BMS 골수이형성 증후군 동반 빈혈 치료제 승인

베타 지중해 빈혈 치료제 ‘레블로질’ 두 번째 적응증

브리스톨 마이어스 스퀴브社(BMS)는 최초이자 유일한 적혈구 성숙약물(EMA)인 ‘레블로질’(Reblozyl: 루스파터셉트-aamt)이 FDA의 허가를 취득했다고 3일 공표했다.

‘레블로질’은 적혈구 생성 촉진제로 치료에 실패한 데다 8주 이상 2단위(units) 이상의 적혈구 수혈을 필요로 하면서 초저도에서 중등도에 이르고 철적혈모구 상승을 나타내는 성인 골수이형성 증후군 동반 빈혈 치료제(MDS-RS), 그리고 철적혈모구 상승 및 혈소판 증가증을 수반하는 골수이형성/골수증식성 신생물 동반 빈혈 치료제(MDS/MPN-RS-T)로 발매를 승인받았다.

하지만 ‘레블로질’은 빈혈의 신속한 개선(correction)을 필요로 하는 환자들을 위한 적혈구 수혈의 대체요법으로는 허가받지 않았다.

이날 발표는 과거 세엘진 코퍼레이션社와 함께 ‘레블로질’의 개발을 공동으로 진행한 미국 매사추세츠州 캠브리지 소재 중증질환 및 희귀질환 치료제 개발‧발매 전문 제약기업 액셀러론 파마社(Acceleron Pharma)와 공동으로 내놓은 것이다.

텍사스대학 M.D. 앤더슨 암센터 백혈병치료부 골수이형성 증후군과 과장으로 재직 중인 기예르모 가르시아-마네로 교수는 “임상시험에서 ‘레블로질’이 철적혈모구 수치가 상승하는 골수이형성 증후군 동반 빈혈 환자들에게 괄목할 만한 효과를 나타낸 것으로 입증됐다”고 밝혔다.

그는 뒤이어 “빈혈이 골수이형성 증후군에 수반되는 중증 증상의 일종이어서 환자들 가운데 다수가 정기적인 적혈구 수혈을 받아야 할 필요가 있는데, 이로 인해 철분과다, 수혈부위 반응 및 감염증 등의 합병증이 추가로 나타날 수 있다”며 “현재의 환경에서 잦은 수혈이 개별환자 뿐 아니라 의료제도에 미치는 과중한 부담을 상기해야 할 것”이라고 덧붙였다.

브리스톨 마이어스 스퀴브社의 다이앤 맥도웰 혈액질환 글로벌 의무(醫務) 담당부회장은 “오늘 ‘레블로질’이 허가를 취득한 것은 골수이형성 증후군 관련 빈혈 증상에 대응할 수 있는 치료대안 선택의 폭이 제한적인 다수의 환자들을 위해 중요한 성과가 도출되었음을 의미한다”고 설명했다.

맥도웰 부회장은 또 “오늘 ‘레블로질’이 승인받은 것은 중증환자들의 삶을 개선해 줄 혁신적인 치료제들을 개발하기 위해 BMS가 지속적으로 기울이고 있는 노력을 방증하는 것”이라며 “환자들에게 빠른 시일 내에 ‘레블로질’이 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다.

FDA는 본임상 3상 ‘MEDALIST 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘레블로질’의 골수이형성 증후군 적응증을 승인한 것이다.

이에 따라 골수이형성 증후군은 ‘레블로질’의 두 번째 적응증으로 자리매김하게 됐다. 앞서 ‘레블로질’은 지난해 11월 정기적인 적혈구 수혈을 필요로 하는 베타 지중해 빈혈 관련 성인 빈혈 치료제로 FDA의 허가관문을 통과한 바 있다.

액셀러론 파마社의 하비브 데이블 대표는 “우리는 ‘레블로질’이 치료대안을 필요로 하는 더 많은 수의 환자들에게 도움을 줄 수 있도록 승인받은 것을 환영해마지 않는다”며 “만성 빈혈 환자들의 요청에 부응해 지난 10년 이상 연구를 진행해 온 개발자들과 임상시험에 참여한 환자, 환자가족 및 환자보호자들에게도 깊은 감사의 뜻을 전하고 싶을 뿐”이라고 덧붙였다.