FDA, 암젠 백혈병 치료제 ‘블린사이토’ 허가

최근 발생빈도 급증 Ph- 전구체 B세포 ALL 타깃

암젠社의 새로운 백혈병 치료제 ‘블린사이토’(Blincyto: 블리나투모맙)이 3일 FDA의 허가를 취득했다.

이날 FDA는 필라델피아 염색체-음성(Ph-) 전구체 B세포 급성 림프구성 백혈병(ALL) 치료제로 ‘블린사이토’를 발매할 수 있도록 승인했다.

필라델피아 염색체-음성(Ph-) 전구체 B세포 급성 림프구성 백혈병은 드물게 발생하는 급성 림프구성 백혈병의 일종이지만, 최근 발생빈도가 증가하고 있는 것으로 알려져 왔다.

골수에서 미성숙한 백혈구의 일종인 B세포 림프구가 과도하게 생성되는 특징을 보인다는 것이 전문가들의 설명이다. 필라델피아 염색체는 백혈병 환자들의 골수세포에서 나타나는 비정상 염색체를 말한다.

‘블린사이토’는 이에 앞서 지난 7월 FDA에 의해 ‘획기적 치료제’(Breakthrough Therapy)로 지정된 바 있다. 체내의 면역계 일부를 이용해 질병과 싸우는 면역 항암제의 일종인 ‘블린사이토’는 T세포에 작용해 백혈병 세포들을 파괴하는 기전의 약물로는 처음으로 FDA의 허가를 취득했다.

또한 ‘블린사이토’는 대부분의 B세포 림프구 표면에서 눈에 띄는 ‘CD19’ 단백질과 T세포 림프구의 일종인 ‘CD3’ 단백질 사이에서 연결체(connector) 역할을 하는 약물이다. 재발성 또는 불응성 환자들이 투여대상이다.

FDA 약물평가연구센터(CDER) 혈액제‧항암제관리국의 리차드 파즈더 국장은 “독특한 작용기전을 지닌 ‘블린사이토’와 같은 면역요법제들이 백혈병 환자들을 위한 치료제로 매우 유망해 보인다”며 “FDA가 이 약물의 가능성에 주목하고 ‘획기적 치료제’로 지정하는 등 심사절차가 빠르게 진행될 수 있도록 힘쓴 것은 이 때문”이라고 설명했다.

실제로 ‘블린사이토’는 FDA로부터 ‘획기적 치료제’ 뿐 아니라 ‘신속심사’ 대상 및 ‘희귀약물’ 지정을 거친 끝에 이번에 허가관문을 통과했다. 당초 처방약 유저피法(PDUFA)에 따른 심사결과 도출시점 데드라인으로 예상되었던 2015년 5월 19일보다 5개월여나 빠르게 최종허가 결정이 나왔을 정도.

‘블린사이토’의 효능 및 안전성은 총 185명의 성인 필라델피아 염색체-음성 재발성 또는 불응성 전구체 B세포 급성 림프구성 백혈병 환자들을 대상으로 진행되었던 임상시험 결과를 통해 면밀히 평가됐다.

이 시험에서 최소한 4주 동안 ‘블린사이토’를 투여받았던 환자들 가운데 32%가 6.7개월여 동안 완전관해를 나타낸 것으로 분석됐다.

다만 FDA는 ‘블린사이토’가 임상시험이 진행되는 동안 일부 피험자들에게서 저혈압 및 사이토킨 유리(遊離) 증후군으로 인한 호흡곤란, 뇌병증, 기타 중추신경계 부작용들이 관찰되었음을 돌출주의문(boxed warning)을 통해 환자와 의사들에게 고지토록 주문했다. 아울러 위험성 평가 및 완화전략(REMS)도 수립토록 했다.