레오 파마, 다나베서 데르시멜라곤 4.3억弗 인수

적혈구 생성 프로토포르피린증‧X-염색체 연관 프로토포르피린증 치료제

 

덴마크의 피부질환 전문 제약기업 레오 파마社가 일본 다나베제약으로부터 데르시멜라곤(dersimelagon)의 글로벌 마켓 전권을 인수키로 합의했다고 18일 공표했다.

데르시멜라곤은 1일 1회 경구용 작은 멜라노코르틴 1 수용체(MC1R) 작용제의 일종으로 현재 적혈구 생성 프로토포르피린증(EPP) 및 X-염색체 연관 프로토포르피린증(XLP) 치료제로 개발이 진행 중이다.

적혈구 생성 프로토포르피린증과 X-염색체 연관 프로토포르피린증은 희귀, 중증 유전성 질환들로 중증의 자외선 유발 피부손상을 수반할 수 있는 데다 환자들이 옥외에서 보내는 시간을 크게 제한할 수 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

수반되는 증상들을 보면 피부발진, 부종, 발적, 작열감, 그리고 일부 환자들의 경우 간 손상이 유발될 수 있는 것으로 알려져 있다.

데르시멜라곤은 피부 내 멜라닌 색소를 증가시켜 햇빛 투과량을 감소시키고, 광독성 반응으로부터 피부를 보호하는 등의 효과를 나타내도록 개발된 기대주이다.

레오 파마社의 크리스토프 부르동 대표는 “적혈구 생성 프로토포르피린증 환자들과 X-염색체 연관 프로토포르피린증 환자들이 햇빛에 대한 파괴적인 중증 반응 부담을 평생토록 감수하고 있는 형편”이라면서 “이에 따라 환자들의 일상생활에 유의미한 차이를 가능케 해 줄 치료대안들이 절실히 필요되고 있다”고 말했다.

개발 후기단계에 있는 경구용 치료제 후보물질의 일종인 데르시멜라곤은 희귀 피부질환에서 명확하게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응하는 기전으로 우리의 희귀 피부질환 파이프라인을 확대할 수 있는 강렬한 기회를 제공해 줄 것으로 기대를 모으고 있다고 부르동 대표는 설명했다.

피부의학 분야에서 고도의 영향을 미칠 수 있는 혁신을 식별하고 투자하는 우리의 전략과 밀접하게 부합되는 것이 데르시멜라곤의 인수라 할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

레오 파마는 피부의학 분야의 이해도를 심화시키고 데르시멜라곤을 각국의 환자들에게 공급하기 위한 글로벌 발매 존재감을 구축해 왔다.

다나베제약의 아키히사 하라다 대표는 “적혈구 생성 프로토포르피린증과 X-염색체 연관 프로토포르피린증이 파괴적인 데다 평생토록 지속되는 질병들이어서 햇빛으로 인해 유발된 통증과 무관하게 일상생활을 영위할 수 있는 환자들의 역량을 크게 제한할 수 있을 것”이라고 말했다.

데르시멜라곤은 중요하고 새로운 치료대안으로 자리매김할 잠재적 가능성을 내포하고 있다고 덧붙이기도 했다.

피부의학과 글로벌 마켓 진출범위 등에서 견고하게 구축된 전문성이 데르시멜라곤의 잠재력을 100% 이끌어 낼 수 있는 이상적인 파트너임을 알수 있게 해 준다면서 하라다 대표는 레오 파마 측이 축적하고 있는 견고한 전문성을 강조했다.

허가를 취득할 경우 이처럼 혁신적인 치료제가 환자들에게 공급되면서 각광받을 수 있을 것이라고 하라다 대표는 자신의 바람을 드러내 보였다.

데르시멜라곤의 인수는 핵심적인 영역의 하나인 중증 피부질환과 관련한 표적 제휴, 인수 및 외부 혁신 등을 통해 피부의학 포트폴리오를 지속적으로 강화하는 데 사세를 집중해 온 레오 파마의 전략이 반영된 것이다.

지난해 7월 베링거 인겔하임社와 전신성 농포성 건선(GPP) 치료제 ‘스페비고’(Spevi해: 스페솔리맙)과 관련한 글로벌 독점적 라이센스 및 이전 계약을 체결한 데 이어 지난 4월 미국 캘리포니아州 샌디에이고에 소재한 희귀 유전성 피부질환 치료용 유전자 치료제 전문 제약기업 리플레이社(Replay)의 차세대 단순포진 바이러스(HSV) 유전자 치료제 플랫폼을 인수한 레오 파마 측은 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 희귀 피부질환 분야에서 변함없이 기회를 모색하고 있다.

이처럼 기회를 모색하고 있는 혁신적인 시장들 가운데는 미국과 일본 등이 포함되어 있다.

데르시멜라곤은 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상과 ‘희귀의약품’으로 지정된 바 있다.

허가신청서는 올해 6월 적혈구 생성 프로토포르피린증 및 X-염색체 연관 프로토포르피린증 치료제로 FDA에 제출됐다.

다만 데르시멜라곤은 FDA 뿐 아니라 전 세계 어느 보건당국으로부터도 허가를 취득하기 이전에 단계에 자리매김하고 있다.

마찬가지로 데르시멜라곤의 효능과 안전성은 전 세계 어느 국가의 보건당국에 의해서도 명확하게 확립되지 못했다.

허가를 취득할 경우 데르시멜라곤은 최초의 적혈구 생성 프로토포르피린증 및 X-염색체 연관 프로토포르피린증 치료영 경구요법제로 자리매김하면서 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응하는 데도 힘을 보탤 수 있을 것으로 보인다.

올초 다나베제약 측은 적혈구 생성 프로토포르피린증 및 X-염색체 연관 프로토포르피린증과 관련한 임상 3상 ‘INSPIRE 시험’에서 도출된 결과를 공개한 바 있다.

글로벌, 피험자 무작위 분류, 이중맹검법, 플라시보 대조시험으로 설계된 이 시험에서 데르시멜라곤은 일차적‧이차적 시험목표들을 적용해 평가했을 때 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 결과들이 도출된 것으로 입증됐다.

시험목표들 가운데는 전조증상들이 처음 나타날 때까지 1일 평균 햇빛 노출시간이 크게 연장된 것과 같은 핵심적인 기능적 결과들이 포함되어 있다.

임상 3상 시험에서 도출된 자료는 지난 3월 27~31일 미국 콜로라도州 덴버에서 개최되었던 2026년 미국 피부의학회 연례 학술회의 석상에서 공개됐다.

양사간 합의에 따라 레오 파마는 다나베제약 측으로부터 데르시멜라곤의 전권을 최대 4억3,500만 달러 조건에 인수키로 합의했다.