JCR파마 헌터증후군약 ‘이즈카고’ 브라질서 승인취득 실패

JCR파마는 브라질에서 신청 중인 헌터증후군(무코다당증 2형) 치료약 ‘이즈카고(pabinafusp alfa)’와 관련, 브라질 국가위생감독청(ANVISA)으로부터 승인을 받지 못했다고 3일 전했다.
 
브라질에서 제조판매 승인 신청은 바이오마커인 뇌척수액 중 헤라판황산의 감소를 주요 평가항목으로 유효성을 검증한 임상시험의 결과를 기초로 했지만, ANVISA는 이 바이오마커의 감소와 임상적 개선의 상관관계에 대해 과학적 및 임상적 타당성이 충분히 증명되지 않았다고 지적하며 비승인했다. 하지만 안전성에 대한 우려는 나타나지 않았다.
 
JCR파마는 ‘본건이 현재 실시 중인 글로벌 3상 임상시험의 일정 및 내용에 미치는 영향은 없다’며 ‘해당 시험에서는 현재 표준치료인 효소보충요법제를 비교대조하여 신경장애성 증상 및 전신증상을 주요 평가항목으로 그 유효성을 평가하고 있다’고 설명했다.
 
JCR파마는 해당 시험결과를 이용하여 브라질에서의 제조판매 승인을 다시 신청할 예정이다.
 
‘이즈카고’는 일본에서 2021년 3월 후생노동성으로부터 무코다당증 2형 치료제로 제조판매 승인을 취득하여 2021년 5월부터 판매를 시작했다.