녹십자 제휴 美 제약사 간질환 신약 FDA 허가

알라질 증후군 치료용 마라릭시뱃 제제 ‘리브말리’

미국 캘리포니아州 샌프란시스코 인근도시 포스터 시티에 본사를 둔 희귀 간질환 전문 제약기업 미럼 파마슈티컬스社(Mirum Pharmaceuticals)가 FDA로부터 1세 이상의 알라질 증후군(Alagille syndrome) 환자들에게 수반되는 담즙 정체성 소양증 치료제 ‘리브말리’(Livmarli: 마라릭시뱃)의 발매를 승인받았다고 29일 공표했다.

이 같은 내용은 국내의 GC녹십자가 지난 7월 미럼 파마슈티컬스社와 마라릭시뱃의 개발‧발매를 위한 독점 라이센스 계약을 체결한 바 있음을 상기할 때 주목할 만한 것이다.

알라질 증후군은 유전적인 원인으로 인해 담즙을 운반하는 담도(膽道)가 감소해 간을 비롯한 체내의 장기들에 영향을 미치는 증상을 말한다.

이번에 허가를 취득함에 따라 최소 흡수 회장(回腸) 담즙산 운반체 저해제의 일종인 ‘리브말리’은 FDA로부터 알라질 증후군 치료제로 승인받은 최초이자 유일한 약물로 자리매김할 수 있게 됐다.

알라질 증후군은 미국 내 소아환자 수가 2,000~2,500명 정도로 알려져 있다.

‘리브말리’가 허가를 취득하면서 미럼 파마슈티컬스 측은 1회의 ‘희귀 소아질환 신속심사 바우처’를 확보했다.

캐나다 온타리오州 토론토 소재 환아(患兒)병원의 비니타 M. 카마트 박사(소아 간질환 전문의)는 “소아 알라질 증후군 환자들이 심하고, 고질적인 데다 파괴적인 담즙 정체성 소양증으로 인한 고통에 직면해 왔다”며 “이로 인해 수면에 지장이 따르고, 끊임없이 피부를 긁으면서 수반되는 출혈과 상처 문제 또한 심각한 수준의 것”이라고 지적했다.

그럼에도 불구, 아직까지 알라질 증후군에 수반되는 담즙 정체성 소양증 용도로 허가를 취득한 치료제가 부재했던 까닭에 다수의 소아환자들이 궁극적으로 난치성 소양증을 개선하기 위해 간 이식수술을 받는 등의 큰 외과적 개입을 필요로 했다고 카마트 박사는 언급했다.

그는 뒤이어 “이번에 ‘리브말리’가 허가를 취득함에 따라 알라질 증후군의 치료 패러다임에 유의미한 변화가 뒤따를 수 있게 된 데다 오랜 기간 동안 지속적인 소양증에 시달려야 했던 환자가족들에게도 희망을 안겨줄 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

알라질 증후군은 담도의 이상으로 인해 진행성 간질환으로 이어질 수 있는 희귀 유전성 질환의 일종으로 알려져 있다.

담도의 기형 또는 감소로 인해 담즙 정체, 간 내부의 담즙산 축적 등이 나타나고. 이 때문에 염증이나 간 손상, 간 기능부전 등이 수반된다는 것이 전문가들의 지적이다.

알라질 증후군에 수반되는 담즙 정체는 소양증과 밀접한 관련이 있고, 이 증상은 알라질 증후군 환자들이 간 이식수술을 받게 되는 가장 큰 이유로 손꼽히고 있다.

‘리브마릴’의 승인은 본임상 ‘ICONIC 시험’과 이 시험을 뒷받침하고자 86명의 알라질 증후군 환자들을 대상으로 5년 동안 탄탄한 입증자료를 확보한 관련시험례들을 근거로 결정된 것이다.

‘ICONIC 시험’에서 도출된 자료를 보면 알라질 증후군과 관련해 가장 빈도높고 환자를 힘들게 하는 증상의 하나로 손꼽히는 소양증이 통계적으로 괄목할 만하게 감소한 데다 4년 동안 유지된 것으로 나타났다.

미럼 파마슈티컬스社의 크리스 피츠 대표는 “알라질 증후군에 수반되는 가장 파괴적인 영향의 하나에 대해 대응할 수 있도록 해줄 신약이 허가를 취득함에 따라 알라질 증후군 커뮤니티에 오늘은 대단히 기쁜 날”이라면서 “희귀 간질환 환자들의 삶을 바꿔놓을 수 있는 치료제를 개발한 미럼 파마슈티컬스에도 한획을 긋는 날이라 할 수 있을 것”이라고 말했다.

알라질 증후군 환자‧가족연대의 로버타 스미스 대표는 “10여년 전에 첫 번째 시험이 착수된 이래 우리는 오늘을 꿈꾸어 왔다”며 “환자 뿐 아니라 환자가족들에게 커다란 영향을 주는 중증의 고질적인 소양증에 대응할 수 있도록 해 주는 치료대안 선택의 폭이 제한적이었거나 부재했기 때문”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.