야간 혈색소뇨증 치료제 FDA ‘희귀의약품’ 지정

美 오메로스 코퍼레이션 임상 1상 종결 기대주 ‘OMS906’

미국 워싱턴州 시애틀에 소재한 저분자‧단백질 치료제 및 자가면역성 질환 치료제 발굴‧개발 및 발매 전문 제약기업 오메로스 코퍼레이션社(Omeros Corporation)는 자사가 개발을 진행 중인 신약후보물질 ‘OMS906’이 FDA에 의해 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료를 위한 ‘희귀의약품’으로 지정됐다고 지난달 29일 공표했다.

‘OMS906’은 만난-결합 렉신 관련 세린 단백질 분해효소-3(MASP-3)를 표적으로 작용하는 약물이다.

MASP-3는 보체계(補體系) 대체경로의 핵심적인 촉진인자로 알려져 있다.

발작성 야간 혈색소뇨증은 드물게 발생하지만 적혈구 파괴, 혈전 및 골수 기능손상 등을 수반해 생명을 위협할 수 있는 질환의 일종이라는 것이 전문가들의 설명이다.

‘OMS906’은 임상 1상 시험에서 입증된 작용기전 뿐 아니라 약물체내동태/약물동력학적(PK/PD) 프로필을 근거로 할 때 현재 발매 중이거나 개발이 진행되고 있는 다른 발작성 야간 혈색소뇨증 치료제들에 비해 양호한 안전성 프로필을 확보한 데다 보다 간편한 투여를 가능케 해 줄 것으로 기대되고 있다.

오메로스 코퍼레이션 측은 MASP-3를 표적으로 작용하는 치료제들과 관련해서 강력하고 독점적인 지적재산권을 보유하고 있다.

오메로스 코퍼레이션社의 그레고리 A. 데모풀로스 대표는 “대체경로 관련 장애를 대상으로 ‘OMS906’의 효능을 입증하기 위한 임상시험에 착수하게 된 것을 기쁘게 생각한다”면서 “전임상 및 임상 1상 시험에서 도출된 자료에 미루어 볼 때 ‘OMS906’이 우수한 효과를 나타낼 수 있을 것이라는 게 우리의 기대”라고 말했다.

MASP-3 억제의 장점과 ‘OMS906’의 감염 위험성 감소, 약물투여의 편의성 및 급성기 반응물질들을 표적으로 작용하는 다른 치료제들에서 나타나는 돌파질환(breakthrough disease)을 회피할 수 있는 기전 등에 미루어 볼 때 ‘OMS906’이 1차 약제로 자리매김할 수 있을 것이라고 덧붙이기도 했다.

FDA는 기존의 치료제들에 비해 치료효과의 우위가 기대되고, 미국에서 연간 영향을 미치는 환자 수가 20만명을 밑도는 질환들을 표적으로 개발이 진행되고 있는 약물들을 대상으로 엄격한 심사를 거쳐 ‘희귀의약품’ 지정을 결정하고 있다.

‘희귀의약품’으로 지정되면 허가취득 후 7년의 독점발매권과 임상시험 관련 세금감면 및 일부 행정 처리비용의 면제 등 여러모로 다양한 인센티브를 누릴 수 있게 된다.

오메로스 코퍼레이션 측은 최근 건강한 피험자들을 대상으로 ‘OMS906’의 임상 1상 시험을 종결지은 데 이어 C5 저해제 ‘울토미리스’(라불리주맙)를 사용해 치료를 진행했을 때 불충분한 반응을 나타낸 발작성 야간 혈색소뇨증 환자들을 대상으로 ‘OMS906’의 효과를 평가하기 위한 임상시험 피험자 충원을 올여름 중으로 개시할 예정이다.

이를 통해 치료를 진행한 전력이 없는 발작성 야간 혈색소뇨증 환자들과 C3 사구체병증 환자들로부터 내년 초 ‘OMS906’의 효능자료를 확보할 수 있도록 한다는 방침이다.

종료된 임상 1상 시험결과를 근거로 ‘OMS906’은 월 1회 및 분기별 1회 투여하는 피하주사제 또는 정맥주사제로 개발이 진행될 것으로 보인다.