발육부전 소마트로핀 주사..데일리서 위클리로

주 1회 주사 성장 호르몬 결핍 치료제 FDA 승인

데일리서 위클리로..

덴마크 제약기업 아센디스 파마社(Ascendis Pharma A/S)는 자사의 새로운 성장 호르몬 결핍 치료제 ‘스카이트로파’(Skytrofa: 로나페그소마트로핀-tcgd)가 FDA의 허가를 취득했다고 25일 공표했다.

‘스카이트로파’는 체중이 최소한 11.5kg(25.4파운드)에 해당하고 내인성 성장 호르몬이 충분하게 분비되지 못하는 1세 이상의 소아 성장부전(또는 발육부전) 환자들을 위한 치료제로 이번에 발매를 승인받았다.

성장 호르몬인 소마트로핀을 일주일 동안 서방형으로 방출하는 주 1회 주사제가 FDA의 허가를 취득한 것은 ‘스카이트로파’가 최초이다.

미국 텍사스州 북부도시 포트워스에서 개원하고 있는 소아 내분비과 전문의 폴 손턴 박사는 “오늘 이루어진 승인결정이 소아 성장 호르몬 결핍 환자들 뿐 아니라 환자가족들에게도 주 1회 주사용 대안을 선보일 중요한 소식이라 할 수 있을 것”이라면서 “직접적인 비교평가는 진행하는 방식으로 이루어진 본임상 시험에서 ‘스카이트로파’를 주 1회 주사한 환자그룹은 52주차에 평가했을 때 연간 키 성장속도가 소마트로핀을 매일 주사한 대조그룹에 비해 높게 나타났다”는 말로 의의를 강조했다.

특히 이 주 1회 주사요법제는 치료부담을 덜어줄 수 있을 뿐 아니라 지난 30여년 동안 표준요법제로 자리매김해 왔지만, 매일 주사를 필요로 하는 소마트로핀을 대체할 수 있을 것으로 기대된다고 손턴 박사는 덧붙였다.

이와 관련, 성장 호르몬 결핍증은 단신(短身)과 대사계 합병증들을 수반하는 중증 희귀질환의 일종으로 알려져 있다.

성장 호르몬 결핍증 환자들은 뇌하수체에서 키의 성장 뿐 아니라 소아의 전반적인 내분비계 건강과 발육에 중요한 역할을 하는 성장 호르몬이 충분하게 생성되지 못하는 특성을 나타낸다.

이번에 FDA가 승인한 내용에는 ‘스카이트로파’ 자동주사기 및 카트리지를 사용할 수 있도록 한 부분도 포함되어 있다.

자동주사기 및 카트리지는 처음 냉장고에서 꺼낸 후 상온에서 최대 6개월까지 보관이 가능하다.

무엇보다 주 1회 주사제형이어서 환자들이 매일 주사해야 하는 제품과 대체할 경우 연간 주사일수를 최대 86%까지 감소시킬 수 있을 것으로 보인다는 장점이 눈에 띈다.

아센디스 파마社의 얀 미켈센 대표는 “우리가 보유하고 있는 혁신적인 ‘트랜스콘’(Transcon) 기술 플랫폼을 적용해 디자인 단계에서부터 전임상, 임상개발, 제조, 디바이스 최적화 및 환자사용 단계에 이르기까지 개발을 진행한 첫 번째 제품이 ‘스카이트로파’라 할 수 있을 것”이라면서 “이 제품이 다양한 치료제 영역에 걸쳐 고도로 차별화되고 특허를 보유한 제품들로 파이프라인을 구축하면서 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하고자 우리가 기울이고 있는 헌신이 반영된 성과물”이라고 강조했다.

‘스카이트로파’가 발매단계에 진입함에 따라 아센디스 파마 측은 환자가족들을 대상으로 한 주 1회 주사법의 교육을 포함해 다양한 환자 지원 프로그램을 제공할 방침이다.

FDA는 임상 3상 ‘heiGHt 시험’dptj 도출된 결과를 근거로 ‘스카이트로파’의 발매를 승인한 것이다.

이 시험은 치료전력이 없는 소아 성장 호르몬 결핍증 환자 총 161명을 피험자로 충원한 후 ‘스카이트로파’ 주 1회 또는 소마트로핀 1일 1회 주사요법을 52주 동안 진행하면서 비교평가한 글로벌, 피험자 무작위 분류, 개방표지, 활성대조, 병렬집단 시험례이다.

시험의 일차적인 목표는 52주차에 평가한 키 성장속도를 평가하는 데 두어졌다.

그 결과 52주차에 평가했을 때 ‘스카이트로파’ 주 1회 주사그룹의 경우 연간 키 성장속도가 11.2cm로 집계되어 소마트로핀 1일 1회 주사 대조그룹의 10.3cm에 비해 연간 0.9cm의 격차를 내보였음이 눈에 띄었다.

‘스카이트로파’ 주 1회 주사그룹의 연간 키 성장속도 비 열등성 시험목표가 충족되었다는 의미이다.

이와 함께 ‘스카이트로파’ 및 소마트로핀은 소아 성장 호르몬 결핍증 환자들에게서 대동소이한 안전성을 내보였다.