엠투엔, 파실렉스 PCLX-001 FDA 희귀의약품 지정

미국 국방부도 PCLX-001 개발 위해 MD 앤더슨 암 센터에 140만 달러 지원

엠투엔은 지난 15일(미국 시간) GreenfireBio를 통해 투자한 파실렉스(Pacylex Pharmaceuticals, Inc.)의 PCLX-001가 미국 식품의약국(이하 FDA)으로 부터 희귀의약품(Orphan Drug)으로 지정됐다고 지난 17일 발표했다. PCLX-011은 급성 골수성 백혈병(이하 AML) 환자 치료제다.

파실렉스는 미국 국방부(the US Department of Defense)가 PCLX-001의 AML 치료제 개발을 위해 텍사스 대학교 MD 앤더슨 암 센터에 140만 달러를 지급할 것이라는 사실을 지난 10일 밝힌 바 있다.

희귀의약품으로 지정받은 PCLX-001은 파실렉스가 캐니다에서 임상 1상 개발 중인 N-미리스토일레이즈 억제제(N-myristoylase inhibitor: NMT 억제제)며, PCLX-001은 영국 던디 대학(University of Dundee Drug Discovery Unit)에서 개발한 소분자 NMT 억제제다.

CLX-001은 체외 배양된 암세포를 이용한 시험에서 현재 혈액암 치료에 사용되는 두 약물인 이브루티닙(임브루비카) 및 다사티닙(스프라이셀)보다 10배 이상 강력한 효과를 보였다.

PCLX-001은 현재 캐나다의 4개 병원에서 비호지킨 림프종(NHL) 및 고형암 환자를 대상으로 연구되고 있다. 미국에서도 AML 환자를 대상으로 PCLX-001을 연구하기 위해 FDA에 IND 제출을 완료했다. 즉 AML 치료제 개발을 위해 FDA에 IND 승인을 제출한 약물이 해당 적응증에 희귀의약품으로 지정된 것으로 향후 개발에 대한 미국 보건당국의 기대감이 반영된 결과로 볼 수 있다.

엠투엔에 따르면 희귀의약품에 지정되면 ▲임상 비용 지원 ▲미국 내 임상시험 비용 50% 세금 감면 ▲FDA의 신약 시판 승인을 위한 시험 계획 자문 ▲FDA 신약 허가 심사 기간 단축 ▲허가일로부터 7년간 시장 독점 기간 보장 등 혜택을 받을 수 있다.

엠투엔 관계자는 “PCLX-001의 AML로의 적응증 확장을 추진하던 중 FDA로부터 희귀의약품으로 지정받았다는 소식을 지난 주말(한국시간)에 통보받았다”라며 “국내에서는 최근 경영정상화에 성공한 신라젠이 다양한 항암 파이프라인을 보유한 것과 마찬가지로 미국에서는 그린파이어 및 파실렉스 등이 다양한 항암 파이프라인을 갖추고 있다”라며 엠투엔이 국내외로 항암제 개발을 전문적으로 진행하고 있음을 강조했다.