노보노디스크, 소아 혈우병 임상 중간결과 공개

FVⅧa 모방 이중특이성 항체 ‘Mim8’ 주 1회 투여 시험

노보 노디스크社가 임상 3상 ‘FRONTIER3 시험’에서 도출된 중간분석 결과를 7일 공개했다.

‘FRONTIER3 시험’은 혈액응고 저해인자를 동반하거나 동반하지 않는 1~11세 연령대 소아 A형 혈우병 환자 70명을 충원한 가운데 진행 중인 시험례이다.

중간분석은 차세대 제 8혈액응고인자a(FVⅧa) 모방 이중특이성 항체의 일종으로 개발 중인 ‘Mim8’을 26주차에 월 1회 투여로 전환할 수 있는 선택권이 주어지기 이전에 예방 목적으로 주 1회 투여한 결과를 평가한 것이다.

시험 분석자료는 4~7일 이탈리아 밀라노에서 개최된 유럽 혈우병‧관련장애협회(EAHAD) 제 18차 연례 학술회의에서 발표됐다.

자료를 보면 ‘Mim8’은 혈액응고 저해인자를 동반하거나 동반하지 않는 소아 A형 혈우병 환자들에게서 양호한 내약성과 효능을 나타낸 것으로 입증됐다.

‘FRONTIER3 시험’의 파트 1 부분에 피험자로 참여한 A형 혈우병 환자들은 26주 동안 ‘Mim8’을 주 1회 피하주사제로 투여받았다.

파트 2 부분에 피험자로 참여한 환자들은 나머지 26주의 기간 동안 주 1회 투여를 지속하거나, 월 1회 투여로 전환할 수 있는 선택권을 부여받았다.

중간분석은 파트 1 부분이 종료된 시점에서 이루어졌고, 파트 2 부분의 일부 예비적 자료 또한 공유된 가운데 분석작업은 차후에도 지속될 예정이다.

파트 1 부분에서 예방 목적으로 주 1회 투여받은 소아환자들의 경우 추정 평균 연간 출혈률(ABR)이 0.53으로 파악됐다.

이와 함께 연간 출혈률의 중간값은 0으로 집계됐다.

74.3%의 피험자들은 출혈을 치료받은 횟수가 0회로 나타났다.

마찬가지로 혈액응고 저해인자를 동반한 전체 A형 소아 혈우병 환자들에게서 출혈을 치료받은 횟수가 0회로 집계됐다.

최초 26주의 기간이 종료된 후 45%의 피험자들이 ‘Mim8’을 월 1회 투여하는 방식으로 전환을 선택했고, 나머지 55%는 기존의 주 1회 투여를 지속키로 했다.

시험을 주도한 학자로 남아프리카공화국 요하네스버그에 소재한 위트와테르스란트대학 요하네스버그병원 종합혈우병치료센터에 재직 중인 조니 말랑구 교수는 “소아 A형 혈우병 환자들을 관리하는 일이 치료를 지속하면서 결석일수를 최소화하고, 신체적으로나 정서적으로나 사회적 웰빙을 최적화하는 일의 균형을 도모하기가 복잡한 과제일 수 있다”고 말했다.

‘FRONTIER3 시험’을 중간분석한 자료를 보면 소아 A형 혈우병 환자를 키우는 가족들에게 고무적인 내용이 눈에 띈다고 말랑구 교수는 설명했다.

무엇보다 ‘Mim8’이 소아환자들에게 효과적이면서 편리하고 용량을 유연하게 선택할 수 있는 대안으로 각광받으면서 치료부담을 감소시켜 가족들이 보다 정상적인 삶을 누릴 수 있도록 해 줄 수 있을 것이라고 강조하기도 했다.

‘FRONTIER3 시험’의 파트 1 부분에서 ‘Mim8’을 주 1회 투여했을 때 환자와 간병인들이 보고한 결과를 보면 ‘Mim8’은 혈액응고 저해인자를 동반하거나 동반하지 않은 소아 A형 혈우병 환자들에게서 치료부담을 낮추고 신체기능과 삶의 질을 개선할 수 있을 것임이 눈에 띄었다.

26주차에 분석한 결과 간병인들의 98%가 기존에 사용했던 치료제보다 ‘Mim8’을 선호한 것으로 나타난 가운데 이 중 73%가 ‘Mim8’을 대단히 강력하게 선호한다고 답했을 정도.

아울러 26주차에 분석했을 때 평균 신체기능 점수와 평균 삶의 질 총점이 착수시점에 비해 긍정적인 개선 추이가 관찰됐다.

노보 노디스크社의 루도빅 헬프고트 희귀질환 담당부회장은 “소아 A형 혈우병 환자들과 간병인들이 매일 도전적인 일들에 직면하고 있음을 우리는 익히 알고 있다”면서 “임상 3상 ‘FRONTIER3 시험’의 자료를 보면 효능과 안전성이 균형적이면서도 치료효과나 삶의 질 감소를 동반하지 않는 치료대안을 선보이고자 하는 우리의 야심을 실현하는 데 또 한 걸음 성큼 다가선 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

‘Mim8’은 환자 개인별 라이프스타일을 근거로 치료의 유연성을 가능케 하는 데 목적을 두고 개발 중인 기대주여서 이번 분석을 통해 환자와 간병인들이 기존의 치료제보다 ‘Mim8’을 선호한 것으로 나타난 부분은 상당히 고무적이라고 헬프고트 부회장은 평가했다.

그는 뒤이어 “노보 노디스크가 희귀 출혈장애 커뮤니티를 위해 사세를 집중하면서 소아 혈우병 환자들과 환자가족의 삶에 수반되는 제한을 감소시키고자 최선을 다하고 있다”고 덧붙였다.

한편 노보 노디스크 측은 2025년 중으로 ‘Mim8’의 허가신청서가 제출될 수 있을 것으로 예상하고 있다.

현재도 진행 중인 임상 3상 ‘PRONTIER 시험’ 프로그램에서 확보된 자료는 임박한 의학 학술회의에서 발표되고, 올해와 2026년에 의학 학술지에 게재될 수 있도록 한다는 방침이다.