C형 간염 치료제 ‘엡클루사’ 소아 적응증 추가

6세 이상 소아ㆍ청소년 환자 치료에 사용 가능케

FDA가 길리어드 사이언스社의 C형 간염 치료제 ‘엡클루사’(소포스부비르+벨파타스비르)의 소아 적응증 추가를 19일 승인했다.

이에 따라 ‘엡클루사’는 6세 이상의 소아 C형 간염 환자, 체중이 최소한 37파운드(17kg)에 달하면서 6개 C형 간염 유전자형 가운데 하나를 나타내는 환자, 간경변을 동반하지 않는 유형의 C형 간염 환자 또는 경도 간경변을 동반한 C형 간염 환자 등을 치료하는 데 사용이 가능케 됐다.

FDA는 이에 앞서 ‘엡클루사’를 성인 C형 간염 환자들을 위한 치료제로 승인한 바 있다.

‘엡클루사’와 리바비린을 병용하는 요법의 경우 6세 이상의 소아 C형 간염 환자 또는 체중이 최소한 37파운드에 달하고 중증 간경변을 동반한 C형 간염 환자들을 위한 치료제로 승인받아 사용되고 있다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 항바이러스제 관리국의 데브라 번크랜트 국장은 “이번 승인결정으로 소아 및 청소년 C형 간염 환자들을 위한 치료대안을 추가로 확보할 수 있게 됐다”고 말했다.

이번 승인결정은 아울러 의료인들의 C형 간염 유전자형 검사에 제한이 따르는 경우에 중요한 의미를 갖는 것이라고 번크랜트 국장은 설명했다.

이와 관련, 질병관리센터(CDC)에 따르면 지난 2016년 현재 미국의 만성 C형 간염 환자 수는 240만명 정도에 달하는 것으로 추정되고 있다. 모친이 C형 간염 양성을 나타낼 경우 자녀들이 C형 간염에 감염될 위험성이 높은 것으로 알려져 있다.

C형 간염 바이러스 유전자형 1형, 2형, 3형 4형 또는 6형 감염증을 치료하기 위해 ‘엡클루사’를 12주 동안 경구복용했을 때 나타난 약물체내동태, 효능 및 안전성은 치료전력이 없거나 치료전력이 있고 간경변을 동반하지 않았거나 경도 간경변을 동반한 6세 이상의 소아 C형 간염 환자 총 173명을 충원해 개방표지, 다기관 시험으로 진행되었던 1건의 임상시험을 통해 확립됐다.

소아환자들과 성인환자들 사이에서 약물체내동태 측면을 볼 때 유의할 만한 차이는 관찰되지 않았다. 효능 및 안전성 측면을 보더라도 두 그룹은 대동소이하게 나타났다.

총 102명의 12~17세 연령대 환자들 가운데 유전자형 1형 환자들의 93%와 유전자형 2형, 3형, 4형 및 6형 환자들의 100%는 치료를 마친 후 12주차 시점에서 평가했을 때 혈중 바이러스가 검출되지 않아 감염증이 치유되었음을 시사했다.

연령대가 6~11세에 해당하면서 C형 간염 유전자형 1형, 2형, 3형 또는 4형을 나타내는 71명의 환자들을 보면 1형 환자들의 93%, 3형 환자들의 91% 및 2형‧4형 환자들의 100%에서 치료가 종료된 후 12주차 시점에서 혈중 바이러스가 검출되지 않았다.

6세 이상의 C형 간염 유전자형 5형 환자들이나 체중이 최소한 37파운에 달하면서 간경변을 동반하지 않거나 경도 간경변을 동반한 환자들에게서 ‘엡클루사’가 나타낸 효능 및 안전성은 성인 및 소아 C형 간염 1형, 2형, 3형, 4형 또는 6형 환자들에게 소포스부비르 및 벨파타스비르를 투여한 시험을 통해 뒷받침됐다.

유사한 내용의 자료가 중증 간경변을 동반하면서 C형 간염 유전자형 1형, 2형, 3형, 4형, 5형 또는 6형을 나타내는 소아환자들을 위한 용량을 권고할 때 참조됐다.

6세 이하의 소아 C형 간염 환자들에게서 ‘엡클루사’가 나타내는 효능 및 안전성은 아직까지 확립되지 않았다.

가장 빈도높게 수반된 ‘엡클루사’의 부작용들로는 피로와 두통이 관찰됐다. 임상시험에서 관찰된 ‘엡클루사’의 부작용을 보면 성인환자들에게서 나타난 내용과 궤를 같이했다.

한편 FDA는 ‘신속심사’ 대상 지정을 거쳐 심사를 진행한 끝에 ‘엡클루사’의 적응증 추가를 승인한 것이다.