세미플리맙, 피부암 환자 총 반응률 50% 육박

사노피ㆍ리제네론 파마, 임상 2상 시험결과 공개

사노피社 및 리제네론 파마슈티컬스社가 진행성 표재성 피부 편평세포암종(CSCC) 환자들에게서 세미플리맙(cemiplimab)이 나타낸 괄목할 만한 효과를 입증한 임상 2상 시험결과를 13일 공개했다.

휴먼 항체 표적 프로그램화 세포괴사 단백질 1의 일종인 세미플라맙이 46.3%에 달하는 총 반응률을 나타냈다는 것. 평균 반응지속기간의 경우 자료확보를 위한 컷오프 시점까지 확립되지 않은 상태인 것으로 파악됐다.

그렇다면 피부 편평세포암종이 흑색종에 이어 두 번재로 치명적인 피부암의 한 유형으로 자리매김되어 있음을 상기할 때 주목되는 내용이다.

시험결과를 보면 분석시점에서 세미플리맙으로 치료를 진행한 전체 환자들은 최소한 6개월 동안 추적조사를 받았던 것으로 나타났다. 안전성의 경우 이미 허가를 취득한 다른 항 프로그램화 세포괴사 단백질 1 치료제들과 대동소이했다.

이번에 도출된 자료는 이미 착수된 FDA의 심사과정에 추가로 제출될 예정이다. FDA의 심사절차는 내년 1/4분기 중으로 마무리될 수 있을 전망이다.

생물학적 제제들에 대한 단계별(rolling) 제출절차는 허가신청 자료의 일부를 확보작업이 마무리되는 대로 제출할 수 있도록 하고 있다.

양사는 세미플리맙의 허가신청서를 내년 1/4분기 중으로 유럽 의약품감독국(EMA)에도 제출할 수 있도록 한다는 방침이다.

이번에 공개된 자료는 지난 6월 2~6일 미국 일리노이州 시카고에서 열렸던 2017년 미국 임상종양학회(ASCO) 연례 학술회의에서 발표되었던 임상 1상 시험결과에 한층 무게감을 싣게 하는 내용이다.

세미플리맙은 임상 1상 시험결과를 근거로 지난 9월 FDA에 의해 진행성 피부 편평세포암종 치료를 위한 ‘혁신 치료제’(Breakthrough Therapy)로 지정된 바 있다.

리제네론 파마슈티컬스社의 이스레일 로위 글로벌 임상개발 담당 부사장 겸 병진과학‧임상종양학 부문 대표는 “수술이나 방사선요법을 진행할 수 없는 피부 편평세포암종 환자들에게 FDA의 허가를 취득한 치료대안이 아직까지 부재한 형편”이라는 말로 이번에 도출된 연구결과의 의의를 설명했다.

그는 뒤이어 “진행성 피부 편평세포암종이 미국에서만 매년 3,900~8,800명 정도를 사망에 이르게 하고 있다”며 “이번 연구가 진행성 피부 편평세포암종과 관련해 진행된 최대 규모의 전향성 시험사례인 데다 다수의 환자들이 세미플리맙 단독요법에 뚜렷하고 지속적인 반응을 내보인 것은 고무적”이라고 언급했다.

무엇보다 이번 시험에서 도출된 높고 지속적인 반응률은 피험자 충원이 생체지표인자의 상태를 감안하지 않고 이루어졌음을 상기할 때 매우 주목할 만한 것이라고 로위 부사장은 강조했다.

오늘 공개된 효능자료는 82명의 피험자들을 대상으로 진행된 임상 2상 ‘EMPOWER-CSCC 1 시험’ 결과의 일부이다. 피험자들 가운데 3분의 2 가량은 앞서 전신 화학요법 또는 방사선요법을 진행한 후에도 증상이 진행된 환자들이었다.

사노피社의 엘리아 제르후니 글로벌 연구·개발 대표는 “지난해 착수되어 빠르게 충원과정을 거친 ‘EMPOWER-CSCC 1 시험’ 결과를 보면 진행성 피부 편평세포암종 환자들의 충족되지 못한 의료상의 니즈가 매우 크다는 사실을 방증한다”며 “세계 각국의 보건당국과 협의해 이처럼 중요한 치료제가 빠른 시일 내에 진행성 피부 편평세포암종 환자들에게 제공될 수 있었으면 하는 바람”이라고 말했다.

제르후니 대표는 또 “각종 고형암 및 혈액암 환자들을 대상으로 세미플리맙의 단독요법 또는 병용요법의 효과를 평가하기 위한 폭넓은 개발 프로그램을 신속하게 지속해 나갈 것이라고 덧붙였다.

‘EMPOWER-CSCC 1 시험’은 현재도 활발하게 진행 중인 상태이다. 전이성 피부 편평세포암종 환자들에 대한 피험자 충원은 종료된 가운데 이들에게는 2주 간격으로 세미플리맙 3mg/kg이 투여되고 있다.

다른 두 전이성 피부 편평세포암종 환자그룹에 속하는 피험자들에 대한 충원절차는 현재도 진행 중이다. 이들에게는 3주마다 세미플리맙 350mg 고정용량이 투여되고 있으며, 국소진행성 및 절제수술 불가형 피부 편평세포암종 환자들의 경우에는 2주마다 3mg/kg 용량이 투여되고 있다.

‘EMPOWER-CSCC 1 시험’ 및 임상 1상 시험의 최신결과는 내년 중 의학 학술회의에 제출될 예정이다.

세미플리맙은 사노피社와 리제네론 파마슈티컬스社가 글로벌 제휴 합의에 따라 공동으로 개발을 진행 중인 약물이다. 리제네론 파마슈티컬스 측이 특허를 보유한 최적화 휴먼 항체 기술을 의미하는 ‘벨록이뮨’(VelocImmune) 테크놀로지가 적용됐다.

현재 세미플리맙은 임상시험이 진행 중인 단계여서 효능 및 안전성에 대한 평가는 아직까지 완전하게 이루어지지 못했다.