美 버텍스 파마, 오로지 낭성섬유증 치료제 뿐?

세포 기반 1형 당뇨병 치료제 개발사 인수 합의

미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 제약기업 버텍스 파마슈티컬스 인코퍼레이티드社(Vertex Pharmaceuticals)는 ‘칼리데코’(아이바카프토), ‘오캄비’(루마카프토+아이바카프토), ‘심데코’(테자카프토+아이바카프토) 등의 낭성섬유증 치료제를 발매하고 있는 제약기업이어서 낯설지 않은 곳이다.

그런 버텍스 파마슈티컬스社가 매사추세츠州 캠브리지에 본사를 둔 생명공학기업 세마 테라퓨틱스社(Semma Therapeutics)를 현금 9억5,000만 달러에 인수키로 합의했다고 3일 공표해 관심을 모으고 있다.

세마 테라퓨틱스社가 줄기세포 유래 소도세포(human islets)를 1형 당뇨병 치료를 위한 근치적 요법제의 개발을 진행해 온 곳이기 때문이다.

현재 세마 테라퓨틱스社는 미국 내에서만 환자 수가 100만명을 상회하는 중증질환의 일종인 1형 당뇨병을 치료하기 위해 차별화된 방법론을 택한 가운데 개발을 진행 중이어서 주목받아 왔다.

실제로 세마 테라퓨틱스社는 기능성 췌장 베타세포의 대량생성을 유도해 인슐린 분비의 회복과 저혈당을 개선하는 동물 모델의 개발, 그리고 면역계로부터 췌장 베타세포들을 보호하고 캡슐화해 면역억제제의 사용을 필요로 하지 않으면서도 장기간에 걸친(durable) 삽입이 가능케 해 줄 새로운 디바이스의 개발 등 두가지 측면에서 괄목할 만한 성과를 도출한 것으로 알려져 있다.

버텍스 파마슈티컬스社의 제프리 라이든 회장은 “세마 테라퓨틱스를 인수키로 합의한 것이 중증질환으로 인해 고통받는 환자들을 위해 치료의 패러다임을 바꿔놓을 의약품을 개발하는 과학적 혁신에 투자하고자 하는 버텍스 파마슈티컬스의 전략과 완벽하게 부합되는 일”이라며 의의를 설명했다.

그는 뒤이어 “우리는 세마 테라퓨틱스 측이 보유해 왔던 재능있는 연구진과 공동작업을 진행해 1형 당뇨병 환자들을 위한 효과적인 근치적 세포치료제를 개발할 수 있는 것이라는 부분에 고무되어 있다”고 언급했다.

세포 자체의 개발과 제조에 진일보를 견인하고, 고도로 혁신적인 세포/의료기구 결합제품을 선보여 1형 당뇨병 치료의 패러다임을 바꿔놓을 기회를 손에 쥘 수 있게 되었다는 것이다.

버텍스 파마슈티컬스社의 데이비드 앨트슐러 연구담당 부회장 겸 최고 학술책임자는 “세마 테라퓨틱스 측에 의해 개발이 진행되어 온 치료제가 기존의 치료제들로 충분히 조절할 수 없는 중증질환으로 손꼽히는 1형 당뇨병의 기저원인에 대응할 수 있게 해 줄 것으로 기대한다”며 “인슐린 주사 및 인슐린 펌프와 달리 소도세포 삽입은 혈당을 생리학적으로 조절할 수 있도록 하고, 이를 통해 현재 사용되고 있는 표준요법제들과 관련이 있는 고혈당 발작 또는 저혈당 발작을 개선하고 예방할 수 있게 해 줄 것”이라고 강조했다.

앨트슐러 부회장은 “세마 테라퓨틱스 측이 동물실험에서 확보한 개념증명(proof-of-concept) 자료를 보면 1형 당뇨병을 치료한 근치적 요법제가 개발될 수 있을 것이라는 가능성을 뒷받침하고 있다”며 “그런 세마 테라퓨틱스를 인수함에 따라 버텍스 파마슈티컬스가 첨단기술 및 역량을 확대하고, 연구진에게도 좋은 자극이 될 수 있을 것”이라고 단언했다.

세마 테라퓨틱스社의 바스티아노 사나 회장은 “1형 당뇨병이 세계 각국에서 수 백만명의 환자들에게 피해를 입히고 있는 질환의 일종이지만, 아직까지 근치적 요법제가 부재한 형편”이라며 “일련의 혁신적인 성과와 치료의 패러다임을 바꿀 신약을 개발하기 위해 기울인 노력을 통해 역량이 검증된 버텍스 파마슈티컬스가 환자들이 필요로 하는 우리의 세포치료제 및 약물전달 노하우를 신속하고 효과적으로 진일보시켜 줄 수 있을 것”이라고 말했다.

세마 테라퓨틱스社의 더글러스 멜튼 학술이사는 “1형 당뇨병 환자들의 삶을 획기적으로 개선하겠다는 것이 세마 테라퓨틱스의 설립취지”라며 “버텍스 파마슈티컬스는 그 같은 우리의 목표가 한층 신속하게 성취될 수 있도록 해 줄 최적의 파트너”라고 치켜세웠다.