위장관 기질종양(GIST) 치료제 FDA 허가신청

美 블루프린트 메디슨스 정밀의학 요법제 아바프리티닙

새로운 위장관 기질종양(GIST) 치료제의 허가신청서가 FDA에 제출됐다.

유전체학적 특성이 규명된 질환들에 대응하는 항암제, 희귀질환 치료제 및 면역 항암제의 개발에 주력하고 있는 미국 매사추세츠州 캠브리지 소재 정밀의학 치료제 전문 제약기업 블루프린트 메디슨스 코퍼레이션社(Blueprint Medicines)는 아바프리티닙(avapritinib)의 FDA 허가신청 절차를 마쳤다고 14일 공표했다.

아바프리티닙은 선행치료 유무와 무관하게 혈소판 유래 성장인자 수용체 A(PDGFRA) 엑손(Exon) 18 변이 위장관 기질종양(GIST) 성인환자들을 위한 치료제 및 GIST 4차 약제로 이번에 허가신청이 이루어진 경구용 정밀의학 치료제이다.

현재 PDGFRA 엑손 18 변이 GIST 및 GIST 4차 약제 용도로 사용되고 있는 효과적인 치료제는 부재한 형편이다.

아바프리티닙은 진행성 GIST 환자들을 위한 고도선택적 KIT 및 PDGFRA 저해제의 일종이다.

FDA는 아바프리티닙을 PDGFRα D842V 변이 잠복형 절제수술 불가성 또는 전이성 GIST 환자들을 위한 ‘혁신 치료제’(Breakthrough Therapy)로 지정한 상태이다.

또한 FDA는 선행치료 유무와 무관하게 PDGFRα D842V 변이 잠복형 GIST 환자들, 그리고 ‘글리벡’(이매티닙) 및 2차 티로신 인산화효소 저해제 약제로 치료를 진행한 후에도 증상이 진행된 GIST 환자들을 위한 ‘패스트 트랙’ 심사대상 지위를 부여하기도 했었다.

이와 별도로 블루프린트 메디슨스 측은 이번에 제출한 허가신청 건에 대해 ‘신속심사’ 대상으로 지정해 줄 것을 FDA에 요청한 상황이다. 신청이 받아들여질 경우 아바프리티닙의 승인 유무에 대한 FDA의 결론은 6개월 이내에 도출될 수 있을 전망이다.

현재 FDA는 ‘신속심사’ 요청을 수용할 것인지 결정하기 위해 60일간의 심사절차를 진행 중이다.

블루프린트 메디슨스 코퍼레이션社의 앤디 보럴 최고 의학책임자는 “PDGFRA 엑손 18 변이 GIST 치료제 및 GIST 4차 약제로 지속적인 반응을 나타내는 새로운 치료대안을 절실히 필요로 하고 있는 것이 현실”이라는 말로 아바프리티닙의 허가신청이 이루어진 의의를 강조했다.

보럴 의학이사는 뒤이어 “GIST의 기저 분자학적 촉진자들(drivers)을 표적으로 작용하는 약물인 아바프리티닙이 환자들을 위한 정밀의학 요법제로 괄목할 만한 효과를 나타낼 수 있을 것”이라며 “FDA와 긴밀히 협력해 아바프리티닙이 빠른 시일 내에 적합한 GIST 환자들에게 사용될 수 있도록 힘쓰고자 한다”고 덧붙였다.