日테이진, 덴마크에서 호르몬치료약 3제 도입

일본 테이진은 최근 덴마크 아센디스 파마와 이 회사가 개발 중인 희귀 내분비질환 호르몬치료제 3제에 관한 라이선스 계약을 체결했다고 발표했다.

대상이 되는 약제는 △GH수용체 아고니스트 ‘TransCon hGH’(대상 질환·소아 성장 호르몬 분비 부전증) △PTH수용체 아고니스트 ‘TransCon PTH’(부갑상선 기능저하증) △CNP수용체 아고니스트 ‘TransCon CNP’(연골 무형성증) 이다.

테이진은 자회사인 테이진파마를 통해서 3제의 일본국내 연구·개발·제조·판매에 관한 독점적 권리를 취득하고, 향후 일본국내에서 판매를 위한 임상개발을 진행한다.

이번 계약에 따라 테이진은 계약일시금 7,000만 달러를 지불하고 개발마일스톤으로 최대 1억4,500만 달러와 판매 마일스톤, 매출에 대한 로열티를 지불한다.

'TransCon hGH'는 인간성장호르몬(hGH)을 TransCon 기술(생리활성이 없는 캐리어와 활성형 호르몬을 가교제를 통해 결합시켜 불활성체로 투여함으로서 체내에서 활성형 호르몬이 캐리어에서 서서히 방출되는 아센디스의 독자 기술)로 장시간 작용시키는 주 1회 피하주사제이다. 소아 성장호르몬 분비부전성 저신장증 환자를 대상으로 한 해외 3상 임상시험(heiGHt Trial)에서 1일 1회 투여에 의해 인간 성장호르몬 제제에 대해 연간 성장속도가 비열성, 통계학적으로 유의하게 높은 것으로 나타났다. 2021년 미국에서 소아 성장호르몬 분비부전성 저신장증 환자를 대상으로 승인되어 판매되고 있다.

‘TransCon PTH’는 부갑상선호르몬(PTH)을 TransCon 기술을 통해 장시간 작용시키는 1일 1회 피하주사제로 개발되고 있다. 성인 부갑상선기능저하증 환자를 대상으로 한 3상 임상시험(PattHway Trial)에서 부갑상선 호르몬 분비 저하로 인한 혈중 칼슘농도 저하 증상에 대해 플라시보군과 비교하여 정상적인 혈청 칼슘 농도 유지에 필요한 비타민D 제제 및 칼슘제제 이탈 혹은 감량을 달성하여 질환 특유의 신체적·인지적 증상을 유의하게 개선하였다. 'TransCon PTH'는 미국, 유럽 및 일본에서 부갑상선 기능 저하증 치료제로서 희귀 질환치료제 지정을 받고 있다.

‘TransCon CNP’는 C형 나트륨 이뇨 펩타이드(CNP)를 TransCon 기술을 통해 장시간 작용시키는 주 1회 피하주사제로, 연골무형성증 소아환자를 대상으로 개발되고 있다. 2~10세 연골무형성증 환자를 대상으로 한 2상 임상시험(ACcomplisH Trial) 탑라인 결과에서는 플라시보군과 비교해 연간 성장 속도를 유의하게 개선하는 것으로 나타났다. 'TransCon CNP'는 미국과 유럽 모두에서 연골무형성증 치료제로 희귀질환 치료제 지정을 받고 있다.