FDA, 애밀릭스 파마 루게릭병 치료제 ‘신속심사’

페닐부티레이트+타우루소디올 복합제 내년 6월말 결론

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 신경퇴행성 질환 치료제 개발 전문 제약기업 애밀릭스 파마슈티컬스社(Amylyx Pharmaceuticals)는 자사의 근위축성 측삭경화증(ALS: 즉, 루게릭병) 치료제 ‘AMX0035’(페닐부티레이트 나트륨+타우루소디올)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정됐다고 29일 공표했다.

이에 따라 FDA는 처방약 유저피법(PDUFA)에 근거해 내년 6월 29일까지 ‘AMX0035’의 승인 유무에 대한 심사를 마무리짓고 결론을 도출할 수 있을 전망이다.

FDA는 ‘AMX0035’의 허가신청 건을 심의하기 위한 자문위원회 회의를 소집할 예정이다.

애밀릭스 파마슈티컬스 측은 이와 함께 미국에서 글로벌 임상 3상 ‘PHOENIX 시험’에 참여하지 못한 환자들을 위한 접근성 확대를 위한 프로그램(EAP)을 수 개월 내에 도입하기 위한 계획서 제출을 준비 중이다.

애밀릭스 파마슈티컬스社의 저스틴 클리 대표는 “이번 성과에 대단히 고무되어 있다”면서 “FDA의 심사결과가 허가결정으로 귀결될 경우 곧바로 발매에 착수할 수 있도록 준비 중”이라고 말했다.

공동설립자인 조슈아 코헨 이사회 의장은 “우리 조직이 허가를 취득할 경우 이 잠재적 새로운 치료대안이 근위축성 측삭경화증 환자들에게 최대한 효율적으로 공급될 수 있도록 하기 위해 사세를 집중하고 있다”고 설명했다.

태미 사넬리 글로벌 인허가 업무 담당대표는 “FDA가 허가신청 건을 접수함에 따라 새로운 치료대안이 환자들에게 공급될 수 있도록 하는 데 한 걸음 더 성큼 다가서게 된 것”이라면서 기대감을 드러냈다.

‘AMX0035’의 허가신청서는 미국 동북부 ALS 컨소시엄(NEALS)에 참여한 25개 기관들에서 총 137명의 루게릭병 환자들이 충원된 가운데 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 착수되었던 임상 2상 ‘CENTAUR 시험’에서 도출된 자료를 근거로 FDA에 제출되었던 것이다.

이 시험에서 ‘AMX0035’를 투여받은 피험자들은 ‘개정 ALS 기능 등급 평가지표’(ALSFRS-R)을 적용해 무작위 분류기간 6개월이 종료되는 시점에서 평가했을 때 임상적 감퇴속도가 통계적으로 괄목할 만하게 감소한 것으로 입증됐다.

‘ALSFRS-R’은 세계 각국의 임상현장에서 근위축성 측상경화증 환자들의 신체기능을 평가할 때 가장 빈도높게 사용되고 있는 지표이다.

‘CENTAUR 시험’에 참여해 무작위 분류를 거친 전체 피험자들은 최대 3년 동안 추적조사를 받았다.

이들 가운데는 추적조사 기간 동안 개방표지 연장기간에 ‘AMX0035’를 계속 투여받은 피험자들과 플라시보 대조시험 기간 동안 ‘AMX0035’를 투여받기 시작한 피험자 등이 포함되어 있다.

추적조사를 진행한 결과 ‘AMX0035’를 투여받은 환자들은 플라시보 대조시험 기간 동안 플라시보를 투여받기 시작했던 그룹과 비교했을 때 사망 위험성이 44% 낮게 나타났다.

이와 함께 개방표지 장기 추적조사 기간 동안 도출된 평균 생존기간을 보면 ‘AMX0035’ 투여그룹의 경우 25.0개월, 플라시보 대조그룹에서 18.5개월로 집계되어 6.5개월의 격차가 확인됐다.

24개월의 피험자 무작위 분류기간 동안 전체적으로 보고된 부작용 발생률 및 투여 중단률은 ‘AMX0035’ 투여그룹과 플라시보 대조그룹에서 대동소이하게 나타났다.

다만 위장관계 부작용 발생률은 ‘AMX0035’ 투여그룹의 2% 이상에서 좀 더 높게 나타났다.

‘CENTAUR 시험’의 상세한 자료는 지난 9월 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’ 및 ‘근육과 신경’誌에 “나트륨 페닐부티레이트 및 타우루소디올 병용투여가 근위축성 측삭경화증에 나타낸 효과를 평가한 시험” 제목으로 게재됐다.

‘CENTAUR 시험’에 주도적으로 참여했던 하버드대학 의과대학 조교수 겸 매사추세츠 종합병원 ALS 센터‧스폴딩 재활병원의 사브리나 파가노니 박사는 “근위축성 측삭경화증 환자들이 새로운 치료대안을 절실히 필요로 하고 있다”며 “허가를 취득할 경우 ‘AMX0035’가 근위축성 측상경화증 환자들로 하여금 그들이 사랑하는 사람들과 더 많은 기억과 좋은 시간들을 공유할 수 있도록 해 줄 것”이라고 피력했다.