'희귀질환자 임상의약품 활용 가능' 법제화 추진

박인숙 의원 발의…현행법상 임상약 말기암·HIV 등에만 사용

바른정당 박인숙 의원은 지난 6일 희귀질환자에게도 임상시험에서의 의약품 활용이 가능하도록 하는 '약사법 일부개정법률안'을 대표발의했다.

현행법은 임상시험을 위해 제조되거나 제조돼 수입된 의약품을 임상시험이 아닌 다른 용도에 사용할 수 없도록 하되, 말기암·후천성면역결핍증 등 생명을 위협하는 중대 질환을 가진 환자나 응급환자 등의 경우에는 치료 등 임상시험 외의 용도에도 사용할 수 있도록 허용하고 있다.

그런데 유전성·선천성 희귀질환 환자의 경우는 그 대상에 포함돼 있지 않아 임상시험용 의약품의 활용이 제약되고 있어 줄기세포치료제 등 희귀질환 치료에 사용되는 의약품이 정식 허가를 받아 사용되기까지는 통상 10년∼15년의 기간이 소요되고 그 과정에서 개발이 좌초되는 경우도 많아 치료에 어려움을 겪고 있다고 지적됐다.

이에 따라 발의된 개정안은 '희귀질환관리법'에 지정한 희귀질환 및 치료시기를 놓치면 치료 효과를 기대하기 어려운 질환으로서 대체치료수단이 없다고 판단한 환자들에게도 임상시험용 의약품을 임상시험등이 아닌 다른 용도에 사용할 수 있도록 하는 내용을 담고 있다.