FDA, 1형 당뇨신약 후보물질 임상 보류 해제

美 버텍스 파마 췌장 소도세포 대체요법제 ‘VX-880’

미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 제약기업 버텍스 파마슈티컬스 인코퍼레이티드社(Vertex Pharmaceuticals)는 자사가 개발을 진행 중인 1형 당뇨병 치료제 후보물질 ‘VX-880’에 대해 내려졌던 임상 1/2상 시험 보류조치가 FDA에 의해 해제됐다고 5일 공표했다.

‘VX-880’은 줄기세포 유래, 완전분화, 췌장 소도세포 대체요법제로 개발이 진행 중인 기대주이다.

인체가 저혈당 상태에 적응해 저혈당 증상이 나타나고 체내에서 대응하지 못하는 상태를 의미하는 저혈당 무감지증(impaired hypoglycemic awareness) 및 중증 저혈당증을 동반한 1형 당뇨병 환자들이 ‘VX-880’의 사용대상이다.

FDA의 임상시험 보류조치가 해제됨에 따라 ‘VX-880’의 임상 1/2상 시험은 미국 내 다양한 의료기관에서 재개되면서 스크리닝, 피험자 충원 및 약물투여가 다시 진행될 수 있게 됐다.

이날 버텍스 파마슈티컬스 측에 따르면 ‘VX-880’의 임상 1/2상 시험에서 현재까지 3명의 환자들에게 투여가 이루어졌다.

이 중 2명의 피험자들에 대해서는 임상 1/2상 시험의 A파트에서 목표용량의 절반 용량이 투여됐고, 3번째 피험자에게는 시험의 B파트에서 목표용량이 투여됐다.

시험의 B파트는 C파트에서 피험자 수를 추가로 확대하기 전에 5명의 피험자들을 대상으로 목표용량이 나타내는 효능 및 안전성을 평가하는 내용으로 진행될 예정이다.

‘VX-880’은 버텍스 파마슈티컬스 측이 독자보유한 기술을 적용해 제조된 동종이계 줄기세포 유래, 완전분화, 인슐린 생성 소도세포 치료제의 일종이다.

혈당에 반응한 인슐린 생성을 포함해 췌장 소도세포의 기능을 회복시켜 체내의 혈당 수치 조절능력을 되찾게 해 줄 수 있을 것으로 기대를 모으고 있다.

‘VX-880’은 간 문맥 내에 투여하는 방식으로 사용되며, 소도세포들을 면역거부 반응으로부터 보호하기 위한 유지요법제로 면역억제제의 사용을 병행해야 한다.

임상 1/2상 시험은 저혈당 무감지증과 중증 저혈당증을 나타내는 1형 당뇨병 환자들을 피험자로 충원한 가운데 다기관, 단일그룹, 개방표지 시험으로 진행되어 왔다.