주간 졸림증 치료제 탈력(脫力) 발작 용도 승인

美 하모니 바이오 ‘와킥스’..기면증 환자 3분의 2서 수반

‘와킥스’(Wakix: 피톨리산트)는 미국 펜실베이니아州 플리머스 미팅에 소재한 희귀 신경계 질환 치료제 전문 제약기업 하모니 바이오사이언스社(Harmony Biosciences)가 성인 기면증 환자들의 과도한 주간 졸림증 치료제로 지난해 8월 FDA의 허가를 취득한 제품이다.

이와 관련, 하모니 바이오사이언스社가 ‘와킥스’의 적응증 추가를 FDA로부터 승인받았다고 14일 공표해 눈길이 쏠리게 하고 있다.

새롭게 추가된 ‘와킥스’의 적응증은 성인 기면증 환자들에게 수반된 탈력발작(脫力發作)을 치료하는 용도이다.

이에 따라 ‘와킥스’는 미국 마약단속국(DEA)이 관리대상 의약품 대상에 포함시키지 않은 기면증 치료제이면서 FDA로부터 과도한 주간 졸림증 및 탈력발작 적응증을 모두 승인받은 최초이자 유일한 약물로 자리매김할 수 있게 됐다.

‘탈력발작’이란 공포감 등으로 인해 갑작스럽고 일시적인 마비 증상과 근육긴장 상실이 나타나면서 몸을 움직일 수 없게 되는 상태를 말한다.

눈꺼풀 늘어짐이나 무릎꺾임(knee buckling), 주저앉음(total body collapse) 등의 증상들을 수반할 수 있는 데다 증상들의 특성이 미묘한 까닭에 전반적인 인식도가 낮은 것이 현실이다.

하모니 바이오사이언스社의 제프리 데이노 최고 의학책임자는 “기면증 환자들의 경우 예외없이 과도한 주간 졸림증을 나타내는 가운데 이들 중 최대 3분의 2 가량이 파괴적인 증상의 일종인 탈력발작 증상을 경험하고 있는 형편”이라고 지적했다.

그는 뒤이어 “오늘 FDA가 ‘와킥스’의 탈력발작 적응증 추가를 승인함에 따라 성인 기면증 환자들의 과도한 주간 졸림증 및 탈력발작 적응증을 모두 승인받은 최초이자 유일한 관리대상 의약품 이외의 약물로 자리매김하게 됐다”면서 “덕분에 성인 기면증 환자들을 치료하는 의료인들에게 ‘와킥스’가 임상적 유용성이 한층 더 확대된 약물로 각광받을 수 있게 될 것”이라고 내다봤다.

하모니 바이오사이언스社의 존 C. 제이콥스 대표는 “이번에 적응증 추가를 승인받은 것은 기면증 환자들을 지원하기 위해 지속적으로 사세를 집중해 왔음을 방증하는 것”이라면서 “항상 환자들을 무게중심에 두고 있는 우리 회사는 앞으로도 충족되지 못한 의료상의 니즈가 높은 희귀 신경계 질환 환자들을 위한 새로운 치료대안을 개발한다는 소임을 다하고자 한다”고 말했다.

‘와킥스’는 동종계열 최초의 선택적 히스타민 3(H3) 수용체 길항제/역 작용제(inverse agonist)이다. 뇌 내부에서 각성상태를 촉진하는 신경전달물질의 일종인 히스타민의 합성‧생성량을 늘리는 새로운 작용기전을 나타내는 약물이다.

히스타민 3 수용체는 ‘와킥스’가 표적으로 작용하는 수용체이다.

‘와킥스’는 아침시간에 기상했을 때 1일 1회 경구복용하는 방식으로 사용된다.

FDA는 ‘HARMONY CTP 시험’과 ‘HARMONY 1 시험’ 등 2건의 피험자 무작위 분류, 플라시보 대조시험에서 도출된 자료를 근거로 이번에 ‘와킥스’의 적응증에 성인 기면증 환자들에게 수반되는 탈력발작 적응증 추가를 승인한 것이다.

당초 탈력발작 적응증 추가 신청 건은 지난해 8월 FDA에 의해 반려된 바 있다.

그 후 하모니 바이오사이언스 측이 같은 해 12월 FDA 관계자들과 회동해 허가신청서에서 부족한 부분에 대한 협의를 거쳐 FDA가 ‘HARMONY1 시험’ 자료를 재분석한 끝에 ‘와킥스’가 플라시보 대조그룹에 비해 탈력발작 발생비율을 통계적으로 괄목할 만하게 감소시켰음에 동의했고, ‘HARMONY CTP 시험’을 통해 재입증됐다.

이에 따라 하모니 바이오사이언스 측은 FDA의 권고를 받아들여 지난 8월 허가신청서를 재차 제출했고, 마침내 이번에 적응증 추가를 승인받았다.