사노피 릴자브루티닙 EU서 ‘희귀의약품’ 지정

면역 매개 희귀질환 일종 면역글로불린 G4 관련질환 적응증

사노피社는 자사가 개발을 진행 중인 새로운 경구용 가역적 공유결합 브루톤 티로신 인산화효소(BTK) 저해제 릴라브루티닙(rilzabrutinib)이 유럽 의약품감독국(EMA)으로부터 면역글로불린 G4 관련질환(IgG4-RD)을 치료하기 위한 ‘희귀의약품’으로 지정받았다고 14일 공표했다.

EMA는 유럽 각국에서 10,000명당 5명 이하의 비율로 영향을 미치고 있는 생명을 위협하거나 파괴적인 희귀질환 또는 증상들에 대응하기 위해 개발이 진행 중인 치료제 후보물질들을 대상으로 엄격한 심사를 거쳐 ‘희귀의약품’ 지위를 부여하고 있다.

재발성, 만성 면역 매개성 희귀질환의 일종인 면역글로불린 G4 관련질환을 치료하는 데 릴자브루티닙이 나타내는 효과는 임상 2상 시험을 통해 평가됐다.

시험에서 도출된 결과는 지난 6월 11~14일 스페인 바르셀로나에서 개최된 유럽 류머티스학회연대기구(EULAR) 2025년 학술회의 석상에서 발표됐다.

시험에서 52주 동안 릴라브루티닙을 복용한 면역글로불린 G4 관련질환 환자들은 증상 악화 뿐 아니라 기타 증상 생체지표인자들이 감소한 것으로 나타난 데다 당질코르티코이드 보존이 관찰됐다.

릴라브루티닙의 안전성 프로필은 앞선 시험례들로부터 확보되었던 내용들과 궤를 같이했으며, 안전성 측면에서 새로운 문제점의 징후들은 관찰되지 않았다.

면역글로불린 G4 관련질환 이외에 릴라브루티닙은 미국, EU 및 일본 등에서 면역성 혈소판 감소증(ITP)을 치료하기 위한 ‘희귀의약품’으로 지정된 바 있다.

이와 함께 미국에서 온난 자가면역성 용혈성 빈혈, 면역글로불린 G4 관절질환 및 겸상 적혈구 빈혈 등을 치료하기 위한 ‘희귀의약품’으로 지정받았다.

또한 릴자브루티닙은 미국에서 면역성 혈소판 감소증과 면역글로불린 G4 관련질환 치료제로 ‘패스트 트랙’ 심사대상에 지정되기도 했다.

현재 릴자브루티닙은 미국, EU 및 중국 등에서 면역성 혈소판 감소증 치료제로 심사가 진행 중이다.

이 중 미국에서 릴자브루티닙은 ‘패스트 트랙’ 심사대상 지정을 거쳐 오는 29일 승인 유무에 대한 결론이 도출될 수 있을 전망이다.

릴자브루티닙은 아직 개발이 진행 중인 기대주여서 세계 어느 국가의 보건당국에 의해서도 효능과 안전성이 완전하게 평가되고 확립되지 못한 단계이다.