바이엘 심부전 유전자 치료제 FDA ‘패스트 트랙’

美 자회사 아스클레피오스 바이오 개발 ‘AB-1002’

바이엘社와 아스클레피오스 바이오파마슈티컬스社(Asklepios BioPharmaceutical)는 ‘AB-1002’ 프로그램이 FDA에 의해 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정됐다고 18일 공표했다.

‘AB-1002’는 포스파타제 단백질의 활성을 차단하도록 설계된 활성형 단백질 저해제 1(1-1c)의 생성을 촉진하기 위해 심장에 한차례 주입하는 유전자 치료제로 개발이 진행 중인 기대주이다.

울혈성 심부전과 관련이 있는 포스파타제 단백질의 기능이 억제되면 심장에서 치료효과가 나타날 수 있게 된다.

미국 노스캐롤라이나州 리서치 트라이앵글 파크 및 영국 스코틀랜드 에딘버러에 본사를 둔 유전자 치료제 연구‧개발 및 제조 전문 제약기업 아스클레피오스 바이오파마슈티컬스社(Asklepios BioPharmaceutical)는 바이엘社가 지분 100%를 보유한 가운데 독립적인 경영이 이루어지고 있는 자회사이다.

아스클레피오스 바이오파마슈티컬스社의 캔웬 지앙 최고 개발책임자 겸 최고 의학책임자는 “FDA가 ‘AB-1002’를 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정한 것이 이 프로그램의 임상개발을 위해 중요한 성과에 도달한 것이자 잠재적으로 효과적인 치료대안을 진행성 울혈성 심부전 환자들에게 공급하고자 하는 우리의 목표에 한층 힘을 실어주는 것”이라는 말로 환영의 뜻을 표시했다.

이에 따라 우리는 현재 중증 심부전 환자들을 대상으로 피험자 충원이 진행 중인 임상 2상 ‘GenePHIT 시험’을 하루빨리 마칠 수 있도록 하고, 이 파괴적인 질환에 대응하는 치료제로 ‘AB-1002’의 잠재력이 100% 현실화할 수 있도록 하기 위해 사세를 집중해 나갈 것이라고 덧붙이기도 했다.

FDA는 중증질환 치료제로 개발이 진행 중이거나 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있을 것으로 기대되는 새로운 치료대안의 개발과 심사가 신속하게 진행될 수 있도록 하기 위한 취지에서 ‘패스트 트랙’ 프로그램을 도입해 운용하고 있다.

이 프로그램의 목적은 중요하고 새로운 치료제들이 환자들에게 보다 빠른 시점에서 공급될 수 있도록 하는 데 두어지고 있다.

‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정되면 개발계획에 대한 협의를 진행하기 위한 회의를 FDA와 좀 더 빈번하게 진행할 수 있게 되는 데다 관련기준을 충족할 경우 가속승인(Accelerated Approval)과 ‘신속심사’ 대상으로 지정받을 수도 있다.

바이엘 그룹 전문의약품 사업부의 크리스티안 롬멜 이사 겸 연구‧개발 대표는 “FDA가 ‘AB-1002’를 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정한 것이 울혈성 심부전 환자들을 위한 유전자 치료제와 같이 새로운 치료양식의 개발이 신속하게 진행되어야 할 필요성을 뒷받침한다”면서 “이번에 ‘패스트 트랙’ 심사대상으로 지정이 이루어진 것은 현재 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응할 수 있는 ‘AB-1002’의 잠재력에 무게를 싣게 하는 것”이라고 단언했다.

‘AB-1002’의 개발이 신속하게 진행될 수 있는 기회를 누리게 된 것에 대단히 고무되어 있다고 덧붙이기도 했다.

‘AB-1002’는 아직까지 전 세계 어느 국가에서도 허가를 취득하기 이전의 단계여서 효능과 안전성이 확립되어 있지 않고, 완전한 평가절차를 거치지도 않았다.

현재 아스클레피오스 바이오파마슈티컬스 측은 ‘AB-1002’의 임상 2상 ‘GenePHIT 시험’을 진행하기 위해 울혈성 심부전 환자들을 대상으로 피험자 충원을 진행 중이다.

‘GenePHIT 시험’(Gene PHosphatase Inhibition Therapy trial)은 성인 비 허혈성 심근병증 및 뉴욕 심장협회(NYHA) 분류 3급 울혈성 심부전 환자들을 위한 치료제로 개발이 진행 중인 ‘AB-1002’를 한차례 투여한 후 효능 및 안전성을 평가하는 내용으로 설계된 적응적, 이중맹검법, 플라시보 대조, 피험자 무작위 분류, 다기관 시험례이다.