FDA, 두 번째 가족성 고지혈증 치료제 허가

26주 투여 후 저밀도 지단백-C 25% 감소 사노피 ‘킨암로’

FDA가 사노피社의 새로운 동질접합 가족성 고콜레스테롤혈증 치료제 ‘킨암로’(Kynamro; 마이포머센 나트륨注 200mg)의 발매를 29일 승인했다.

동질접합 가족성 고콜레스테롤혈증 치료제가 FDA의 허가관문을 통과한 것은 미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 제약기업 애제리언 파마슈티컬스社(Aegerion)가 지난해 12월 승인받았던 ‘적스타피드’(Juxtapid; 로미타파이드)에 이어 이번이 두 번째이다.

‘킨암로’는 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치와 아포리포단백질 B 수치, 총 콜레스테롤 수치, 고밀도 지단백 콜레스테롤外 콜레스테롤 수치 등을 낮추기 위해 다른 콜레스테롤 저하제 및 식이요법에 병용하는 용도의 약물로 허가를 취득했다. ‘킨암로’는 또 환자 수가 20만명을 밑도는 질환을 대상으로 한 약물이어서 희귀질환 치료제로도 지정받았다.

사노피社의 자회사인 젠자임社가 미국 캘리포니아州 칼스바드에 소재한 제약기업 아이시스 파마슈티컬스社(Isis)와 공동으로 개발한 ‘킨암로’는 주 1회 투여하는 주사제 타입의 제품이다. 이번에 허가를 취득함에 따라 젠자임측은 2,500만 달러의 성과금을 아이시스 파마슈티컬스측에 지급하게 된다.

양사는 지난해 4월 ‘킨암로’의 허가신청서를 제출했으며, 같은 해 10월 FDA 내분비계‧대사계 약물 자문위원회가 허가권고 결론을 도출한 바 있다.

동질접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HoFH)이란 유전성 질환의 일종으로 체내에서 저밀도 지단백 콜레스테롤이 제거되지 못하면서 혈중 수치가 비정상적으로 높아지는 특징을 보이는 증상이다.

이에 따라 동질접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들은 30세 이전에 심근경색이 발생하거나 사망에 이를 위험성이 높아지게 된다.

FDA 산하 약물평가연구센터(CDER) 대사계‧내분비계약물관리국의 에릭 콜먼 부국장은 “저밀도 지단백 콜레스테롤 수치의 상승을 유발할 수 있는 지질입자들이 생성되지 못하도록 저해하는 약물이라는 점이 ‘킨암로’의 특징”이라고 설명했다.

‘킨암로’의 안전성과 효능은 총 51명의 동질접합 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들을 대상으로 진행된 임상시험을 통해 입증됐다. 이 시험에서 ‘킨암로’를 주 1회 피하주사 방식으로 투여받은 환자들은 첫 26주 동안 저밀도 지단백 콜레스테롤 수치가 평균 25% 감소한 것으로 나타났다.

다만 ‘킨암로’는 지속적으로 사용할 경우 간 효소 이상과 간내 지방축적으로 인한 진행성 간질환이 발생할 수 있다는 이유로 간 독성 위험성을 돌출주의문(Boxed Warning)) 형태로 삽입한 가운데 발매가 이루어지게 된다.

FDA는 또 ‘킨암로’의 발매를 승인하면서 안전한 사용을 보장하기 위해 처방받을 때마다 매번 처방전을 새로 발급받게끔 하는 등의 위험성 평가 및 완화전략(REMS)을 마련토록 하고, 4건의 시판 후 조사를 시행할 것을 주문했다.

한편 임상시험에서 빈도높게 나타난 ‘킨암로’의 부작용으로는 주사부위 반응, 인플루엔자 유사증상, 구역, 두통, 간 효소(혈중 아미노기 전달효소) 수치의 상승 등이 눈에 띄었다.