로슈, 신경퇴행성 질환 치료제 개발 파트너십

‘카이나므로’ 개발 제약사와 헌팅턴병 치료제 R&D

로슈社가 신경퇴행성 질환 치료제 개발을 위해 미국 제약기업 아이시스 파마슈티컬스社(Isis)와 손을 잡았다.

신경퇴행성 질환의 일종인 헌팅턴병 치료제를 공동으로 개발하기 위해 제휴계약을 체결했음을 8일 공표한 것.

캘리포니아州 칼스바드에 소재한 아이시스 파마슈티컬스社는 사노피社와 제휴로 가족성 고콜레스테롤혈증 치료제 ‘카이나므로’(Kynamro; 마이포머센 나트륨)를 개발하고 지난 1월 FDA의 허가를 취득했던 제약기업이다.

지난 2010년 4월에는 글락소스미스클라인社와도 제휴계약을 체결한 바 있다. 아이시스측이 보유한 ‘안티센스’(antisense) 약물개발 플랫폼 기술로 각종 치료제 개발을 진행하겠다는 것이 당시 양사가 손을 잡을 이유였다.

로슈가 아이시스와 제휴한 것도 아이시스측이 보유한 안티센스 올리고핵산(ASO; antisense oligonucleotide) 기술을 근간으로 한 헌팅턴병 치료제를 개발하는데 취지를 둔 것이다.

30~50세 사이에 발병하기 시작해 10~25년에 걸쳐 증상이 진행되는 유전성 뇌 장애 질환의 일종인 헌팅턴병은 흔히 치매를 유발하는 유전성‧퇴행성 질환으로 알려져 있다. 관련증상의 강도를 완화하는 요법이 있을 뿐, 아직까지 별다른 치료제가 개발되어 나오지 못한 형편이다.

아울러 폐럼과 심부전 등 각종 합병증을 유발하게 된다는 것이 전문가들의 설명이다.

양사는 아이시스측이 보유한 선도 신약후보물질로 헌팅턴병의 발병에 관여하는 헌팅턴 단백질의 생성을 억제하는 약물 개발에 주력할 방침이다. 이와 함께 로슈가 보유한 뇌 왕복(brain shuttle) 기술과 아이시스측의 안티센스 올리고핵산 기술을 결합해 약물의 전신노출(systemic administration)을 가능케 하는 연구도 진행한다는 복안이다.

그 대가로 로슈는 우선 아이시스측에 3,000만 달러의 계약성사금을 건네기로 했다.

또한 최대 8,000만 달러의 발매성사금을 포함해 3억6,200만 달러를 추후 성과에 따라 추가로 지급키로 했으며, 발매시 매출액에 따른 로열티도 보장했다.

로슈측의 경우 임상 1상이 종료된 시점에서 옵션을 행사할 수 있도록 했다. 옵션을 행사하기 전까지는 아이시스측이 헌팅턴 단백질을 표적으로 한 안티센스 약물의 개발을 진행키로 했다.

옵션을 행사했을 경우 로슈측은 후속개발과 허가취득, 글로벌 마켓 발매 등을 맡게 된다.