UCB 중증 근무력증 치료제 FDA서 ‘신속심사’

로자놀릭시주맙, 6개월 내 승인 유무 결론 전망

UCB社는 전신성 중증 근무력증(gMG) 치료제 로자놀릭시주맙(rozanolixizumab)의 허가신청 건이 FDA에 의해 접수되어 ‘신속심사’ 대상으로 지정받았다고 6일 공표했다.

로자놀릭시주맙은 신생 Fc 수용체(FcRn)를 표적으로 작용하는 피하주사용 모노클로날 항체의 일종으로 항 아세틸콜린 수용체(AChR) 또는 항 근육 특이 티로신 인산화효소(MuSK) 항체 양성을 나타내는 성인 전신성 중증 근무력증 환자들을 위한 치료제로 허가신청서가 제출되었던 기대주이다.

‘신속심사’ 대상으로 지정됨에 따라 FDA는 통상적으로 10개월여가 소요되는 ‘표준심사’ 대상과 달리 6개월 이내에 승인 유무에 대한 결론을 도출할 수 있을 전망이다.

앞서 FDA는 지난 2019년 로자놀릭시주맙을 중증 근무력증(MG) 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정한 바 있다.

로자놀릭시주맙의 효능 및 안전성은 아직까지 완전하게 확립되지 않았으며, 현재 전 세계 어느 국가에서도 허가를 취득하기 이전의 단계에 있다.

FDA에 앞서 유럽 의약품감독국(EMA)이 스테로이드 또는 비 스테로이드성 면역억제제 이외에 추가로 약물투여를 필요로 하는 항 아세틸콜린 수용체 또는 항 근육 특이 티로신 인산화효소 양성 성인 전신성 중증 근무력증 환자들을 위한 치료제로 제출되었던 로자놀릭시주맙의 허가신청 건을 접수했다.

허가신청 건이 접수되었다는 것은 EMA 약물사용자문위원회(CHMP)의 심사절차가 착수될 수 있게 되었음을 의미하는 것이다.

또한 EU 집행위원회가 지난 2020년 4월 로자놀릭시주맙의 중증 근무력증 치료제 허가신청 건을 ‘희귀의약품’으로 지정했다.

UCB 측은 오는 2/4분기 중으로 FDA와 EMA로부터 피드백이 접수될 수 있을 것으로 예상했다.

UCB社의 샤를 판 질 신경의학 담당부회장 겸 유럽/글로벌 마켓 대표는 “중증 근무력증 환자들이 예측할 수 없는 데다 변동이 심하고, 파괴적인 증상들로 인해 고통받으면서 생활 전반에 걸쳐 심대한 영향을 받고 있는 만큼 추가적인 표적치료제들을 절실히 필요로 하고 있는 형편”이라면서 “우리는 환자들의 증상을 개선하는 데 도움을 주고, 일상생활에 미치는 영향을 감소시켜 줄 솔루션을 제공해 전신성 중증 근무력증 커뮤니티에 지원을 제공하고자 사세를 집중하고 있다”고 말했다.

그는 뒤이어 “FDA가 ‘신속심사’ 절차를 통해 로자놀릭시주맙을 평가하기로 결정한 데다 최근 유럽에서 허가신청 건이 접수됨에 따라 허가를 취득하기 위한 우리의 여정에서 중요한 진일보가 이루어졌다”면서 “우리는 FDA 및 EMA와 긴밀하게 협력해 이 새로운 치료대안이 하루빨리 환자들에게 공급될 수 있도록 힘쓸 것”이라고 덧붙였다.

전신성 중증 근무력증은 예측 불가능한 만성 자가면역성 질환의 일종으로 발병을 유도하는 자가항체들이 시냅스 후막에서 특정한 단백질들을 표적으로 작용해 신경근 접합부에서 시냅스 전달이 손상될 수 있는 것으로 알려져 있다.

이로 인해 신경이 근육을 자극할 수 있는 능력에 지장이 초래되면 근육수축이 크게 약화된다.

이 때문에 전신성 중증 근무력증 환자들은 눈꺼풀 처짐, 복시(複視), 연하장애(嚥下障碍), 음식물을 씹거나 말할 때 장애 수반 및 중증 근육약화로 인해 생명을 위협할 수 있는 호흡근 약화가 수반될 수 있게 된다.

미국에서 중증 근무력증은 인구 10만명당 14~20명, 총 3만6,000~60,000명 정도의 비율로 발생하고 있다.

아울러 유럽에서는 10만명당 10명 정도의 비율로 나타나고 있다.