경구용 급성 골수성 백혈병 신약 FDA 허가신청

美 애지오스 파마 아이보시데닙..‘신속심사’ 지정 요청도

새로운 경구용 급성 골수성 백혈병 치료제의 FDA 허가신청이 이루어졌다.

미국 애지오스 파마슈티컬스社(Agios)는 경구용 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 및 동위구연산염 탈수소효소-1(IDH1) 변이 치료제로 개발을 진행 중인 아이보시데닙(ivosidenib, ‘AG-120’)의 허가신청서가 FDA에 제출됐다고 26일 공표했다.

매사추세츠州 캠브리지에 소재한 세포대사 분야의 선도업체 가운데 한곳으로 알려진 애지오스 파마슈티컬스社는 항암제 및 희귀질환 치료제 개발에 주력하고 있는 제약기업이다.

이날 애지오스 파마슈티컬스 측은 아이보시데닙의 허가를 신청하면서 심사절차가 6개월 이내에 종결될 수 있도록 ‘신속심사’ 대상으로 지정해 줄 것을 FDA에 요청했다고 덧붙여 관심도를 한층 증폭시켰다.

애지오스 파마슈티컬스社의 크리스 보우덴 최고 의학책임자는 “재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 환자들의 경우 선택할 수 있는 치료대안이 제한적인 형편”이라며 “이 같은 상황에 변화를 가져오고자 하는 것이 우리의 희망”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “이달 초였던 지난 9~12일 미국 조지아州 애틀란타에서 열린 미국 혈액학회(ASH) 제 59차 연례 학술회의에서 동위구연산염 탈수소효소-1 변이를 동반해 위험도가 높은 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 환자들에게서 아이보시데닙이 지속적인 반응을 나타냈음을 입증한 자료가 공개된 바 있다”고 상기시켰다.

이 자료는 아이보시데닙이 장차 재발성 또는 불응성 급성 골수성 백혈병 및 동위구연산염 탈수소효소-1 변이 환자들을 위한 동종계열 최초의 약물로 자리매김할 수 있을 것이라는 가능성에 무게를 싣게 했다고 보우덴 의학이사는 덧붙이기도 했다.

아이보시데닙의 허가신청서에는 진행성 혈액학적 종양 및 동위구연산염 탈수소효소-1 변이 환자들을 대상으로 아이보시데닙의 용량을 증량하면서 확대진행한 임상 1상 시험으로부터 도출된 자료가 동봉됐다.

현재 애지오스 파마슈티컬스 측은 아이보시데닙에 대한 소유권을 100% 보유하고 있다.

FDA는 앞으로 60일 동안 아이보시데닙의 허가신청 내용이 완벽하고 접수할 수 있을 만한 것인지 여부에 대한 검토작업을 진행할 예정이다.

한편 이날 애지오스 파마슈티컬스 측은 임상시험 승인이 신청되었던 MTAP 결실 종양 치료제 ‘AG-270’에 대해 FDA가 30일 동안 진행한 안전성 검토절차가 종료됐다고 공개했다.

MTAP는 S-methyl-5'-thioadenosine phosphorylase의 약자이다.

애지오스 파마슈티컬스 측은 FDA가 임상시험을 진행할 수 있도록 승인함에 따라 MTAP 결실을 동반한 다양한 유형의 종양을 대상으로 ‘AG-270’의 용량증량 임상 1상 시험을 진행할 수 있게 됐다며 기대감을 표시했다.

이날 애지오스 파마슈티커스 측은 ‘AG-270’의 임상 1상 시험이 내년 1/4분기 중으로 착수될 수 있을 것을 전망했다.