J&J 다발 골수종 치료제 실타-셀 FDA ‘신속심사’

美 레전드 바이오텍과 공동개발..11월 말 승인 기대

미국 뉴저지州의 소도시 서머셋에 소재한 세포치료제 개발 전문 제약기업 레전드 바이오텍 코퍼레이션社(Legend Biotech Corporation)는 FDA가 존슨&존슨社의 계열사인 얀센 바이오텍社에 의해 제출되었던 재발성/불응성 다발성 골수종 치료제 실타캅타진 오토류셀(ciltacabtagene autoleucel: 실타-셀)의 허가신청 건을 ‘신속심사’ 대상으로 지정했다고 26일 공표했다.

실타캅타진 오토류셀은 B세포 성숙화 항원(BCMA) 유도 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제의 일종이다.

얀센 바이오텍社가 지난 2017년 12월 레전드 바이오텍 USA社와 글로벌 독점 라이센스 제휴계약을 체결하면서 개발‧발매를 진행해 왔다.

이번에 ‘신속심사’ 대상으로 지정됨에 따라 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 FDA는 오는 11월 29일까지 실타캅타진 오토류셀의 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.

‘신속심사’는 허가를 취득하면 중증질환의 치료, 예방 또는 진단을 괄목할 만하게 개선해 줄 것으로 기대되는 경우에 한해 심사를 거쳐 제한적으로 부여되고 있다.

앞서 실타캅타진 오토류셀은 지난 2019년 12월 ‘혁신 치료제’로 지정받기도 했다.

레전드 바이오텍社의 잉 황 대표 겸 최고 재무책임자는 “지금까지 보고된 시험결과에 따르면 실타캅타진 오토류셀이 집중적으로 치료를 진행한 전력이 있는 다발성 골수종 환자들을 위한 치료제로 대단히 유망한 약물임이 입증되어 왔다”면서 “오늘 FDA가 ‘신속심사’ 대상으로 지정한 것은 이 세포치료제를 위해 일궈낸 또 하나의 괄목할 만한 성과물이라 할 수 있을 것”이라고 말했다.

이에 따라 레전드 바이오텍은 얀센 바이오텍 뿐 아니라 FDA와도 협력을 지속해 새로운 치료대안을 필요로 하는 환자들에게 이처럼 변혁적인(transformative) 치료제가 하루빨리 공급될 수 있도록 힘쓸 것이라고 황 대표는 다짐했다.

실타캅타진 오토류셀의 허가신청서는 본임상 1b/2상 ‘CARTITUDE-1 시험’에서 확보된 결과를 근거로 제출되었던 것이다.

이 시험은 재발성 및 불응성 다발성 골수종 환자들을 치료하는 데 실타캅타진 오토류셀이 나타낸 효능과 안전성을 평가하기 위해 진행되었던 것이다.

최신 장기 추적조사에서 확보된 자료가 다음달 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 학술회의 및 유럽 혈액학협회(EHA) 가상(假想) 학술회의에서 발표될 예정이다.

‘CARTITUDE-1 시험’은 최소한 3회에 걸쳐 치료를 진행한 전력이 있는 성인 재발성 또는 불응성 다발성 골수종 환자들을 충원한 가운데 실타캅타진 오토류셀의 효능‧안전성을 평가하기 위해 개방표지, 다기관 시험으로 이루어진 시험례이다.

피험자들은 앞서 단백질 분해효소 저해제, 면역조절제 및 항-CD38 항체 등을 사용해 치료를 진행했지만, 이중불응성을 나타낸 환자들이었다.

또한 피험자들은 가장 최근에 착수했던 시험에서 12개월 이내에 증상이 악화된 것으로 나타난 경우에 속했다.

시험에서 임상 1b상 부분의 일차적인 목표는 안전성을 평가해 확립하고, 임상 2상 부분에서 사용을 권고할 용량을 결정하는 데 두어졌다.

임상 2상 부분의 경우 실타캅타진 오토류셀의 효능을 추가로 평가하고 객관적 반응률을 산출하는 데 일차적인 시험목표가 두어졌다.

한편 실타캅타진 오토류셀은 지난 2019년 8월 EU 집행위원회에 의해 ‘신속심사’(PRiME) 대상으로 지정된 데 이어 이듬해 8월에는 중국에서 ‘혁신 치료제’(BTD) 리스트에 이름을 올린 바 있다.

2019년 2월 및 이듬해 2월 FDA와 EU 집행위원회에 의해 각각 ‘희귀의약품’으로 지정되기도 했다.

실타캅타진 오토류셀은 유럽 의약품감독국(EMA)에서도 허가신청서가 접수되어 심사가 진행 중이다.