면역글로불린 A 신병증 치료제 FDA ‘가속승인’

美 베라 테라퓨틱스 ‘트루타크나’(아타시셉트) 단백뇨 42~46% ↓

 

면역글로불린 A 신병증(IgAN)의 원인으로 작용하는 면역계 촉발인자들에 대응하는 최초이자 유일한 치료제가 확보됐다.

미국 캘리포니아州 브리즈번에 소재한 생명공학기업 베라 테라퓨틱스社(Vera Therapeutics)는 ‘트루타크나’(Trutakna: 아타시셉트-vymj)가 FDA의 ‘가속승인’을 취득했다고 7일 공표했다.

‘트루타크나’는 증상이 진행될 위험성이 높은 성인 원발성 면역글로부린 A 신병증 환자들에게서 단백뇨 수치를 감소시키는 치료제로 ‘가속승인’을 취득한 것이다.

현재도 진행 중인 임상 3상 ‘ORIGIN 3 시험’에서 사전에 정한 중간분석을 진행한 결과를 보면 ‘트루타크나’를 투여한 피험자 그룹의 경우 36주차에 평가했을 때 착수시점에 비해 단백뇨 수치가 46% 감소한 것으로 나타났다.

이와 함께 ‘트루타크나’를 투여한 피험자 그룹은 같은 시점에서 플라시보 대조그룹과 비교평가했을 때 단백뇨 수치가 통계적으로 괄목할 만한 데다 임상적으로 유의미한 수준의 것에 해당하는 42% 감소한 것으로 파악됐다.

이 시험 프로그램에서 ‘트루타크나’는 대체로 양호한 내약성을 내보였다.

가장 빈도높게 수반된 부작용은 감염증과 국소적 투여부위 반응 정도가 관찰됐다.

면역글로불린 A 신병증은 중증의 진행성 면역 매개성 신장병의 일종으로 알려져 있다.

전 세계적으로 만성 신장병과 신부전을 유발하는 주요한 원인의 하나로 손꼽히고 있다.

미국 내 면역글로불린 A 신병증 환자 수가 약 16만명에 달할 것으로 예상되는 가운데 세계 각국에서 10만명당 2.5명 정도의 성인들이 매년 면역글로불린 A 신병증을 진단받고 있는 추세이다.

30~40세 연령대에서 가장 빈도높게 나타나고 있다는 것이 전문가들의 지적이다.

베라 테라퓨틱스社의 설립자인 마셜 포다이스 대표는 “면역글로불린 A 신병증 환자들을 위한 최초이자 유일한 B세포 활성화 인자(BAFF) 및 증식 유도 리간드(APRIL) 저해제로 ‘트루타크나’가 허가를 취득한 것이 중요한 성과”라면서 “우리는 ‘트루타크나’가 치료환경을 유의미하게 전환시켜 줄 잠재력을 내포하고 있다는 믿음을 갖고 있다”고 말했다.

‘트루타크나’가 이 중증질환에 대응하는 새로운 접근방법을 제시해 줄 수 있을 뿐 아니라 환자들의 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있도록 해 줄 것이라는 게 우리의 믿음이라고 덧붙이기도 했다.

‘ORIGIN 임상시험’ 프로그램을 총괄하고 있는 스탠퍼드대학 사구체질환연구소의 리차드 라파예트 교수(신장내과)는 “이 증상이 자신의 미래를 위해 어떤 의미를 가질 수 있는지에 대한 불확실성을 묻는 면역글로불린 A 신병증 환자들의 의견을 자주 청취해 왔다”면서 “이는 표준요법제들을 사용했을 때 취약한 치료결과가 나타날 위험성이 높은 현실을 반영하는 것”이라고 말했다.

라파예트 교수는 뒤이어 “이제 ‘트루타크나’가 환자와 신장병 전문의들에게 흥미롭고 새로운 치료대안으로 공급될 수 있게 됐다”며 “B세포 활성화 인자와 증식 유도 리간드를 동시에 저해하는 치료방법상의 진전이 눈에 띄기 때문”이라고 설명했다.

B세포 활성화 인자와 증식 유도 리간드는 B세포들에 작용해 면역글로불린 A 신병증의 병태생리학적 원인 역할을 하는 2개의 핵심적인 사이토킨들이다.

한편 ‘가속승인’은 환자들에게 나타난 단백뇨 수치의 감소를 근거로 결정된 것이다.

‘트루타크나’가 면역글로불린 A 신병증 환자들에게서 장기적으로 신장 기능의 감퇴속도를 둔화시켜 줄 수 있을 것인지 여부는 아직까지 확립되지 않았다.

가속승인을 취득함에 따라 허가지위를 계속 유지할 수 있으려면 현재 진행 중인 ‘ORIGIN 3 시험’에서 임상적 유익성을 확인하고 상세한 내용들이 기술되어야 한다.

이 시험은 추정 사구체 여과율(eGFR)을 측정해 신장 기능의 변화도를 평가하기 위한 플라시보 대조, 이중맹검법 방식으로 설계되어 진행 중이다.

시험결과는 3/4분기 중으로 발표될 수 있을 것으로 예상되고 있다.