EU 승인 A형 혈우병 치료제 FDA 심사 연장

추가자료 제출 허가신청 중요한 변경..6월 말 결론

미국 캘리포니아州 샌라파엘에 소재한 희귀질환 치료제 전문 제약기업 바이오마린 파마슈티컬社(BioMarin Pharmaceutical)는 성인 중증 A형 혈우병 치료제로 제출했던 유전자 치료제 ‘록타비안’(Roctavian: 발록토코진 록사파보벡)의 허가신청 건과 관련, FDA가 심사기간 연장을 통보해 왔다고 6일 공표했다.

이날 바이오마린 파마슈티컬 측에 따르면 FDA는 현재 진행 중인 임상 3상 ‘GENEr8-1 시험’의 3년차 분석자료를 제출한 것이 상당한 분량의 자료가 추가된 것이어서 허가신청 내용의 중요한 변경(major amendment)이라고 결정한 후 처방약 유저피법(PDUFA)에 따른 새로운 목표일자를 오는 6월 30일로 연장한 것이다.

바이오마린 파마슈티컬 측도 앞서 추가로 제출한 자료가 허가신청 내용의 중요한 변경일 수 있음을 언급한 바 있다.

임상 3상 ‘GENEr8-1 시험’은 총 134명의 피험자들이 참여해 지금까지 이루어진 혈우병 관련 유전자 치료제 임상시험 가운데 최장‧최대 규모의 시험례이다.

바이오마린 파마슈티컬社의 행크 훅스 글로벌 연구‧개발 담당대표는 “우리가 이처럼 중요한 치료제를 중증 A형 혈우병 환자들에게 선보이기 위해 FDA와 긴밀한 협력을 지속하고 있다”고 말했다.

그는 뒤이어 “3년차 분석자료가 제출됨에 따라 허가신청 내용이 향상된 데다 발록토코진 록사파보벡이 A형 혈우병 환자들에 대한 치료법을 근본적으로 바꿔놓을 수 있을 것이라는 우리의 믿음에도 한층 더 힘을 실을 수 있게 됐다”고 덧붙였다.

FDA는 지난해 12월 초 캘리포니아州 샌프란시스코 인근도시 노바토에 소재한 바이오마린 파마슈티컬의 유전자 치료제 제조시설에 대한 사전실사(PLI: Pre-Licensure Inspection)를 종결지은 바 있다.

한편 FDA는 지난 2021년 3월 발록토코진 록사파보벡을 ‘재생의학 첨단 치료제’(RMAT)로 지정했다.

이에 앞서 지난 2017년에는 발록토코진 록사파보벡을 ‘혁신 치료제’로 지정하기도 했다.

또한 발록토코진 록사파보벡은 유럽 의약품감독국(EMA) 및 FDA로부터 ‘희귀의약품’으로 지정받았다.

그 후 EU 집행위원회는 지난해 8월 24일 발록토코진 록사파보벡은 ‘록타비안’ 브랜드-네임으로 조건부 승인했다.