PCSK9 저해제 천정부지 약가..비정상인가요?

치료효과 입증 불구 높은 가격 정당성 설득은 과제

프로-단백질 전환효소 서브틸리신/켁신 9형(PCSK9) 저해제는 이상지질혈증을 치료하는 새로운 계열의 약물으로 주목받고 있다.

더욱이 이 PCSK9 저해제들은 괄목할 만한 치료효과를 입증한 자료들에 힘입어 블록버스터 드럭으로 발돋움할 것이라는 일각의 예상에도 힘이 실리고 있다.

하지만 PCSK9 저해제들의 천정부지 약가는 이 계열에 속하는 약물들이 매출을 확대해 나가는 데 걸림돌로 작용할 개연성을 배제할 수 없다는 지적이 나와 주목되고 있다. 마찬가지 맥락에서 보험자 기관들에 높은 약가의 정당성을 설득하는 일도 만만치 않은 과제로 사료된다는 지적이다.

영국 런던과 미국 매사추세츠州 벌링턴 등에 오피스를 둔 헬스케어 전문 시장조사‧컨설팅기관 디시전 리소시스社는 16일 공개한 ‘각종 질병의 조망과 전망: 이상지질혈증’ 보고서에서 이 같이 밝혔다.

이와 관련, 보고서는 암젠社의 PCSK9 저해제 ‘레파타’(Repatha: 에볼로쿠맙)가 심혈관계에 미친 영향을 평가한 ‘FOURIER 시험’에서 도출된 결과가 가까운 장래에 의학 학술회의 석상에서 발표될 예정으로 있다는 점을 상기시켰다.

암젠측이 ‘FOURIER 시험’에서 도출된 결과가 긍정적이었다고 발표하면서 기대수위를 끌어올렸지만, 문제는 과연 어느 정도까지 긍정적인 것인지가 미지수라는 점이라고 피력하기도 했다.

여기서 한 걸음 더 나아가 보고서는 ‘레파타’ 뿐 아니라 이 제품의 직접적인 경쟁상대인 사노피社 및 리제네론 파마슈티컬스社의 ‘프랄런트’(Praluent; 알리로쿠맙)마저 콜레스테롤 수치를 끌어내리는 괄목할 만한 효과에도 불구, 높은 약가로 인해 벌써부터 성장세가 주춤하는 조짐이 나타나고 있다고 언급했다.

더욱이 비용효용성 분석결과를 보면 PCSK9 저해제들의 높은 약가가 정당성을 부여받을 수 있으려면 대대적인(massive) 심혈관계 위험성 감소효과가 입증되어야 할 필요성이 시사됐다고 덧붙였다.

또한 보고서는 현재 발매되고 있거나 개발이 한창인 다수의 경구용 약물들로 인해 치열한 경쟁이 전개되고 있고 차후로도 이어질 것으로 보인다면서도 이상지질혈증과 급성 관상동맥 증후군을 포함한 심혈관계 질환 분야의 치료제 전망은 앞으로 수 년 동안 급격한 변화에 직면할 수 있다고 내다봤다.

여기에는 PCSK9 저해제들이 심혈관계에 미친 영향을 평가한 시험의 결과가 크게 영향을 미칠 것으로 보고서는 추정했다.

보고서의 내용을 좀 더 상세히 살펴보면 지난 2015년 약 170억 달러 규모를 형성했던 이상지질혈증 치료제 시장이 오는 2025년에 이르면 240억 달러를 상회하는 규모로 확대될 수 있을 것으로 예상한 부분이 눈에 띈다.

2015~2025년 기간의 전반기에는 핵심제품들의 특허만료로 성장세가 지체되겠지만, 이후로 신약들의 발매가 이어지면서 특허만료의 영향이 상쇄될 것으로 봤다는 것.

보고서는 또 심혈관계 영향을 평가한 일부 주요 시험사례들로부터 도출될 결과에서 PCSK9 저해제 뿐 아니라 오메가-3 지방산 복합물을 포함한 몇몇 비 스타틴 계열 치료제들의 효능과 관련해 결정적인 입증자료가 제시될 수 있어야 할 것이라고 지적했다.

지난 2015년 처음으로 선을 보인 PCSK9 저해제들이 높은 심혈관계 위험성으로 인해 환자들에게 사용되는 데 상당한 제한이 따를 것으로 보인다면서도 보고서는 PCSK9 저해제들이 이상지질혈증 치료제 시장이 성장하는 데 원동력을 제공해 줄 수 있어야 할 것이라고 피력했다.

이밖에도 보고서는 몇몇 떠오르고 있는 새로운 치료제들이 2차 또는 3차 선택약이라는 핸디캡에도 불구, 시장에서 성장을 촉진하는 역할을 해 줄 것으로 관측했다.

여기에 해당되는 제품들로 보고서는 미국 미시간州 앤아버에 소재한 에스페리온 테라퓨틱스社(Esperion)의 벰페도인산(bempedoic acid), 머크&컴퍼니社의 아나세트라핍(anacetrapib), 그리고 미국 캘리포니아州 샌프란시스코에 있는 레스버로직스社(Resverlogix)의 아파베탈론(apabetalone) 등을 열거했다.

디시전 리소시스社의 팀 블랙스탁 애널리스트는 “심혈관계 질환으로 인한 이환률과 사망률을 낮추는 일이 이상지질혈증 치료의 궁극적인 목표”라며 “심혈관계에 미친 영향을 평가한 ‘FOURIER 시험’에서 도출될 자료가 의사의 처방행태 뿐 아니라 보험자 기관의 급여적용에도 심대한 영항을 미칠 것”이라고 관측했다.

그는 뒤이어 “차후 PCSK9 저해제들이 인체에 유해한 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치를 통제할 수 없는 환자들의 높은 심혈관계 위험성으로 인해 사용에 제한이 따를 것”이라고 전망했다.

새로운 1일 1회 경구복용형 저밀도 지단백 콜레스테롤 저하제들인 벰페도인산(bempedoic acid)과 아나세트라핍(anacetrapib) 등의 새로운 1일 1회 복용형 저밀도 지단백 콜레스테롤 저하제들이 훨씬 낮은 가격에 발매되면서 PCSK9 저해제들의 사용이 제한될 것이라고 덧붙이기도 했다.