혈액종양 동종이계 세포치료제 FDA 허가취득

가미다 셀 ‘오미서지’(오미두비셀)..12세 이상 환자 대상

이스라엘의 세포치료제 전문 생명공학기업 가미다 셀社(Gamida Cell)는 자사의 동종이계 세포치료제 ‘오미서지’(Omisirge: 오미두비셀-onlv)가 FDA의 허가를 취득했다고 17일 공표했다.

‘오미서지’는 호중구 회복시간과 감염증 발생률을 낮추기 위해 골수를 제거한 이후 탯줄혈액 이식이 예정되어 있는 12세 이상의 소아 및 성인 혈액종양 환자들을 위한 동종이계 세포치료제로 발매를 승인받았다.

앞서 ‘오미서지’는 줄기세포 이식을 위한 추가 공여원을 필요로 하는 충족되지 못한 의료상의 니즈가 존재하는 현실이 반영되어 FDA에 의해 ‘혁신 치료제’, ‘신속심사’ 및 ‘희귀의약품’으로 지정받은 바 있다.

글로벌, 피험자 무작위 분류 임상 3상 시험결과를 근거로 동종이계 줄기세포 이식수술 치료제가 허가를 취득한 것은 이번이 처음이다.

가미다 셀社의 애비 젠킨스 대표는 “FDA가 ‘오미서지’를 승인한 것이 혈액종양 환자들을 위한 치료에 괄목할 만한 진일보가 이루어졌음을 의미하는 것”이라면서 “줄기세포 이식 접근성이 확대될 수 있을 뿐 아니라 환자들에 대한 치료결과를 향상시켜 줄 수 있을 것으로 믿기 때문”이라고 말했다.

1건의 글로벌, 피험자 무작위 분류 임상 3상 시험의 결과를 보면 ‘오미서지’는 치료의향(ITT) 환자그룹에서 호중구 회복에 평균 12일이 소요된 것으로 나타나 표준 제대혈 시술 대조그룹의 22일에 우위를 보였다.

이식수술 후 100일차에 이르는 기간 동안 2급/3급 세균감염증 또는 3급 진균감염증이 발생한 비율은 보면 ‘오미서지’를 투여한 환자그룹에서 39%, 표준 제대혈 시술 대조그룹에서 60%로 집계됐다.

임상 3상 시험의 전체적인 결과는 미국 혈액학회(ASH)가 발간하는 의학 학술지 ‘혈액’誌에 게재됐다.

‘오미서지’의 안전성 프로필을 보면 골수 제거 후 동종이계 조혈모세포 이식수술을 받을 때 예상되는 부작용 수반 실태와 대동소이했다.

‘오미서지’를 투여받은 117명의 환자들 가운데 주사 관련반응이 47%, 이식편대 숙주병이 58%, 만성 이식편대 숙주병이 35%, 이식실패가 3%에서 나타났다.

임상 3상 시험에서 ‘오미서지’를 투여받았던 환자들의 40% 이상이 인종적으로나 민족적으로 다양한 배경의 소유자들이어서 ‘오미서지’가 줄기세포 이식수술에서 나타나고 있는 격차에 대응하는 데 도움이 될 수 있을 것임을 뒷받침했다.

전미 골수공여 프로그램(NMDP)의 스티븐 M. 더바인 최고 의학책임자는 “이번에 ‘오미서지’가 허가를 취득한 것은 조혈모세포 이식수술 분야에서 괄목할 만한 진전이 이루어졌음을 의미한다”면서 “미국에서 흑인 환자들의 경우 불과 29%만이 공여자 등록자료에서 자신에게 맞는 사람을 찾고 있는 반면 백인 환자들의 경우에는 이 수치가 79%에 달하고 있기 때문”이라고 말했다.

그는 뒤이어 “새로운 공여원으로 ‘오미서지’가 인종적으로나 민족적으로 다양한 배경을 나타내면서 자신에게 맞는 공여자를 찾는 데 어려움을 겪어야 했던 환자들을 위한 줄기세포 이식수술 접근성을 향상시키는 데 도움을 줄 수 있을 것”이라고 덧붙였다.

동종이계 조혈 모세포 이식수술은 급성 골수성 백혈병, 급성 림프모구성 백혈병, 만성 골수송 백혈병 및 골수이형성 증후군 등의 혈액종양 환자들을 위한 치유대안이 될 수 있다는 것이 전문가들의 설명이다.

동종이계 이식은 수여자(피공여자)가 아니라 공여자의 세포를 사용하게 된다.

‘오미서지’는 가미다 셀 측이 독자보유한 니코틴아마이드(NAM) 기술을 적용해 간세포(幹細胞)의 수치를 확대하는 방법으로 제조된다.

한편 ‘오미서지’는 이스라엘 남부도시 키랴트 갓에 소재한 가미다 셀의 첨단 GMP 인증 제조시설에서 생산된다.

제조 개시 후 30일 이내에 미국 전역의 이식센터에 공급될 수 있을 전망이다.