FDA, ‘자카피’ 적혈구 증가증 적응증 추가 승인

골수섬유화증 치료제..미국外 발매권 노바티스 보유

FDA가 골수섬유화증 치료제 ‘자카피’(Jakafi: 룩솔리티닙)의 새로운 적응증 추가를 4일 승인했다.

새로 추가된 ‘자카피’의 적응증은 만성 골수질환의 일종인 진성 적혈구 증가증(또는 진성 다혈증)이다. 이에 따라 ‘자카피’는 FDA로부터 진성 적혈구 증가증 용도를 승인받은 유일한 약물로 자리매김할 수 있게 됐다.

FDA는 신속심사 절차를 진행한 끝에 적혈구 및 혈소판 수치를 감소시키는 데 빈도높게 처방되고 있는 약물인 수산화요소(hydroxyurea)에 충분한 반응을 나타내지 않거나 내약성이 확보되지 않는 환자들에게 ‘자카피’를 사용할 수 있도록 했다.

진성 적혈구 증가증은 골수 내에 적혈구가 과다하게 생성되면서 나타나는 데, 백혈구 및 혈소판 수치 또한 증가하는 특징을 나타낸다. 이처럼 혈구가 과다생성됨에 따라 비장 종대(腫大), 출혈장애, 표피 주위의 정맥 내부에 혈전이 나타나는 정맥염 등의 증상을 수반할 수 있는 것으로 알려져 있다.

아울러 진성 적혈구 증가증 환자들은 뇌졸중이나 심근경색이 발생할 위험성 또한 상승하게 된다는 것이 전문가들의 설명이다.

‘자카피’는 혈액과 면역기능을 조절하는 데 관여하는 효소들인 야누스 키나제(JAK) 1 및 2를 저해하는 기전의 약물이다. 미국 델라웨어州 윌밍튼에 소재한 제약기업 인사이트 코퍼레이션社(Incyte)가 지난 2011년 11월 최초의 골수섬유화증 치료제로 FDA의 허가를 취득한 바 있다.

미국시장 이외의 글로벌 마켓에서는 노바티스社가 마케팅권을 보유하고 있다. 유럽시장 발매명은 ‘자카비’(Jakavi)이다.

새로운 적응증이 허가됨에 따라 ‘자카피’는 진성 적혈구 증가증 환자들에게서 비장종대와 사혈(瀉血: 치료목적으로 혈액을 급속하게 채혈하는 요법)을 감소시키는 데 크게 기여할 수 있을 것으로 보인다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 혈액제‧항암제관리국의 리차드 파즈더 국장은 “진성 적혈구 증가증에 ‘자카피’를 사용할 수 있도록 허가된 것은 이 증상의 기전에 대한 이해도가 많이 높아진 현실에 부응해 새로운 약물이 나오게 되었음을 의미하는 것”이라며 기대감을 표시했다.

한편 ‘자카피’가 진성 적혈구 증가증에 나타내는 효능 및 안전성은 최소한 24주 이상 이 증상이 나타난 환자 총 222명을 대상으로 진행된 임상시험을 통해 평가됐다. 피험자들은 수산화요소에 충분한 반응을 나타내지 않았거나, 내약성을 보이지 않았거나, 사혈 요법을 받았거나, 비장중대 증상이 나타난 환자들이었다.

임상시험은 이들을 무작위 분류한 후 각각 ‘자카피’를 복용토록 하거나, 최적의 치료요법(BAT)을 진행하는 방식으로 이루어졌다. 시험이 진행되는 과정에서 연구팀은 8~32주 시점에서 사혈 필요성 감소도를 평가했으며, 32주째 시점에서 비장종대 증상의 감소도가 최소한 35%에 도달했는지를 측정했다.

그 결과 ‘자카피’ 복용群의 경우 21%에서 사혈 요법을 진행할 필요성이 감소했을 뿐 아니라 비장종대 증상 또한 줄어들어 1%에 그친 최적의 치료요법 진행群과는 확연한 차이를 보였다.

부작용으로 시선을 돌려보면 ‘자카피’ 복용群빈혈, 혈소판 감소증, 현훈, 변비, 대상포진 등이 관찰됐다.