버텍스ㆍCRISPR 1형 당뇨 세포치료제 개발 제휴

유전자 편집 기술 적용 저면역 세포치료제 개발 가속화

미국 매사추세츠州 보스턴에 소재한 제약기업 버텍스 파마슈티컬스 인코퍼레이티드社(Vertex Pharmaceuticals Incorporated) 및 스위스 생명공학기업 CRISPR 테라퓨틱스社가 새로운 비 독점적 라이센스 제휴계약을 체결했다고 27일 공표했다.

양사는 CRISPR 테라퓨틱스 측이 보유한 유전자 편집 기술 ‘CRISPR/Cas9’을 적용해 버텍스 파마슈티컬스 측이 진행 중인 1형 당뇨병 저면역 세포치료제의 개발을 가속화하기 위해 손을 잡은 것이다.

버텍스 파마슈티컬스社의 바스티아노 사나 부사장 겸 세포‧유전자 치료제 부문 책임자는 “우리는 임상시험 단계에 진입한 ‘VX-880’과 ‘VX-264’ 뿐 아니라 전임상 단계의 개발이 진행 중인 저면역 프로그램을 포함해 1형 당뇨병 포트폴리오에서 다양한 프로그램을 보유하고 있다”면서 “이 중 ‘VX-880’ 프로그램이 1형 당뇨병 치료제로 임상 개념증명을 성공적으로 진행한 만큼 이번 합의를 통해 CRISPR 테라퓨틱스 측과 협력관계를 심화할 수 있게 된 것은 고무적인 부분”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

덕분에 1형 당뇨병 치료를 위해 완전히 차별화되고, 인슐린을 생성하는 저면역 소도세포를 확립한다는 우리의 목표달성이 가속화할 수 있게 될 것이기 때문이라는 게 사나 부사장의 설명이다.

CRISPR 테라퓨틱스社의 사마스 쿨카르니 대표는 “이번에 성사된 제휴에 힘입어 오랜 기간 동안 성공적인 협력관계를 이어왔던 버텍스 파마슈티컬스 측과 제휴의 폭을 확대할 수 있게 된 것을 기쁘게 생각한다”면서 “이를 통해 우리의 유전자 편집 플랫폼을 십분 활용해 1형 당뇨병 치료를 위한 저면역 세포치료제의 개발이 진전될 수 있을 것”이라고 말했다.

이와 함께 CRISPR 테라퓨틱스는 재생의학 분야에서 우리의 역량을 지속적으로 확대하고, 기존의 동종이계 유전자 편집 세포치료제 프로그램들을 진행해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.

양사간 합의에 따라 버텍스 파마슈티컬스는 비 독점적 권한을 확보한 대가로 1억 달러의 계약성사금을 CRISPR 테라퓨틱스 측에 우선 지급키로 했다.

CRISPR 테라퓨틱스 측이 보유한 기술을 이용해 1형 당뇨병 저면역 유전자 편집 세포치료제의 개발을 진행할 수 있게 되었기 때문.

그 뿐 아니라 CRISPR 테라퓨틱스 측은 연구‧개발 성과금으로 최대 2억3,000만 달러를 추가로 지급받을 수 있게 됐다.

또한 양사의 제휴를 통해 제품발매가 이루어졌을 때 로열티를 수수하기로 했다.

CRISPR 테라퓨틱스는 지난해 7월 버텍스 파마슈티컬스 측이 3억2,000만 달러의 조건에 인수키로 합의했던 미국 캘리포니아州 샌디에이고 소재 생명공학기업 바이어사이트社(ViaCyte)와 기존의 유전자 편집 동종이계 줄기세포 치료제들의 협력을 지속할 예정이다.

바이어사이트 측이 보유한 ‘바이어사이트 세포’를 이용해 당뇨병 치료제의 개발을 지속해 나가겠다는 것.

CRISPR 테라퓨틱스와 바이어사이트 측의 협력으로 착수되었던 동종이계 유전자 편집 줄기세포 추출 1형 당뇨병 신약후보물질 ‘VCTX211’의 임상 1/2상 시험은 한 예이다.