“희귀암 신약, 임상 전문가 선도적 역할로 확대 가능”

전임상 집중, 전문가 간 협력 강화, ICH 가이드라인 리드 등 필요성 제기

희귀암의 신약 접근성을 확대하기 위해서는 임상 전문가가 해외 협력, 데이터 확보 등 선도적인 역할을 이끌어낼 필요성이 있다는 의견이 제기됐다. 

한국희귀필수의약품센터 김나경 원장은 20일 온라인에서 개최된 ‘희귀암 임상연구 및 치료의 현황과 개선방안’ 포럼에서 희귀암 치료에서 항암제, 특히 희귀의약품의 접근성을 확대하기 위한 몇 가지 문제점을 지적했다.

김나경 원장은 “식약처에서 허가심사를 오래 맡아오면서 느꼈던 건 이전 ‘올리타’의 실패사례에서 보듯, 우리나라는 초기 임상단계가 약하다는 것이다. 약물 창출 부분에서 데이터나 기술이 더 확보됐다면 올리타를 빨리 도입할 수 있지 않았나”라며 “임상의들이 진도를 너무 빨리 나가려고 하지 말고 충분히 전임상단계부터 신중을 기해주면 좋겠다”고 말했다.

그는 ‘루타테라’ 역시 초창기 아이디어는 국내에서 먼저 냈으나 임상 전문의들끼리 협력이 되지 않아 성과에 도달하지 못했다고 꼬집었다. 다만, 지금은 심사에 있어 새로이 임상심사관이 구성되면서 이 같은 문제점은 점차 개선돼 나갈 것이라고 전망했다.

그 외에도 김 원장은 “암센터와 식약처의 협약 체결 상 의약품 심사부로 암센터 전문의들을 매년 파견하는 경우가 있는데, 레지던트 1년차 정도의 의사가 와서 열심히 설명하지만 구체적으로 필요한 부분에 있어 전반적 의견을 개진하기엔 약한 것으로 보인다”며 “해당 역할을 강화시킨다면 더 좋은 결과가 있을 것 같다”고 말했다.

더불어 김 원장은 희귀질환의 진단 및 치료를 위한 정밀의학 발전에 있어서도 임상전문가가 선도적으로 글로벌 리더십을 이끌어야 한다는 입장이다.

그는 “우리나라는 의학적 시스템이 앞서있고 특히 바이오시밀러나 세포치료제 가이드라인 등 바이오 쪽으로 인정받고 있어, 정밀의학 심사 가이드라인도 국내에서 안건을 제시할 것이 아니라 국제의약품규제조화위원회(ICH)를 통해 임상의들이 먼저 제시하고 리딩 그룹이 되는 것도 하나의 빠른 해결책이 될 것”이라고 전했다.

마지막으로 김 원장은 “의약품 공급 부분에 있어서는 임상 이후 희귀필수의약품 센터를 통해 무상공급 프로젝트를 이용하는 방안도 있다. 임상이 끝나고 허가를 받을 때 까지 기간이 길기 때문에 그 기간 동안 제약회사와 협의를 토해 무상으로 환자에게 의약품을 공급할 수 있다”며 “찾아보면 제도적으로 환자들에게 의약품을 공급할 수 있는 길은 많이 열려있다”고 설명했다. 

덧붙여 그는 “희귀필수의약품의 급여 부분은 제약회사가 진행하는 방법도 있지만 희귀필수의약품센터를 통해서 추진되는 방법도 있기 때문에 임상 전문의와의 논의를 통해 도와줄 수 있는 부분이 있을 것이라고 생각 된다”고 언급했다.

그는 “센터입장에서도 임상 전문의들과 함께 의약품 공급 개선에 더욱 노력 하겠다”면서 “그간 희귀필수의약품 센터는 안정적 공급과 정보 공유를 목표로 했지만 실상 공급 쪽만 주력한 것 같아 죄송한 마음이 있다. 현재 데이터베이스 확장을 계획하고 있으며 임상 전문가의 의견을 취합해 효율적으로 운영 하겠다”고 강조했다.