졸겐스마, 8월부터 건보 적용…1회 투약비용 20억원→580만원

소나조이드주 9만원→3만원, 도파체크주사 3만원→1만원 경감

 

원샷 유전자 치료제인 졸겐스마주의 건강보험이 다음달부터 신규 적용된다. 20억원에 가까운 투약비용이 580만원으로 대폭 낮아지면서 희귀질환자들의 치료길이 활짝 열릴 전망이다.

보건복지부는 지난 20일 제16차 건강보험정책심의위원회를 개최해 약제 급여 목록 및 급여 상한금액표 개정안을 의결하고, 고가 중증질환 치료제에 대한 환자 접근성 제고 및 급여 관리 강화 방안을 논의했다고 밝혔다. 

복지부에 따르면 이날 건정심에서는 졸겐스마주 등 5개 의약품 7개 품목의 요양급여대상 여부 및 상한금액이 결정됐다. 상한금액은 ▲노바티스 졸겐스마주(오나셈노진 아베파르보벡) 19억8,172만6,933원 ▲지이헬스케어 에이에스한국지점 소나조이드주(과플루오르부탄) 7만1,312원 ▲듀켐바이오 도파체크주사(에프도파18F) 3만517원 ▲셀트리온 도네리온패취 87.5밀리그램(도네페질) 4,155원 ▲도네리온패취 175밀리그램 6,076원 ▲아이큐어 도네시브패취 87.5밀리그램(도네페질) 4,155원 ▲도네시브패취 175밀리그램 6,076원 등이다. 

특히 이번에 급여가 신규 적용되는 고가약제 졸겐스마는 척수성 근위축증(SMA) 질환 치료제로, 60분간 정맥 주입으로 단회(원샷) 투여하는 것이 특징이다. 척수성 근위축증은 SMN1 유전자 돌연변이로 인해 근육 움직임과 힘 조절에 필수적인 운동신경세포가 상실되는 희귀 유전 질환으로 증상발현시기가 이를수록 중증도가 높다. 대체약제인 스핀라자주는 4개월마다 척수강 내 주사로 치료하는 반면, 졸겐스마는 단회 투여로 빠르고 지속적인 효과를 보이는 것으로 확인됐다. 

졸겐스마는 지난해 5월 보험등재 신청을 시작으로, 지난 5월부터 최근까지 건강보험공단과의 약가 협상을 통해 예상청구액을 정한 것으로 확인됐다. 공단은 협상을 통해 졸겐스마가 1회 투여 치료제인 고가 약제인 만큼, 치료 효과 모니터링 및 급여 적정 관리를 위해 환급형, 총액제한형 및 환자 단위 성과기반형까지 총 3가지 위험분담제 유형을 계약 조건에 명시했다. 

급여적정성 평가 결과 임상시험에서는 SMA 1형 환자의 자연경과에서는 달성할 수 없다고 알려진 무사건 생존율 및 운동기능 달성 등의 효과를 보였고, 스핀라자주와의 간접비교에서는 무사건 생존율 및 운동기능 달성 항목에서 신청품이 스핀라자주 대비 통계적으로 유의한 개선을 보였다. 

특히 스핀라자주를 투여하는 환자 중에서 ▲5q SMN1 유전자의 결손 또는 변이의 유전자적 진단 및 제1형 척수성 근위축증의 임상적 진단을 받은 경우 ▲스핀라자주 투여를 생후 12개월 이전에 시작해 지속 투여하는 경우 ▲투여시점 기준 연령이 생후 24개월 이하이며 체중이 13.5kg 미만인 경우에 대해 졸겐스마 교체 투여를 인정하기로 했다. 다만 ▲영구적 인공호흡기주1 사용이 필요하거나 기관절개술을 받은 경우 ▲심각한 근육 쇠약, 완전한 사지마비 등 중증으로 질병이 진행한 경우 ▲항-AAV9 항체 역가가 1:50 초과인 경우 ▲급성 또는 만성의 조절되지 않는 활성 감염을 동반한 경우는 제외된다. 

또한 현재 건강보험이 적용되고 있는 항암제 엑스탄디연질캡슐(한국아스텔라스제약), 키트루다주(한국엠에스디)는 건강보험 적용 범위가 확대된다. 

이에 따라 엑스탄디연질캡슐은 호르몬 반응성 전이성 전립선암 환자 치료에 안드로겐 차단요법과의 병용요법에 대해서도 급여가 적용되며, 2만1,521원의 상한금액이 책정됐다. 키트루다주는 백금 기반 화학요법제 치료에 실패한 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 환자의 2차 치료에 대해서도 급여가 적용되며, 상한금액은 210만7,642원으로 정해졌다. 

급여 신설에 따라 제약사는 급여 등재 후 4년 차에 임상적 유용성 및 비용 효과성에 대해 재평가를 받아 약가 조정, 환급률 변경 등 과정을 거치게 된다. 졸겐스마주를 투여받을 환자의 보호자는 5년동안 주기적인 반응평가 등 장기추적조사에 대한 이행 동의서를 작성해야 하며, 환자는 매 투약 전 급여기준이 정하는 투여대상 적합 여부에 대해 사전심사를 거쳐야 한다. 또한 졸겐스마는 투여 후 다른 척수성근위축증 치료제 투여 시 급여를 인정하지 않는다는 내용을 급여기준에 명시했다. 

복지부는 고가 의약품에 대해 국내 실정에 맞게 1회 치료로 장기 효과를 기대하는 약제 또는 1인당 연간 재정소요금액이 3억원 이상인 약제, 연간 건강보험 청구액이 300억원 이상 약제(단일성분 또는 동일효능군)를 중심으로 관리할 예정이라고 전했다. 

또한 ‘환자 접근성 향상’을 위해 생존을 위협하는 질환에 대해 심평원 약제급여 평가와 건보공단의 약가 협상을 병행해 급여 검토기간을 60일 단축할 예정이다. 진료상 특수성이 인정되는 약제는 식약처 허가 신청과 동시에 심평원 약제급여 평가 및 건보공단 사전 약가협상을 병행하는 제도를 시범 실시할 계획이다.