FDA, 박스앨타 새 혈우병 치료제 발매 승인

A형 혈우병 환자 주사횟수 감소효과 ‘애디노베이트’

FDA가 박스앨타 US社의 12세 이상의 청소년 및 성인 A형 혈우병 환자들을 위한 새로운 혈우병 치료제 ‘애디노베이트’(Adynovate: 재조합 페길化 항혈우병 인자)의 발매를 13일 승인했다.

‘애디노베이트’는 혈액 속에서 보다 오랜 시간 동안 체류하도록 변형된 약물이어서 변형을 거치지 않은 항혈우병 인자에 비해 주사횟수를 낮추면서도 출혈 발생빈도를 감소시키는 효과를 발휘하는 약물이다.

이에 따라 FDA는 A형 혈우병 환자들에게서 필요에 따라 사용하면서 출혈발작을 억제하고 출혈발작 발생빈도를 감소시키는 적응증으로 ‘애디노베이트’의 발매를 승인했다.

‘애디노베이트’는 페길화 폴리에틸렌 글리콜로 불리는 다른 물질들과 관련이 있는 전장(full-length) 혈액응고인자 Ⅷ 물질(즉, 항혈우병 인자)로 구성되어 있을 혈중 체류시간을 연장시킨 약물이다.

FDA 생물의약품평가연구센터(CBER)의 캐런 미드턴 소장은 “이번에 ‘애디노베이트’가 허가를 취득함에 따라 A형 혈우병 환자들을 치료하는 데 중요한 대안이 확보될 수 있게 되었을 뿐 아니라 출혈을 피하기 위해 필요한 혈액응고인자 Ⅷ의 주사횟수를 낮추는 효과도 기대된다”며 환영의 뜻을 표시했다.

A형 혈우병은 주로 남성들에게 영향을 미치고 있는 유전성 혈액응고장애의 일종으로 혈액응고인자 Ⅷ 유전자 결함으로 인해 발생한다는 것이 전문가들의 설명이다.

미국 질병관리센터(CDER)에 따르면 A형 혈우병은 미국에서 남성 5,000명당 1명 정도의 비율로 나타나고 있다. A형 혈우병 환자들은 주로 관절 부위에서 중증출혈이 반복적으로 발생하고, 중증손상으로 귀결될 수 있는 것으로 알려져 왔다.

‘애디노베이트’의 효능 및 안전성은 총 137명의 12세 이상 청소년 및 성인 환자들을 대상으로 필요에 따라 투여하는 방식으로 기존의 예방약물과 비교하면서 진행된 임상시험을 통해 평가됐다.

이 시험에서 ‘애디노베이트’ 투여群은 출혈발작 횟수가 감소했을 뿐 아니라 발생을 효과적으로 예방 및 치료하는 데도 비교우위가 입증됐다. 시험기간 동안 안전성 문제 또한 수반되지 않았다.