FDA, ‘루타테라’ 소아 신경내분비 종양 플러스

12세 이상 GEP-NETs 소아환자용 최초 허가취득

노바티스社는 자사의 항암제 ‘루타테라’(루테튬 Lu 177 도타테이트)가 12세 이상의 소마토스타틴 수용체 양성(SSTR+) 위장관‧췌장 신경내분비 종양(GEP-NETs) 환자들을 위한 치료제로 FDA의 허가를 취득했다고 23일 공표했다.

이번에 추가된 ‘루타테라’의 적응증 가운데는 전장(前腸), 중장(中腸) 및 후장(後腸) 신경내분비 종양이 포함되어 있다.

특히 이번에 적응증 추가가 승인됨에 따라 ‘루타테라’는 소아 위장관‧췌장 신경내분비 종양 환자들을 위한 치료제로는 최초로 허가된 제품으로 이름을 올릴 수 있게 됐다.

노바티스社 미국 종양 사업부문의 티나 데이넌 대표는 “소아 위장관‧췌장 신경내분비 종양 환자들을 위한 첫 번째 치료제로 ‘루타테라’가 허가를 취득함에 따라 이 희귀질환을 앓고 있는 소아환자들에게 새로운 희망을 불어넣어 줄 수 있게 됐다”면서 “방사성 리간드 치료제들이 미래의 암 치료에서 상당한 잠재력을 내포하고 있기 때문”이라고 말했다.

이번 승인으로 노바티스는 다양한 유형의 종양과 치료단계에 걸쳐 방사성 리간드 치료제 플랫폼을 연구하고 개발하는 데 사세를 집중하고자 하는 비전을 이행하는 데 또 한번 큰 걸음을 내디딜 수 있게 됐다고 덧붙이기도 했다.

신경내분비 종양은 체내의 신경내분비 세포에서 발생하는 유형의 암을 말한다.

일반적으로 서서히 진행되는 종양의 일종으로 사료되고 있다.

하지만 신경내분비 종양은 활동적이지 않은 특성으로 인해 진단이 지연되는 경우가 잦고, 소아환자들의 10~20% 정도는 전이기에 이르러서야 진단이 이루어지고 있는 형편이다.

또한 신경내분비 종양은 희귀질환의 일종이지만, 지난 수 십년 동안 발병률이 증가해 왔다는 것이 전문가들의 지적이다.

‘NETTER-P 시험’에 참여했던 펜실베이니아州 필라델피아 소재 필라델피아 아동병원의 시오도어 래치 박사는 “위장관‧췌장 신경내분비 종양이 소아와 청소년들에게 발생하는 사례는 드문 편이지만, 이로 인한 영향은 파괴적”이라면서 “오늘 승인으로 이처럼 취약한 환자들을 위한 새로운 치료대단을 필요로 하는 니즈가 충족될 수 있게 된 것”이라는 말로 의의를 강조했다.

방사성 리간드 치료제가 도입되면 위장관‧췌장 신경내분비 종양을 치료하는 방법에 괄목할 만한 진전이 이루어지게 될 것인 만큼 이제 소아‧청소년 환자들이 이 같은 혁신으로부터 유익성을 얻을 수 있게 되었다는 점이 상당히 고무적이라고 덧붙이기도 했다.

FDA는 ‘NETTER-P 시험’에서 확보된 결과를 근거로 이번에 승인결정을 내린 것이다.

이 시험은 12세 이상 18세 미만의 소마토스타틴 수용체 양성 위장관‧췌장 신경내분비 종양 환자들에게서 ‘루타테라’가 나타낸 효과를 평가한 것이다.

시험에서 보고된 안전성 프로필을 보면 ‘NETTER-1 시험’에서 성인환자들에게 나타난 내용들과 궤를 같이했다.

이밖에도 소아환자들에게서 나타난 추정 방사선 흡수량은 외부 방사선 조사(照射) 기준선을 넘어서지 않았고, 성인환자들을 대상으로 승인된 용량과 대동소이한 결과를 내보였다.