PCSK9 저해제들 약가 높아도 너~무 높아!

연간 약제비 2,177弗 넘어서면 사용제한 불가피

지난 7월과 8월 각각 FDA로부터 허가를 취득했던 사노피/리제네론 파마슈티컬스社(Regeneron)의 ‘프랄루엔트’(Praluent: 알리로쿠맙) 및 암젠社의 ‘레파타’(Repatha: 에볼로쿠맙)은 프로-단백질 전환효소 서브틸리신/켁신 9형(PCSK9) 저해제 계열에 속하는 새로운 콜레스테롤 저하제 기대주들이다.

이와 관련, 미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 임상경제성평가연구소(ICER)이 8일 공개한 ‘높은 콜레스테롤 수치에 대응하는 PCSK9 저해제들: 효능, 가치 및 가치기반 약가 벤치마킹’ 보고서 초안에 관심이 쏠리고 있다.

‘프랄루엔트’와 ‘레파타’에 대한 포괄적인 평가결과와 함께 다양한 용도에 따른 비용효용성 및 의료재정에 미칠 영향 등을 예측한 분석결과가 이 보고서에 포함되어 있기 때문.

보고서 초안에 따르면 현재 미국에서만 콜레스테롤 수치가 높은 350만~1,500만명의 성인들이 PCSK9 저해제들의 복용을 고려할 수 있을 것으로 추정됐다. 하지만 다양한 유형의 이상지질혈증 환자들에게 ‘프랄루엔트’와 ‘레파타’가 나타낼 임상적 효용성 입증과 관련해 여전히 불확실한 측면들이 눈에 띄다고 보고서는 지적했다.

특히 연간 약제비 부담액이 1만4,000달러를 초과할 경우 PCSK9 저해제들이 과연 환자와 의료계에 사용할 만한 합당한 가치를 내포하고 있는 약물인지 물음표를 던질 수 밖에 없게 할 것이라고 강조했다.

임상경제성평가연구소의 스티븐 D. 피어슨 소장은 “환자와 의사, 보험자기관 모두 신약들의 사용 및 약가와 관련해 최선의 결정을 내릴 수 있도록 하려면 양질의 정보를 필요로 한다”고 언급했다. 그리고 이 같은 니즈에 부응할 수 있기 위해 비용효용성과 의료재정에 미칠 영향이라는 이슈들을 회피해선 안될 것이라고 피어슨 소장은 지적했다.

이에 따라 보고서 초안은 PCSK9 저해제들이 이미 스타틴 계열의 콜레스테롤 저하제들로 치료를 진행한 전력이 있거나 스타틴系 약물들을 복용할 수 없는 환자들에게서 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치를 55~60% 정도까지 감소시켰음을 입증한 연구결과가 수록됐다.

보고서 초안은 “이 같은 입증자료를 보면 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치의 저하에 따른 심근경색 및 뇌졸중 발생률 감소효과에 관한 불확실성을 완전히 배제할 수 없음을 감안하더라도 PCSK9 저해제가 환자들에게 효과적인 약물이라는 점은 어느 정도(moderate) 입증되었다고 할 수 있을 것”이라고 단언했다.

또한 ‘프랄루엔트’와 ‘레파타’가 대부분의 환자들에게서 전반적으로 동등한 수준의 효과를 나타낼 수 있을 것으로 보인다고 덧붙였다.

그럼에도 불구, 보고서 초안은 의료재정에 미칠 영향 부분을 배제하더라도 ‘프랄루엔트’와 ‘레파타’의 전체적인 효용성을 대변하는 최선의 약가는 3,615~4,811달러선이 되어야 할 것으로 보인다는 분석결과를 제시했다.

보고서 초안이 제시한 약가는 ‘프랄루엔트’와 ‘레파타’에 책정된 약가에 비해 67% 낮은 수준의 것이다.

피어슨 소장은 “만약 ‘프랄루엔트’와 ‘레파타’가 사용이 적합한 환자들 가운데 25% 이상에서 실제로 사용될 경우 고용주와 보험자기관 및 환자들은 PCSK9 저해제들과 관련해서만 연평균 총 200억 달러 이상을 지출해야 하게 될 것”이라고 내다봤다.

이 부분에서 보고서 초안은 PCSK9 저해제들의 연간 약제비 부담액이 2,177달러를 초과하지 않도록 하기 위해 추가적인 약가인하 조치가 뒤따라야 할 것이라고 강조했다. 그렇지 않으면 의사와 보험자기관들이 전체적인 의료비 증가율을 수용 가능한 범위 내로 통제하기 위해 해당약물들의 사용을 제한해야 할 수 밖에 없기 때문이라는 것이다.

피어슨 소장은 “보고서 초안이 제시한 2,177달러의 약가는 마지노선(alarm bell)이라 할 수 있을 것”이라고 결론지었다. 연간 약제비 부담액이 2,177달러를 초과할 경우 제약기업과 의사, 보험자기관 및 기타 관계기관 등이 PCSK9 저해제 사용량을 제한하거나, 의료 시스템의 다른 부분에서 비용을 절감하는 등의 대안을 모색하기 위해 머리를 맞댈 것이라는 설명이다.

한편 임상경제성평가연구소는 오는 22일 오후 5시까지 공람기간을 거쳐 반영된 의견들을 보완한 최종 보고서를 내놓을 예정이다.