다케다, 美 최초 1형 기면증 치료제 FDA 허가

경구용 오렉신 수용체 2 작용제 ‘오제이풀’(오베포렉스톤)

 

다케다社는 자사의 경구용 오렉신 수용체 2(Ox2R) 작용제 ‘오제이풀’(Orzeyful: 오베포렉스톤)이 성인 1형 기면증(NT1) 환자 치료제로 FDA의 허가를 취득했다고 5일 공표했다.

1형 기면증은 탈력(脫力) 발작을 동반하는 기면증을 지칭하는 개념이다.

24시간 내내 지속적으로 나타나는 특성을 보이는 1형 기면증은 신경전달물질의 일종인 오렉신(orexin)의 결핍으로 인해 촉발되어 환자들의 삶에 극심한 영향을 미칠 수 있는 것으로 알려져 있다.

동종계열 최초 오렉신 치료제로 허가를 취득함에 따라 ‘오제이풀’은 미국시장에서 1형 기면증에 수반되는 개별증상들이 아니라 증상 전체에 대응하는 유일한 치료제로 자리매김할 수 있게 됐다.

다케다社의 한국계 줄리 킴 회장은 “FDA가 ‘오제이풀’을 허가함에 따라 1형 기면증 커뮤니티에 새로운 장(章)이 펼쳐질 수 있게 됐다”면서 “이 증상을 관리하고 환자들이 치료가 진행 중일 때 받는 느낌을 재정립해 줄 수 있는 전혀 새로운 계열의 치료제가 선을 보일 수 있게 된 것이기 때문”이라고 말했다.

우리가 이 오렉신 치료제를 발굴하고 개발을 진행하면서 혁신을 주도한 점에 대해 자부심을 갖고 잇는 만큼 성인 1형 기면증 환자들에게 이 치료제가 신속하게 공급될 수 있도록 힘쓸 것이라고 덧붙이기도 했다.

이와 관련, 1형 기면증은 오렉신의 소실로 인해 촉발되는 희귀, 만성 신경계 증상의 일종으로 알려져 있다.

현재 미국 내 환자 수는 12만여명에 달할 것으로 추정되고 있다.

1형 기면증 환자들은 과도한 주간(晝間) 졸림증, 근긴장도가 갑작스럽게 소실되는 증상을 의미하는 탈력발작, 인지장애 및 야간수면 방해 등의 증상들을 나타내는 까닭에 업무에서부터 교육, 사회생활 등에 이르기까지 삶의 다양한 측면들에 걸쳐 심대한 영향이 미치고 있는 형편이다.

공익단체 프로젝트 슬립(Project Sleep)을 총괄하고 있는 가운데 그 자신이 1형 기면증 환자로 알려진 줄리 플라이게어 대표는 “1형 기면증 환자들에게 수반되는 증상들을 일상생활을 바꿔놓고 있는 형편”이라면서 “그 같은 영향이 미치는 범위는 대부분의 사람들이 1형 기면증에 대해 이해하고 있는 수준을 넘어서는 것”이라고 말했다.

‘오제이풀’이 허가를 취득한 것은 치료제 선택의 폭을 확대할 수 있을 뿐 아니라 미래와 우리의 커뮤니티를 위해 크고 새로운 희망을 안겨줄 역사적인 순간이라 할 수 있을 것이라는 말로 플라이게어 대표는 의의를 강조했다.

수면의학의 권위자이자 ‘오제이풀’의 임상 3상 ‘FirstLight 시험’을 총괄한 스탠퍼드대학 의과대학의 에마뉘엘 미뇨 박사는 “지금까지 환자들은 증상을 완화하는 데 초점을 맞춘 치료제들을 사용해 1형 기면증에 수반되는 증상들을 관리해 왔다”면서 “광범위한 스펙트럼에 걸친 1형 기면증 증상들을 치료하는 최초이자 유일한 오렉신 치료제로 허가를 취득한 ‘오제이풀’이 병‧의원에서 치료대안을 두고 환자와 의사들이 진행할 상담의 성격을 전혀 다르게 바꿔놓을 수 있을 것”이라고 언급했다.

FDA는 글로벌 임상 3상 ‘FirstLight 시험’과 ‘RadiantLight 시험’을 포함한 포괄적인 임상 프로그램에서 도출된 결과를 근거로 ‘오제이풀’의 발매를 승인한 것이다.

이들 시험에서 ‘오제이풀’은 1형 기면증에 수반되는 전체 증상들에 걸쳐 통계적으로 괄목할 만한 개선효과를 내보인 것으로 입증됐다.

예를 들면 과도한 주간 졸림증의 개선, 탈력발작 및 건강 관련 삶의 질 향상 등이 여기에 포함된다.

이와 함께 ‘오제이풀’은 대체로 양호한 내약성을 내보였고, 안전성 프로필의 경우 지금까지 임상시험을 통해 도출된 결과들과 일치했다.

불면증을 포함해 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 긴박뇨, 빈뇨 및 타액 과다분비 등이 보고됐다.

다케다社의 앤디 플럼프 연구‧개발 담당대표는 “이번 승인으로 우리는 과학적 발견을 성인 1형 기면증 환자들을 위한 현실로 전환시킨 것”이라면서 “이번에 ‘오제이풀’이 허가를 취득한 것은 이제 시작일 뿐”이라고 말했다.

오렉신이 강력한 치료경로의 하나로 떠오른 만큼 다케다는 다양한 수면장애 증상들에 걸쳐 환자들을 위한 새로운 계열의 치료제들을 개발해 나갈 것이라고 플럼프 대표는 다짐했다.

한편 미국 마약단속국(DEA)이 ‘오제이풀’의 등급 분류를 위한 심사를 진행 중인 가운데 차후 90일 이내에 결론이 도출될 수 있을 전망이다.

등급이 결정되면 ‘오제이풀’은 미국 내 특수약국(specialty pharmacy)을 통해 공급이 개시될 전망이다.