베타 지중해 빈혈 치료제 FDA 최초로 허가결정

세엘진 루스파터셉트 제제 ‘레블로질’..수혈횟수 감소효과

FDA가 정기적인 적혈구 수혈을 필요로 하는 성인 베타 지중해 빈혈 환자들을 위한 빈혈 치료제인 세엘진 코퍼레이션社의 ‘레블로질’(Reblozyl: 루스파터셉트-aamt)을 8일 승인했다.

베타 지중해 빈혈 치료제가 FDA의 승인관문을 통과한 것은 이번이 처음이다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 혈액제‧항암제관리국 국장 직무대행을 겸직하고 있는 FDA 암연구센터(OCE)의 리차드 파즈더 소장은 “환자들이 여러 차례에 걸쳐 수혈을 받았을 경우 철분과다 위험성에 직면할 수 있고, 이로 인해 다양한 장기(臟器)들에 영향을 미칠 수 있다”고 지적했다.

그는 뒤이어 “오늘 FDA가 허가를 결정함에 따라 환자들이 수혈횟수를 감소시키는 데 도움을 줄 수 있는 약물을 최초로 공급받을 수 있게 됐다”며 “이번 승인결정은 희귀질환 분야의 진일보와 중요하고 새로운 약물들을 환자들에게 공급할 수 있기 위해 FDA가 지속적으로 기울이고 있는 노력을 방증하는 사례의 하나라 할 수 있을 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

이와 관련, 쿨리 빈혈(Cooley's anemia)로도 불리는 베타 지중해 빈혈은 헤모글로빈의 생산량이 감소하는 유전성 혈액장애의 일종을 말한다. 헤모글로빈은 전신에 걸쳐 세포들에 산소를 운반하는 적혈구에 들어 있는 철분 포함 단백질의 일종이다.

베타 지중해 빈혈 환자들은 낮은 헤모글로빈 수치로 인해 체내의 여러 장기들로 산소가 충분하게 공급되지 못하고 빈혈 증상을 수반하게 된다. 빈혈은 창백한 피부, 쇠약, 피로 및 보다 중증의 각종 합병증을 유발할 수 있는 것으로 알려져 있다.

이 같은 베타 지중해 빈혈 환자들을 위한 지지요법(Supportive treatment)은 생존을 위해 필요로 하는 지속적인 수혈과 이로 인한 철분과다 치료로 구성된 요법을 평생토록 받아야 하는 경우가 대다수라는 것이 전문가들의 설명이다.

또한 베타 지중해 빈혈 환자들은 비정상적인 혈전 증상이 발생할 위험성이 높은 것으로 알려져 있다.

베타 지중해 빈혈은 주로 지중해 일대와 중동, 남부아시아 및 동남아시아 등지에서 발생하고 있지만, 글로벌 교류확대와 이민자 인구의 증가로 인해 세계 각국으로 확산되고 있는 추세이다.

FDA는 적혈구 수혈을 필요로 하는 베타 지중해 빈혈 환자 총 336명이 피험자로 참여한 가운데 진행된 1건의 임상시험에서 도출된 결과를 근거로 이번에 ‘레블로질’의 발매를 승인한 것이다.

피험자들 가운데 112명은 시험이 진행되는 동안 플라시보를 투여받았다.

그 결과 ‘레블로질’을 투여받았던 환자들 가운데 21%에서 수혈횟수가 최소한 33% 감소한 것으로 나타나 플라시보 대조그룹의 4.5%를 크게 상회했음이 눈에 띄었다.

이처럼 수혈횟수가 감소했다는 것은 환자들이 ‘레블로질’을 투여받는 동안 12주 이상 연속적으로 수혈횟수가 줄어들었음을 의미하는 것이다.

‘레블로질’을 투여받는 그룹에서 수반된 부작용을 보면 구통, 골 통증, 관절통, 피로, 기침, 복통, 설사 및 현훈 등이 관찰됐다. 아울러 ‘레블로질’을 투여받는 동안 환자들에게서 고혈압이 수반될 수 있는 것으로 파악됐다.

이에 따라 의료인들은 환자들이 ‘레블로질’을 투여받는 동안 혈압을 모니터링하고, 필요할 경우 항고혈압제 복용에 착수토록 하는 내용의 상담을 필요로 할 것이라고 FDA는 지적했다.

‘레블로질’을 투여받는 환자들은 이와 함께 혈전 발생 유무를 모니터링받아야 할 것이라고 FDA는 덧붙였다.

FDA는 또한 ‘레블로질’을 투여받는 가임기 여성들의 경우 효과적인 피임법을 병행토록 지도할 것을 의료인들에게 주문했다.

마찬가지로 임신부 또는 모유 수유부들은 태아 및 신생아들에게 유해한 영향이 미칠 수 있으므로 ‘레블로질’의 투여를 삼가줄 것을 요망했다.

한편 FDA는 ‘패스트 트랙’, ‘희귀의약품’ 등으로 지정을 거친 끝에 ‘레블로질’의 발매를 승인한 것이다.