박스앨타, ‘자카피’ 대항마 신약 FDA 허가신청

골수섬유증 치료제 파크리티닙 ‘신속심사’ 지정 요청도

만성 혈액암의 일종인 골수섬유증 치료제로 사용되고 있는 ‘자카피’(Jakafi: 룩솔리티닙)의 대항마가 가까운 시일 내에 미국시장에서 선을 보일 수 있을 전망이다.

박스앨타 인코퍼레이티드社와 CTI 바이오파마社는 혈액과 면역기능을 조절하는 데 관여하는 효소들인 야누스 인산화효소 2(JAK2), FLT3, IRAK1 및 CSF1R을 저해하는 경구용 인산화효소 저해제 파크리티닙(pacritinib)의 허가신청서를 FDA에 제출했다고 5일 공표했다.

CTI 바이오파마社는 미국 워싱턴州 시애틀에 소재한 제약기업으로 새로운 혈액암 표적요법제를 개발하는 데 주력하고 있다. 박스앨타는 CTI 바이오파마측과 고마케팅 계약을 체결해 파크리티닙의 미국시장外 독점적 마케팅권을 보장받은 상태이다.

이날 양사는 혈수판 수치가 50,000/μL 이하로 중등도 위험성에서 고도 위험성을 나타내는 골수섬유증 환자들을 위한 치료제로 파크리티닙을 발매할 수 있도록 승인해 줄 것을 FDA에 요청했다고 밝혔다.

또한 혈수판 수치가 50,000/μL 이하로 중등도 위험성에서 고도 위험성을 나타내는 골수섬유은 아직까지 충족되지 못한 의료상의 니즈가 높다는 것이 양사의 설명이다.

특히 양사는 이번에 파크리티닙의 허가신청서를 제출하면서 ‘신속심사’ 대상으로 지정해 달라는 청했다고 언급했다.

파크리티닙은 이에 앞서 지난 2014년 8월 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’(Fast Track) 심사대상으로 지정받은 바 있다.

이와 관련, ‘자카피’는 미국 델라웨어州 윌밍튼에 소재한 제약기업 인사이트 코퍼레이션社(Incyte)가 지난 2011년 11월 최초의 골수섬유화증 치료제로 FDA의 허가를 취득한 제품이다. 미국시장 이외의 글로벌 마켓 마케팅권은 노바티스社가 보유하고 있으며, 유럽시장 발매명칭은 ‘자카비’(Jakavi)이다.

파크리티닙은 혈소판 수치와 관계없이 골수섬유증 환자들에게 사용이 가능토록 개발된 약물이다.

양사는 파크리티닙이 허가를 취득할 경우 혈소판 수치 50,000/μL 이하의 골수섬유증 환자들을 위한 최초의 JAK2 저해제로 자리매김할 수 있게 될 것이라며 ‘자카피’와 직접적으로 경쟁하는 약물로 부상할 수 있을 것임을 시사했다.

CTI 바이오파마社의 제임스 비안코 회장은 “허가신청 절차를 마친 것을 기쁘게 생각한다”며 “심사절차를 거치는 동안 FDA와 긴밀히 협력해 혈소판 수치가 낮은 골수섬유증 환자들에게 중요한 신약이 하루빨리 공급될 수 있도록 하겠다는 우리의 목표를 이루고자 힘쓸 것”이라고 말했다.

골수섬유증은 드물게 발생하지만 중증이자 치명적일 수 있는 만성 혈액암의 일종이어서 정상적인 혈구 생성에 교란이 발생하고 골수가 손상되어 비장(脾臟)이나 체내의 다른 장기들이 혈구 생성을 대신하게 된다.

이 때문에 비장 비대증과 적혈구 및 혈소판을 포함한 혈구 수치의 감소를 수반하게 된다.

박스앨타 인코퍼레이티드社 항암제 부문의 데이비드 미크 대표는 “파크리티닙이 혈구감소증을 동반한 환자들을 포함해 중등도 위험성에서 고도 위험성을 나타내는 골수섬유증 환자들을 치료하기 위한 패러다임을 바꿔놓을 수 있을 것”이라며 기대감을 표시했다.

이를 위해 박스앨타는 CTI 바이오파마측과 함께 세계 각국의 환자들에게 파크리티닙이 사용될 수 있도록 협력을 지속해 나갈 것이라고 덧붙였다.

한편 골수섬유증은 골수증식성 종양의 3가지 유형 가운데 하나로 알려져 있다.

미국 내 골수증식성 종양 환자 수는 30만여명 정도로 추정되고 있는데, 이 중 골수섬유증 환자 수는 1만8,000명 정도를 차지하고 있다.