경구용 말단비대증 유지요법제 FDA 허가취득

美 키애스마 ‘마이캡사’ 서방형 캡슐제 4분기 발매 예상

말단비대증 환자들을 위한 장기 유지요법제가 FDA의 허가관문을 넘어섰다.

미국 매사추세츠州 보스턴 인근도시 니덤에 소재한 전문 제약기업 키애스마社(Chiasma)는 옥트레오타이드 또는 란레오타이드에 반응을 나타내고 내약성을 보인 말단비대증 환자들을 위한 장기 유지요법제 ‘마이캡사’(Mycapssa: 옥트레오타이드) 서방형 캡슐이 FDA로부터 발매를 승인받았다고 26일 공표했다.

‘마이캡사’는 FDA의 허가를 취득한 최초이자 유일한 경구용 소마토스타틴 유사체(SSA)이자 키애스마 측이 보유한 ‘일시적 투과 촉진물질’(TPE®: Transient Permaeability Enhancer) 기술이 적용되어 FDA로부터 발매를 승인받은 최초의 제품이다.

말단비대증은 양성 뇌하수체 종양으로 인해 발생하는 경우가 많은 희귀 만성질환의 일종이다. 성장호르몬이나 인슐린 유사 성장인자-1(IGF-1) 호르몬이 과다분비되는 특징을 나타내는데, 부담스런 주사제를 지속적으로 투여하는 방식으로 투여하는 치료법이 주로 사용되고 있다.

치료하지 않은 채 방치할 경우 말단비대증은 중증 또는 생명을 위협하는 질환들의 발병으로 귀결될 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

키애스마 측은 현재 미국에서 소마토스타틴 유사체 주사제를 사용해 치료받고 있는 말단비대증 환자들이 약 8,000명선에 이를 것으로 추산했다.

키애스마社의 라즈 카난 회장은 “이번에 FDA가 ‘마이캡사’의 발매를 승인한 것은 말단비대증 환자들을 위해 중요한 치료제상의 진일보가 이루어진 것이자 우리가 보유한 TPE 전달 플랫폼이 인정받았음을 나타내는 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

그는 뒤이어 “의료인들과 협력해 ‘마이캡사’가 이 제품을 필요로 하는 환자들에게 공급될 수 있도록 뒷받침해 성공적인 미국시장 발매가 이루어질 수 있도록 만반의 준비태세를 갖출 것”이라고 덧붙였다.

비영리 환자지원단체 말단비대증 커뮤니티의 질 시스코 대표는 “말단비대증 환자들이 주사제를 사용한 치료와 관련해 수많은 도전을 경험했고, 새로운 치료대안을 절실히 필요로 한다”며 “특히 전체 말단비대증 공동체가 오래도록 경구용 치료대안을 학수고대해 왔을 정도”라고 강조했다.

시스코 대표는 또 “FDA가 말단비대증 환자 및 환자보호자들의 삶에 커다란 영향을 미칠 수 있을 것으로 기대되는 최초의 경구용 소마토스타틴 유사체 치료제를 승인한 것을 환영해마지 않는다”고 덧붙였다.

캘리포니아州 로스앤젤레스에 소재한 시다-시나이 메디컬센터의 슐로모 멜메드 학술업무 담당부원장은 “FDA가 경구용 옥트레오타이드 캡슐제를 승인한 것은 환자 뿐 아니라 의사와 간호사들에게도 말단비대증 치료에 새로운 시대가 열렸음을 의미하는 것”이라며 환영의 뜻을 표시했다.

그는 또 “지난 30여년 동안 환자들을 치료해 온 의사로서 말단비대증을 치료할 때 옥트레오타이드에 대해 믿음을 갖고 있다”며 “경구용 치료대안이 환자들에게 주사제 투여로 인한 부담을 피할 수 있도록 해 줄 것”이라고 덧붙였다.

FDA가 ‘마이캡사’의 발매를 승인하는 데 근거자료로 참조한 임상 3상 ‘CHIASMA OPTIMAL 시험’을 총괄한 수잔 샘슨 박사는 “임상 3상 ‘CHIASMA OPTIMAL 시험’에서 도출된 자료를 보면 환자들은 치료를 종료한 시점에서 볼 때 평균적으로 인슐린 유사 성장인자-1(IGF-1) 수치를 정상적인 범위 이내에서 유지할 수 있었던 것으로 나타났다”며 “경구용 옥트레오타이드 캡슐제가 말단비대증 환자들을 위해 유의미한 치료제로 지난 오랜 기간 동안 충족되지 못했던 의료상의 니즈에 부응할 수 있게 될 것”이라고 단언했다.

키애스마 측은 예정된 제조시설 보강이 적기에 FDA로부터 승인받을 경우 오는 4/4분기 중으로 미국시장에서 ‘마이캡사’가 발매에 들어갈 수 있을 것으로 예상했다.

또한 키애스마 측은 영업팀과 환자 서비스팀을 45명 정도 보강하고, 환자 접근성 확대와 ‘마이캡사’로 치료약물 전환을 뒷받침하기 위해 보험적용 혜택, 취급 전문약국 지정 등 환자 지원 서비스를 제공할 예정이다.

임상 3상 ‘CHIASMA OPTIMAL 시험’은 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조 방식으로 9개월 동안 진행된 임상 3상 시험례이다.

총 56명의 성인 말단비대증 환자들이 충원된 가운데 착수되었던 이 시험은 일차적 시험목표와 4개 이차적 시험목표들이 모두 충족된 것으로 나타났다.

다만 ‘마이캡사’의 처방정보에는 담석증, 고혈당, 저혈당, 갑상선 기능이상, 심장기능 이상, 혈중 비타민B12 수치 감소 및 쉴링검사(Schjilling’s test: 악성빈혈 진단검사법) 결과 이상 등의 부작용에 대한 내용이 삽입되어야 한다.