FDA, 암젠 백혈병 신약 ‘획기적 치료제’ 지정

블리나투모맙 급성 림프구성 백혈병 치료제로 유망

암젠社는 자사가 새로운 백혈병 치료제로 개발을 진행 중인 블리나투모맙(blinatumomab)이 FDA에 의해 ‘획기적 치료제’(Breakthrough Therapy)로 지정받았다고 1일 공표했다.

블리나투모맙은 성인 필라델피아 염색체 음성(Ph-) 재발성 및 불응성 B-전구체 급성 림프구성 백혈병 치료제로 개발이 진행 중인 이중특이성 T세포 관여항체(BiTE) 약물의 일종이다.

급성 림프구성 백혈병은 전 세계 백혈병 환자 수의 12% 이상을 점유하는 것으로 알려져 있다. 지난해 미국에서만 6,000여명, EU 각국에서 7,000명 이상이 급성 림프구성 백혈병을 진단받은 것으로 추정되고 있다.

재발성 또는 불응성 급성 림프구성 백혈병을 진단받은 성인환자들의 평균생존기간이 3~5개월에 불과할 정도로 증상이 신속하게 진행되는 특징을 나타낸다는 것이 전문가들의 설명이다.

암젠측에 따르면 FDA는 블리나투모맙을 투여받은 필라델피아 염색체 음성 재발성 및 불응성 B-전구체 급성 림프구성 백혈병 성인환자 189명을 대상으로 진행되었던 임상 2상 시험결과를 근거로 ‘획기적 치료제’ 지정을 결정했다.

이 시험으로부터 도출된 결론은 지난 5월 30일부터 6월 3일까지 미국 일리노이州 시카고에서 열렸던 미국 임상종양학회(ASCO) 제 50차 연례 학술회의와 지난달 12~15일 이탈리아 밀라노에서 개최된 유럽 혈액학회(EHA) 제 19차 학술회의 석상에서 공개된 바 있다.

암젠社의 션 E. 하퍼 R&D 담당부회장은 “재발성 및 불응성 급성 림프구성 백혈병 환자들은 아직도 치료대안을 찾기 어려운 형편이어서 신약의 필요성이 절실히 요망되고 있는 상황”이라고 언급했다.

그는 또 재발성 또는 불응성 급성 림프구성 백혈병 성인환자들을 대상으로 블리나투모맙의 효과를 평가하기 위해 진행되었던 임상 2상 시험으로부터 도출된 결과가 상당히 고무적이었다며 올해안으로 허가신청서가 제출될 수 있도록 할 것이라고 강조했다.

이와 관련, FDA는 중증 또는 치명적인 질환들을 겨냥한 신약의 개발 및 허가 검토절차를 신속하게 진행하기 위해 ‘획기적 치료제’ 지정제도를 채택하고 있다. ‘획기적 치료제’로 지정받을 수 있으려면 해당 신약후보물질이 기존에 발매 중인 치료제와 비교했을 때 최소한 한가지 이상의 측면에서 임상적으로 괄목할 만한 효능개선을 발휘할 수 있을 것임이 예비임상 자료를 통해 입증되어야 한다.

한편 이중특이성 T세포 관여항체(BiTE)는 체내의 면역계가 표적 악성세포들을 빠르게 찾아낼 수 있도록 돕는 항암 면역요법제의 일종이다. 변형항체 약물의 일종인 이중특이성 T세포 관여항체는 두가지 별개 표적들을 동시에 타깃삼아 작용토록 설계되어 T세포들이 암세포들과 병치할 수 있도록 하는 메커니즘을 발휘하게 된다.

즉, T세포들이 표적세포들에 도달해 독성물질을 주입함으로써 표적세포들의 세포사멸을 유도하게 된다는 의미이다.

현재 다양한 유형의 종양들을 치료하는 약물로 자리매김 여부를 가늠키 위한 다수의 시험이 진행 중인 상태이다.