첫 기관지 확장증 신약 예상 기대주 NEJM 게재

‘신속심사’ 중 美 인스메드 브렌소카팁..8월 FDA 승인 가능

미국 뉴저지州 브리지워터에 소재한 중증질환‧희귀질환 치료제 개발 전문 제약기업 인스메드 인코퍼레이티드社(Insmed Incorporated)는 브렌소카팁(brensocatib)의 본임상 3상 ‘ASPEN 시험’에서 도출된 긍정적인 결과가 의학 학술지 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’(NEJM)에 게재됐다고 23일 공표했다.

브렌소카팁은 비 낭성 섬유 기관지 확장증 치료제로 개발이 진행되어 온 가운데 빠르면 오는 8월 FDA의 허가 취득이 가능할 것으로 예상되고 있는 기대주이다.

‘ASPEN 시험’은 지금까지 기관지 확장증과 관련해서 이루어진 최대 규모의 임상시험례이다.

또한 중증의 만성 진행성 염증성 폐 질환의 일종으로 알려진 기관지 확장증은 아직까지 허가를 취득한 치료제가 부재한 형편이다.

게재논문의 제 1저자인 영국 던디대학 의과대학의 제임스 찰머스 교수는 “기관지 확장증이 폐 악화로 인해 폐 기능이 감소하고 삶의 질에 심대한 영향을 미치게 되는 파괴적인 질병의 하나”라면서 “치료대안 선택의 폭이 제한적인 데다 허가를 취득한 치료제가 부재한 상황에서 폐 악화로 인한 부담이 여전히 높게 나타나고 있다”고 말했다.

다수의 환자들에게서 매년 여러 차례에 걸쳐 증상이 돌발하는 것으로 알려져 있을 정도라는 것이다.

찰머스 교수는 뒤이어 “최초로 ‘뉴 잉글랜드 저널 오브 메디슨’에 게재된 ‘ASPEN 시험’의 자료를 보면 염증을 표적으로 작용하는 치료제가 증상 악화를 감소시킬 수 있는 데다 폐 기능의 감퇴속도를 둔화시킬 수 있을 것임이 입증됐다”고 설명했다.

브렌소카팁은 고무적인 개발사례이자 기관지 확장증 환자들을 위해 잠재적으로 전환적인(transformative) 혁신의 산물이 될 수 있을 뿐 아니라 승인이 결정될 경우 환자들에게 새로운 희망을 안겨주게 될 것이라고 단언하기도 했다.

‘ASPEN 시험’의 결과를 보면 앞서 보고되었던 대로 일차적 시험목표가 충족된 것으로 나타났다.

브렌소카팁 10mg과 25mg 2개 용량이 52주에 걸친 치료기간 동안 연간 폐 악화율을 평가했을 때 플라시보 대조그룹에 비해 크게 감소하면서 통계적으로나 임상적으로나 중요한 의미를 내포하고 있음이 입증되었다는 설명이다.

실제로 폐 악화의 연간 비율을 보면 브렌소카팁 10mg을 투여한 그룹에서 1.02, 브렌소카팁 25mg을 투여한 그룹에서 1.04, 플라시보 대조그룹에서 1.29로 각각 집계됐다.

브렌소카팁 10mg 또는 25mg을 투여한 그룹에서 폐 악화가 나타난 비율이 플라시보 대조그룹에 비해 각각 0.79, 0.81 낮게 나타난 것이다.

브렌소카팁 10mg 또는 25mg 용량은 또한 폐 악화와 관련한 이차적 시험목표들도 충족됐다.

최초 악화가 나타나기까조 소요된 기간이 크게 연장된 것으로 나타난 데다 치료기간 동안 무악화(exacerbation-free)가 나타난 비율이 괄목할 만하게 높게 나타난 것이다.

또한 브렌소카팁 25mg을 투여하면서 치료를 진행한 피험자 그룹에서 52주차에 기관지 확장제 투여 후 초당 강제호기량(FEV1)을 측정한 결과 폐 기능 감퇴가 괄목할 만하게 감소한 것으로 입증됐다.

이밖에도 임상시험이 진행되는 동안 브렌소카팁은 양호한 내약성을 내보였다.

브렌소카팁 10mg 또는 25mg을 투여하면서 치료를 진행하는 동안 최소한 5%의 피험자들에게서 수반되었고, 플라시보 대조그룹에 비해 좀 더 빈도높게 수반된 약물치료 관련 부작용을 보면 ‘코로나19’, 비인두염, 기침 및 두통 정도가 보고됐다.

인스메드 인코퍼레이티드社의 마티나 플래머 최고 의학책임자는 “현재 기관지 확장증이 빈도높게 나타난 폐 악화에 대응하는 치료제가 부재한 형편”이라면서 “브렌소카팁은 기관지 확장증 환자들의 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응하는 최초의 허가취득 치료제가 될 수 있을 뿐 아니라 최초의 디펩티딜 펩티다제 1(DPP1) 저해제가 될 수 있을 것”이라고 언급했다.

브렌소카팁이 다양한 호중구 매개 염증성 질환들에 유용하게 사용될 잠재력을 배제할 수 없어 보인다는 것이다.

‘ASPEN 시험’은 세계 각국에서 기관지 확장증을 진단받은 다수의 환자들을 위한 진일보가 내디뎌졌음을 나타내는 것이라고 덧붙이기도 했다.

현재 브렌소카팁은 FDA의 ‘신속심사’ 대상 지정을 거쳐 처방약 유저피법(PDUFA)에 따라 오는 8월 12일까지 승인 유무에 대한 결론이 제시될 수 있을 전망이다.