사노피, 중추신경계 장애 유전자 치료제 제휴

자회사 젠자임 통해 보이저 테라퓨틱스와 손잡아

사노피社가 중증의 각종 중추신경계(CNS) 장애를 개선해 줄 새로운 유전자 치료제들을 개발 및 발매하기 위한 출항(出港)에 나섰다.

자회사인 젠자임社를 통해 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 중추신경계 장애 유전자 치료제 전문 제약기업의 하나로 알려진 보이저 테라퓨틱스社(Voyager Therapeutics)와 전략적 제휴계약을 체결했다고 11일 공표한 것.

그렇다면 젠자임社가 유전자 치료제 분야의 개척자들 가운데 한곳으로 손꼽히는 생명공학기업임을 상기할 때 주목할 만한 소식이다.

실제로 양사의 제휴는 젠자임측이 아데노 연관 바이러스(AAV) 유전자 치료제 분야를 겨냥해 오랜 기간 동안 기울여 왔던 정성 및 학술적 리더십이 보이저 테라퓨틱스측이 자랑하는 업계를 선도하는 AAV 제품엔진과 결합되면서 각종 중증 중추신경계 장애로 인해 고통받고 있는 환자들을 위한 획기적인 치료제의 개발로 귀결될 수 있으리라는 기대감을 고조시키기에 이른 것으로 전해졌다.

양사의 제휴내용 가운데는 파킨슨병과 프리드라이히 운동실조증, 헌팅턴병 및 기타 각종 중추신경계 장애 등을 타깃으로 하는 다양한 유전자 치료제 개발 프로그램들이 포함될 것으로 보인다.

이를 위해 양사는 각사가 보유한 개발 프로그램들과 지적재산권을 결합해 나가기로 했다.

보이저 테라퓨틱스社는 전체 프로그램들의 연구‧개발 활동을 주도하면서 젠자임측과 고도의 협력적인 방식으로 공동작업을 진행해 나간다는 방침이다. 젠자임측의 경우 개념검증(proof-of-concept)을 위한 초기 임상시험이 종료된 후 일부 개발 프로그램들을 대상으로 선택권을 행사할 수 있는 권한을 보장받았다.

하지만 보이저 테라퓨틱스측은 파킨슨병 치료제 ‘VY-AADC01’과 프리드라이히 운동실조증 치료제 ‘VY-FXN01’ 등 선도적인 제품개발 프로그램들과 관련한 미국시장 전권을 계속 보유키로 했다. 아울러 보이저 테라퓨틱스측은 헌팅턴병 개발 프로그램 ‘VY-HTT01’과 관련해 미국시장에서 발생한 이윤에 대해서는 젠자임과 나눠 갖기로 했다.

예외적으로 보이저 테라퓨틱스측이 보유한 또 다른 선도물질인 근위축성 측삭경화증(즉, 루게릭병) 치료제 개발 프로그램인 ‘VY-SOD101’의 경우에는 이번에 성사된 제휴의 대상에 포함되지 않았다. 이에 따라 보이저 테라퓨틱스측은 이 프로그램과 관련한 글로벌 마켓 전권을 계속 소유하게 했다.

젠자임측은 이번에 합의점을 도출한 대가로 보이저 테라퓨틱스社에 1억 달러의 계약성사금을 우선 지급키로 했다. 이 금액은 현금 6,500만 달러와 보이저 테라퓨틱스에 대한 지분투자액 3,000만 달러, 그리고 비 금전적 기여분 등으로 구성되어 제공된다.

보이저 테라퓨틱스측의 경우 차후 도출된 개발‧발매 성과에 따라 최대 7억4,500만 달러를 추가로 지급받을 수 있는 자격을 부여받았다. 또한 매출액에 따른 단계별 로열티 수입까지 보장됐다.

양사간 합의와 관련, 보이저 테라퓨틱스社의 스티븐 폴 회장은 “공조를 통해 보이저 테라퓨틱스와 젠자임은 유전자 치료제 분야의 약속을 혁신적인 중추신경계 장애 치료제들의 개발로 전환시켜 환자들의 삶에 의미깊은 차도를 이끌어 낼 수 있게 될 것”이라며 높은 기대감을 표시했다.

무엇보다 보이저 테라퓨틱스가 선도 개발 프로그램들의 진행을 촉진할 뿐 아니라 중추신경계 질환 분야의 제품력을 확대하기 위해 유전자 치료제 분야에서 선도적인 생명공학기업의 하나로 알려진 업체와 손을 잡게 된 것에 큰 자부심을 느낀다고 폴 회장은 언급했다.

다만 폴 회장은 양사의 전략적 제휴가 제품력 확대를 위한 연구‧개발을 촉진시켜 줄 자금확보를 용이하게 해 주겠지만, 보이저 테라퓨틱스는 독자적인 기업으로 지속적인 발전을 거듭해 나갈 수 있을 것이라고 덧붙였다.

젠자임社의 데이비드 미커 사장은 “우리가 지난 20여년 동안 유전자 치료제 분야에 집중적인 노력을 기울여 왔다”며 “심신을 쇠약하게 하는 질환들을 앓고 있는 환자들의 삶을 바꿔놓을 수 있을 것으로 기대되는 만큼 변함없이 총력을 경주해 나갈 것”이라고 단언했다.

미커 사장은 “유전자 치료제 부문이 지난 몇 년 동안 발빠른 발전을 거듭해 왔고, 학술적인 측면에서 볼 때도 지금보다 나은 시기는 없었다‘고 강조했다.

그 같은 맥락에서 미커 사장은 “보이저 테라퓨틱스라는 우수한 제휴 파트너와 손을 잡으면서 매우 도전적인 신경계 치료제들을 선보일 수 있기 위한 노력을 강화 및 촉진시켜 나갈 것”이라고 다짐했다.