글로벌 세포·유전자치료제, '암'관련 적응증 연구에 집중

진행중인 세포·유전자치료제 파이프라인…암·신경계·감각기관·근골격계 순

2021년 글로벌 세포ㆍ유전자 치료제 시장 규모는 74.7억 달러를 기록했으며, 49.1%의 성장률을 바탕으로 오는 2026년에는 555.9억 달러 규모로 성장할 것으로 예상되고 있는 만큼, 제약ㆍ바이오 기업들 사이에서는 세포ㆍ유전자 치료제 시장내 주도권을 잡기 위해 적극적인 행보를 보이고 있다.

한국보건산업진흥원에서 최근 공개한 ‘글로벌 세포ㆍ유전자 치료제 시장 전망 및 오픈 이노베이션 동향’ 보고서에서 소개한 글로벌 세포ㆍ유전자 치료제 R&D 동향’을 살펴보면, 2020년 2월 기준 세포ㆍ유전자 치료제는 출시 건수 기준으로 전체 의약품의 1% 수준에 불과하다. 하지만 임상 파이프라인의 12%, 전임상 파이프라인의 16%를 차지할 정도로 활발하게 R&D가 진행 중인 것으로 나타났다. 

특히, CAR-T 세포치료제인 ‘킴리아’의 성공을 바탕으로 유전자 변형 세포 치료제 개발이 매우 활발하게 진행되고 있으며, 2020년 기준, 세포ㆍ유전자 치료제 분야의 신규 임상시험 진입 건수도 2016년 대비 3배 가량 증가했다.
 

▲세포·유전자 치료제 분야 신규 임상연구 현황

유형별 파이프라인을 살펴보면, 유전자 변형 세포 치료제를 포함한 유전자 치료제의 경우 2014년부터 파이프라인이 급증하고 있는 것으로 나타났으며, RNA 치료제의 경우 2004년부터 지속적인 증가를 보이고 있다.

지난 2월을 기준으로 글로벌 세포ㆍ유전자 치료제 분야의 파이프라인은 전임상부터 제출 단계까지 약 3,343개 인 것으로 나타났으며, 세포 치료제가 전체 파이프라인의 29.4%인 984개인 것으로 조사됐다. 그 뒤를 이어 유전자 변형 세포 치료제 774개로 23.2%, 유전자 치료제 752개로 22.5%, RNA 치료제 665개로 19.9%, 항암 바이러스 168개로 5% 순이었다.
 

▲세포·유전자 치료제 적응증별 파이프라인 현황 2022년 2월 기준

임상 단계별 파이프라인을 살펴보면, 전임상 단계가 1,794개로 전체 53.7%를 차지하며 가장 많은 것으로 나타났다. 이어 임상 1상 568개로 17.9%, 임상 2상 714개로 19.5%, 임상 3상 166개로 5.2%, 제출 단계 16개로 0.5% 순이었다. 보고서는 기타 다른 의약품 유형 대비 전임상과 임상 1상을 포함한 초기 연구 비율이 71.6%로, 이는 높은 수준이라고 평가했다.

진행 중인 세포ㆍ유전자 치료제 R&D 중 가장 많은 연구가 진행되고 있는 질환은 암으로 전체 후보물질 중 42.4%인 1,416개 인 것으로 나타났다. 즉 세포ㆍ유전자 치료제 연구에 있어 항암제 R&D가 가장 활발하게 진행되고 있다는 것.

다음으로는 신경계가 339개, 감각기관이 212개, 근골격계가 199개, 심혈관계가 192개로 암 연구의 뒤를 이었다. 

특히 항암 바이러스를 비롯해 유전자 변형 세포 치료제는 대부분 파이프라인이 항암제로 개발되고 있다. 세포 치료제와 RNA 치료제도 항암제 파이프라인 비중이 타 적응증 대비 높았으며, 유전자 치료제의 경우 상대적으로 다양한 적응증 대상으로 개발 중인 것으로 나타났다.

보고서에 따르면 177개의 후보물질이 임상 3상 단계에 있는 것으로 나타났으며, 이 중 16개의 후보물질이 임상 3상 이후인 후기 임상 단계에서 제출 단계에 있는 것으로 나타났다. 제출 단계에 있는 후보물질은 세포치료제가 2개, 유전자 변형 세포치료제가 2개, 유전자 치료제가 3개, RNA 치료제가 1개, 항암제가 3개, 기타질환이 5개였으며 항암 바이러스의 경우 제출 단계의 파이프라인은 없었다.

세포 치료제가 총 62개의 파이프라인을 보유하면서 임상 3상 파이프라인에서 가장 많은 것으로 나타났으며, RNA 치료제가 43개, 유전자 치료제가 40개, 유전자 변형 세포 치료제가 21개, 항암 바이러스가 16개 순으로 그 뒤를 이었다.
 

▲임상 3상 유형별 파이프라인 현황 2022년 2월 기준

적응증 분야로 살펴보면, 보고서는 항암 바이러스와 항암제 중심으로 개발되고 있는 CAR-T 세포 치료제, 다른 적응증 대비 항암제 파이프라인이 많은 유전자 치료제의 영향으로 항암제 파이프라인이 43개로 가장 많다고 설명했다. 

아울러 세포치료제와 RNA 치료제의 경우 전체 파이프라인 기준으로 항암제 파이프라인이 가장 많았으나, 임상 3상의 경우 상대적으로 적다고 소개했다. 이는 전임상 및 임상 1상 등 초기 단계 연구 비중이 높아 항암제 R&D가 비교적 최근 들어 증가하고 있는 것에 기인한 것이라고 설명했다.