로슈, 美 생명공학사와 희귀질환 치료제 제휴

엔젤만 증후군 치료제 루고너센 오크 힐 바이오에 이양

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 희귀질환 치료제 개발 전문 생명공학기업 오크 힐 바이오社(Oak Hill Bio)가 로슈社와 독점적 라이센스 제휴에 합의했다고 15일 공표했다.

오크 힐 바이오는 루고너센(rugonersen‧‘RO7248824’)의 글로벌 전권을 확보하기 위해 로슈 측과 제휴에 합의한 것이다.

새로운 RNA 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)의 일종인 루고너센은 잠재적 동종계열 최초 엔젤만 증후군(Angelman syndrome) 치료제가 될 수 있으리라 주목받고 있는 기대주이다.

엔젤만 증후군은 희귀 유전성 신경발달 장애의 일종으로 아직까지 허가를 취득한 치료제가 부재한 형편이다.

오크 힐 바이오 측은 내년 초 임상 3상 시험에 돌입할 수 있도록 한다는 방침이다.

엔젤만 증후군은 전 세계 환자 수가 50만명에 달할 것으로 추정되고 있는 희귀질환의 일종이다.

신생아 시기에 증상이 나타나기 시작하는 것이 통례인데, 언어구사력과 의사소통에 어려움을 겪는 데다 운동장애, 평형감, 파괴적인 발작 및 수면장애 등 인지력과 발달 측면에서 문제점들을 동반한다.

모친으로부터 유전된 ‘UBE3A’ 유전자의 기능이 상실됨에 따라 증상이 나타나는 것으로 알려져 있다.

오크 힐 바이오社의 조쉬 디슬러 대표는 “우리가 루고너센의 개발 프로그램을 맡게 된 것을 기쁘게 받아들인다”면서 “우리는 로슈 측이 지금까지 진행해 온 철저한 연구에 깊이 감명받은 데다 산출된 유망한 임상자료가 고무적”이라고 말했다.

이에 따라 오크 힐 바이오는 환자, 환자가족 및 연구자들과 긴밀하게 협력해 엔젤만 증후군 환자들과 환자가족들의 삶을 개선해 줄 수 있을 것으로 기대되는 루고너센에 대해 면밀한 평가를 진행해 나갈 것이라고 디슬러 대표는 다짐했다.

‘TANGELO 시험’을 총괄한 미국 일리노이州 시카고 소재 러시대학 메디컬센터의 엘리자베스 베리-크라비스 박사(소아 신경의학)는 “이번 합의에 힘입어 루고너센의 개발이 지속적으로 진행될 수 있게 된 것을 환영해 마지 않는다”면서 “임상시험 피험자들 가운데 다수에서 유의미한 증상 개선이 나타났음을 관찰했기 때문”이라고 말했다.

베리-크라비스 박사는 뒤이어 “지금까지 ‘TANGELO 시험’에서 도출된 결과를 보면 다양한 영역에서 발달 및 기능 개선이 시사됐다”며 “루고너센이 엔젤만 증후군 환자들을 대상으로 평가가 지속되는 동안 결과를 예의주시할 것”이라고 덧붙였다.