사노피 피투시란 혈우병 환자 출혈 61% 감소

중증 A형ㆍB형 혈우병 환자 임상 3상 시험결과 공개

사노피社는 중증 A형 또는 B형 성인 및 청소년 혈우병 환자들을 대상으로 피투시란(fitusiran) 80mg을 월 1회 투여했을 때 나타난 효능‧안전성을 평가한 임상 3상 ‘ATLAS-PPX 시험’의 긍정적인 자료가 공개됐다고 10일 공표했다.

이 시험의 피험자들은 앞서 혈액응고인자 제제 또는 우회인자 제제를 사용한 예방요법을 진행한 전력이 있는 중증 A형 또는 B형 혈우병 환자들이었다.

시험결과에 대한 발표는 9~13일 영국 런던에서 열린 국제 혈전증‧지혈학회(ISTH) 2022년 학술회의에서 이루어졌다.

발표내용을 보면 피투시란을 사용해 예방요법을 진행한 환자그룹은 앞서 혈액응고인자 제제 또는 우회인자 제제를 사용한 예방요법을 진행한 대조그룹에 비해 출혈 에피소드가 괄목할 만하게 감소한 것으로 입증되면서 일차적인 시험목표가 충족됐다.

피투시란은 사노피 측이 미국 매사추세츠州 월덤에 소재한 제약기업 바이오버라티브社(Bioverative)를 지난 2018년 1월 116억 달러의 조건에 인수하면서 확보했던 기대주이다.

바이오버라티브社는 지난 2017년 바이오젠社로부터 분사를 거쳐 설립된 제약사이다.

이스라엘 텔아비브대학 시바 메디컬센터 부속 이스라엘 국립 혈우병센터의 길리 케넷 교수(혈액학)는 “혈우병 환자들에게 일관된 예방효과를 나타내면서 치료부담을 낮춰줄 수 있는 혁신적인 치료제를 필요로 하는 니즈가 지속적으로 존재해 왔다”면서 “이번에 공개된 임상 3상 시험결과는 상당히 고무적”이라고 언급했다.

피투시란이 A형 또는 B형 혈우병 환자들에게서 출혈 에피소드를 유의미하게 감소시켜 줄 수 있을 것이라는 잠재력이 입증되었기 때문이라는 것.

실제로 임상 3상 ‘ATLAS-PPX 시험’에서 확보된 핵심적인 결과들을 살펴보면 피투시란 예방요법을 진행한 환자그룹은 총 연평균 출혈률(ABR)이 0.0회로 나타나 대조그룹의 4.4회와 확연한 차이가 눈에 띄었다.

이와 함께 피투시란 예방요법을 진행한 환자그룹은 혈액응고인자 제제 또는 우회인자 제제 예방요법을 진행한 대조그룹과 비교했을 때 연간 출혈률이 통계적으로 괄목할 만한 수치에 해당하는 61.1% 감소한 것으로 분석되어 주목할 만해 보였다.

마찬가지로 피투시란 예방요법을 진행한 성인 및 청소년 환자그룹은 63.1%가 출혈 치료횟수가 0으로 나타나 혈액응고인자 제제 또는 우회인자 제제 예방요법을 진행한 대조그룹의 16.9%를 크게 상회했다.

또한 피투시란 예방요법을 진행한 환자그룹은 혈액응고인자 보유 유무에 따른 평균 연간 출혈률이 공히 0.0회로 나타나 혈액응고인자 제제 또는 우회인자 제제 예방요법을 진행한 대조그룹의 6.5회 및 4.4회와 차이를 보였다.

시험에서 피투시란을 최소한 1회 투여받은 67명의 피험자들에게 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 혈중 알라닌 아미노기 전이효소 수치의 증가, 비인두염 및 상기도 감염증 등이 관찰됐다.

아울러 앞서 피투시란 투여그룹에서 나타났던 바와 같이 혈전색전성 제 증상이 3.0%(2명)의 피험자들에게서 발생이 의심되었거나 확인됐다.

사노피社의 디트마르 베르거 글로벌 개발 담당대표 겸 최고 의학책임자는 “전체 피험자 그룹에서 연평균 출혈률이 0으로 나타났을 만큼 A형 또는 B형 혈우병 환자들을 위한 혁신적인 예방요법제로 피투시란이 내포하고 있는 잠재력을 뒷받침하는 긍정적인 자료가 확보된 것은 고무적”이라면서 “여기서 한 걸음 더 나아가 우리는 피투시란의 용량 최적화, 용량 저감 및 투여횟수 감소 등을 연구를 진행 중이어서 연간 투여빈도를 6회 정도로 감소시킬 수 있을 것으로 기대한다”고 강조했다.