새 혈소판 감소증 치료제 ‘타발리스’ FDA 승인

리젤 파마 만성 면역성 혈소판 감소증 신약 ‘타발리스’

새로운 혈소판 감소증 치료제가 FDA로부터 발매를 승인받았다.

미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 소재한 제약기업 리젤 파마슈티컬스社(Rigel)는 앞서 진행한 치료에 충분한 반응을 나타내지 않은 성인 만성 면역성 혈소판 감소증 환자들을 위한 치료제 ‘타발리스’(Tavalisse: 포스타마티닙 이나트륨 6수화물)를 FDA가 승인했다고 17일 공표했다.

‘타발리스’는 혈소판 파괴를 지연시켜 만성 면역성 혈소판 감소증의 자가면역성 기저원인을 표적으로 작용하는 경구용 비장(脾臟) 티로신 인산화효소 저해제의 일종이다.

리젤 파마슈티컬스 측은 성인 만성 면역성 혈소판 감소증을 치료하는 새롭고 중요한 대안으로 각광받을 것으로 기대되는 ‘타발리스’는 오는 5월말경 미국시장에 발매할 방침이다.

FDA는 ‘FIT’ 임상개발 프로그램에서 도출된 자료를 근거로 ‘타발리스’를 허가한 것으로 풀이되고 있다.

이 프로그램은 피험자 무작위 분류 플라시보 대조시험 방식으로 진행되었던 2건의 임상 3상 시험과 1건의 개방형 표지임상시험, 그리고 1건의 개념증명 시험으로 구성되었던 것이다.

‘타발리스’의 허가신청서에는 총 163명의 만성 면역성 혈소판 감소증 환자들로부터 도출된 자료와 함께 4,600명 이상의 피험자들을 충원한 후 다양한 적응증에 걸쳐 ‘타발리스’의 안전성을 평가한 데이터베이스 자료가 동봉됐다.

‘FIT’ 임상 3상 프로그램을 총괄했던 코넬대학 의과대학의 제임스 버셀 명예교수는 “만성 면역성 혈소판 감소증이 증상의 이질성으로 인해 개별환자들이 치료제에 나타낼 반응을 예측하기 어려운 데다 전체 환자들이 자신에게 효과적인 치료제를 찾을 수 없어 치료하기가 대단히 도전적”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “FDA가 ‘타발리스’의 발매를 승인함에 따라 의사들은 새로운 작용기전을 나타내는 새 치료대안을 장착할 수 있게 됐다”며 기대감을 표시했다.

면역성 혈소판 감소증 환자들을 대변하는 단체인 혈소판장애지원협회(PDSA)의 캐럴라인 크루즈 이사는 “만성 면역성 혈소판 감소증 환자들은 증상이 삶의 질에 영향을 미칠 뿐 아니라 생명을 위협할 수도 있기 때문에 종종 보이지 않는(invisible) 질병과 싸운다는 느낌을 갖게 되고 한다”며 “이 때문에 우리는 환자들이 자신의 증상을 알고, 치료전략을 이해하도록 하면서 지원을 제공해 최선의 치료법으로 대처할 수 있게끔 하려는 것”이라고 말했다.

무엇보다 새로운 치료대안을 사용할 수 있게 될 경우 면역성 혈소판 감소증 환자들에게 치료제 선택의 폭을 넓혀줄 수 있게 될 것이라는 말로 크루즈 이사는 기대감을 내비쳤다.

한편 ‘타발리스’는 체내의 면역계에서 핵심적인 신호전달 과정에 관여하는 비장 티로신 인산화효소를 억제해 면역성 혈소판 감소증 환자들에게서 혈소판이 파괴되지 않도록 설계된 약물이다.

리젤 파마슈티컬스社의 라울 로드리게스 회장은 “이번에 허가를 취득함에 따라 첫 번째 승인제품을 확보하게 되었을 뿐 아니라 자가면역성 질환에서 비장 티로신 인산화효소를 억제할 경우 치료효과를 기대할 수 있을 것임을 인정받은 것”이라고 의의를 강조했다.