헌팅턴병 신약후보물질 EU서 ‘희귀의약품’ 지정

세이지 테라퓨틱스 ‘SAGE-718’..10년 독점발매 등 보장

미국 매사추세츠州 캠브리지에 소재한 중추신경계 장애 치료제 개발 전문 제약기업 세이지 테라퓨틱스社(Sage Therapeutics)는 자사의 헌팅턴병 치료제 신약후보물질 ‘SAGE-718’이 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해 ‘희귀의약품’으로 지정받았다고 22일 공표했다.

‘SAGE-718’은 NMDA(N-메틸-D-아스파르테이트) 수용체 기능장애와 관련이 있는 인지장애를 치료하기 위한 경구요법제로 개발이 진행 중인 기대주이다.

동종계열 최초 NMDA 수용체 양성 알로스테릭 조절제(PAM)이자 선도적인 신경정신계 치료제 신약후보물질이다.

현재 ‘SAGE-718’은 헌팅턴병, 파킨슨병 및 알쯔하이머 등 일부 질환영역들에 걸쳐 다양한 임상 시험이 진행 중이다.

이 가운데는 헌팅턴병 관련 인지장애를 겨냥한 2건의 플라시보 대조 임상 2상 시험과 1건의 개방표지 안전성 평가 임상 3상 시험, 파킨슨병 관련 경도 인지장애(MCI) 및 알쯔하이머로 인한 경도 인지장애 또는 경도 치매 환자들을 대상으로 한 임상 2상 플라시보 대조시험 등이 포함되어 있다.

세이지 테라퓨틱스社의 로라 골트 최고 의학책임자는 “헌팅턴병이 중증의 파괴적인 질환이어서 인생의 황금기에 일상적인 기능을 수행하는 데 지장을 초래하는 데다 높은 발병률 및 조기사망과도 관련이 있다”면서 “그럼에도 불구하고 현재까지 헌팅턴병 관련 인지장애 치료제가 허가를 취득한 전례는 부재한 형편”이라고 지적했다.

골트 최고 의학책임자는 뒤이어 “EMA가 ‘희귀의약품’ 지위를 부여함에 따라 우리가 이처럼 충족되지 못한 의료상의 니즈에 대응하기 위해 진행 중인 노력에 또 한번의 모멘텀을 확보할 수 있게 된 것”이라며 “우리의 목표는 헌팅턴병 초기에 나타나는 인지기능 장애를 신속하고, 유의미하면서 지속적으로 개선해 환자들이 독립성을 보다 오랜 기간 동안 유지할 수 있도록 하는 데 있다”고 강조했다.

‘희귀의약품’ 지위를 부여받음에 따라 세이지 테라퓨틱스 측은 임상시험 규약 지원 또는 학술자문, 일괄(centralized) 허가심사 절차, 10년 독점발매권 등의 혜택을 누릴 수 있게 될 것으로 보인다.