사노피, 면역 혈소판 감소증 치료제 FDA 승인

‘웨이릴즈’(릴자브루티닙) 신속‧지속 혈소판 반응ㆍ관련증상 개선

사노피社는 자사의 지속성 또는 만성 면역 혈소판 감소증(ITP) 치료제 ‘웨이릴즈’(Wayrilz: 릴자브루티닙)이 FDA로부터 발매를 승인받았다고 29일 공표했다.

‘웨이릴즈’는 앞서 치료를 진행했을 때 불충분한 반응을 나타낸 성인 지속성 또는 만성 면역 혈소판 감소증 환자들을 위한 치료제로 허가관문을 통과했다.

FDA는 본임상 3상 ‘LUNA 3 시험’에서 도출된 결과를 근거로 ‘웨이릴즈’의 발매를 승인한 것이다.

이 시험에서 ‘웨이릴즈’는 지속적인 혈소판 수치 감소와 기타 면역 혈소판 감소증에 수반되는 증상들에 대해 긍정적인 영향을 미친 것으로 입증됐다.

새로운 경구용 가역적 브루톤 티로신 인산화효소(BTK) 저해제의 일종인 ‘웨이릴즈’는 다중 면역조절 기전과 면역계의 다양한 경로를 표적으로 작용하는 메커니즘을 통해 면역 혈소판 감소증의 근본적인 원인들에 대응할 수 있도록 돕는 치료제이다.

사노피社 스페셜티 케어 부문의 브라이언 포어드 부사장은 “차별화된 작용기전으로 ‘웨이릴즈’가 앞서 치료를 진행했을 때 충분한 반응을 나타내지 않은 면역 혈소판 감소증 환자들을 위한 잠재적 치료대안으로 각광받을 수 있을 것”이라면서 “다중 면역조절 접근방법이 면역 혈소판 감소증의 핵심적인 촉진인자들에 대응할 수 있도록 도움을 줄 것임이 입증됐기 때문”이라고 강조했다.

이 같은 ‘웨이릴즈’의 장점은 현재 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 환자들을 위한 치료 솔루션을 선보이고자 사노피가 사세를 집중하고 있다는 점과 궤를 같이하는 것이라고 포어드 부사장은 설명했다.

이번 승인이 희귀질환과 면역계 질환의 교차점에서 사노피가 전문성과 야심을 갖고 있음을 방증하는 것이라고 덧붙이기도 했다.

지난해 12월 7~10일 미국 캘리포니아州 샌디에이고에서 개최되었던 제 66차 미국 혈액학회(ASH) 2024년 연례 학술회의에서 결과가 발표된 임상 3상 ‘LUNA 3 시험’은 총 202명의 성인 지속성 또는 만성 면역 혈소판 감소증 환자들을 대상으로 ‘웨이릴즈’가 나타내는 효능‧안전성을 플라시보와 비교평가한 시험례이다.

시험에 참여해 12주차에 혈소판 수치 반응에 도달한 피험자들은 24주, 이중맹검법으로 설계된 전체 시험에 계속 참여할 수 있는 자격이 부여됐다.

여기에 해당하는 환자들의 비율을 보면 ‘웨이릴즈’를 복용한 피험자 그룹에서 64%, 플라시보 대조그룹에서 32%로 집계됐다.

시험에서 ‘웨이릴즈’를 복용한 피험자 그룹은 25주차에 평가했을 때 지속적인 혈소판 반응이 나타난 비율이 23%에 달해 플라시보 대조그룹의 0%와 비교하면 통계적으로 괄목할 만한 격차를 내보였다.

‘웨이릴즈’를 복용한 피험자 그룹은 아울러 36일차에 처음 혈소판 반응이 신속하게 나타나 혈소판 반응이 나타나지 않은 플라시보 대조그룹과 확연한 차이를 나타냈다.

혈소판 반응 또한 ‘웨이릴즈’를 복용한 피험자 그룹은 평균 7주 동안 지속적으로 나타나 플라시보 대조그룹의 0.7주와 비교를 불허했다.

‘웨이릴즈’를 복용한 피험자 그룹은 이와 함께 9가지 항목에 걸친 건강 관련 삶의 질 측정 조사에서 총 10.6점이 개선된 것으로 나타나 2.3점이 증가한 플라시보 대조그룹과 차이를 보였다.

면역 혈소판 감소증에 수반되는 증상들을 평가하기 위해 설계된 임상도구인 ‘면역 혈소판 감소증 환자 평가 설문조사’ 지표를 적용해 평가했을 때 이 같이 나타났다는 의미이다.

피험자들의 10% 이상에서 가장 빈도높게 수반된 부작용을 보면 설사, 구역, 두통, 복통 및 ‘코로나19’ 등이 보고됐다.

시험을 총괄한 매사추세츠 종합병원 임상혈액내과 및 하버드대학 의과대학의 데이비드 커터 교수는 “전통적으로 면역 혈소판 감소증을 관리할 때면 혈소판 수치를 회복시키고 출혈 위험성을 감소시키는 데 초점이 맞춰져 왔다”면서 “일부 환자들의 경우 최적이 아닌 반응과 지속적인 증상 또는 수용하기 어려운 치료 합병증이 수반되어 왔던 형편”이라고 지적했다.

‘웨이릴즈’의 경우 다중 면역조절 기전을 통해 스테로이드를 사용한 치료에 실패했거나 기존 치료제에 반응을 나타내지 않은 경우를 포함한 다수의 환자들을 위한 새로운 치료대안으로 각광받을 수 있을 것이라고 커터 교수는 덧붙였다.

한편 ‘웨이릴즈’는 아랍에미리트연합(UAE)에서 선행 치료에 불충분한 반응을 나타냈거나 불내성을 나타낸 성인 지속성 또는 만성 면역 혈소판 감소증 환자들을 위한 치료제로 지난 6월 허가를 취득했다.

현재 ‘웨이릴즈’는 EU와 중국에서 면역 혈소판 감소증 치료제로 심사가 진행 중이다.

FDA는 ‘웨이릴즈’는 ‘패스트 트랙’ 및 ‘희귀의약품’으로 지정했고, 일본과 EU에서도 ‘희귀의약품’으로 지정했다.

최근 FDA는 온난형 자가면역성 용혈성 빈혈(wAIHA), 면역글로불린 G4 관련질환(IgG4-RD) 및 겸상(鎌狀: 낫 모양) 적혈구 빈혈 등 3개 적응증에 걸쳐 ‘웨이릴즈’를 ‘희귀의약품’으로 지정했다.

FDA는 ‘웨이릴즈’를 면역글로불린 G4 관련질환 치료를 위한 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정했고, 유럽 의약품감독국(EMA)의 경우 같은 적응증을 대상으로 ‘희귀의약품’ 지정을 결정했다.