FDA, 포소류셀 ‘첨단 재생의학 치료제’로 지정

美 알로비어 조혈모세포 이식수술 환자용 T세포 치료제

미국 매사추세츠州 월덤에 소재한 동종이계 T세포 면역치료제 개발 전문 제약기업 알로비어社(AlloVir)는 개발이 진행 중인 자사의 선도 다중 바이러스 특이성(multi-virus-specific) T세포 치료제 포소류셀(posoleucel)이 FDA에 의해 ‘첨단 재생의학 치료제’(RMAT)로 지정됐다고 20일 공표했다.

포소류셀은 동종이계 조혈모세포(HCT) 이식수술을 받아 위험도가 높은 소아 및 성인환자들이 파괴적인 6개 바이러스로 인해 임상적으로 유의해야 하는 질환들에 감염되지 않도록 예방해 주는 용도의 약물이다.

파괴적인 6개 바이러스들은 아데노바이러스(AdV), BK 바이러스(BKV), 거대세포 바이러스(CMV), 엡스타인 바 바이러스(EBV), 휴먼 헤르페스 바이러스-6형(HHV-6) 및 JC 바이러스(JCV) 등이다.

포소류셀이 FDA에 의해 ‘첨단 재생의학 치료제’로 지정받은 것은 이번이 3번째이다.

동종이계 조혈모세포 이식수술을 받아 면역계가 약화된 환자들이 직면하고 있는 크게 충족되지 못한 의료상의 니즈에 부응할 만한 전환적인(transformative) 치료제가 될 수 있으리라는 포소류셀의 잠재력이 읽혀지게 하는 부분이다.

앞서 FDA는 동종이계 조혈모세포 이식수술을 받은 소아 및 성인들에게서 BK 바이러스 감염에 의한 출혈성 방광염 및 동종이계 조혈모세포 이식수술 후 아네도바이러스 감염증을 치료하기 위한 용도로 포소류셀을 ‘첨단 재생의학 치료제’로 지정한 바 있다.

‘첨단 재생의학 치료제’로 지정되면 개발‧심사과정이 신속하게 진행될 수 있도록 뒷받침하기 위해 임상시험 설계를 비롯한 관련절차들을 거칠 때 초기단계에서부터 FDA와 긴밀한 의사소통이 가능하게 된다.

포소류셀은 유럽 의약품감독국(EMA)에 의해서도 아데노바이러스, BK  바이러스, 거대세포 바이러스, 엡스타인-바 바이러스 및 휴먼 헤르페스 바이러스-6형에 의한 중증 감염증 치료제 용도로 ‘프라임 제도’(PRiME)의 적용대상에 지정됐다.

알로비어社의 어셈 아틸라소이 최고 규제‧안전성 책임자는 “하나의 치료제가 3회에 걸쳐 ‘첨단 재생의학 치료제’로 지정된 것은 전례가 없는 일”이라면서 “포소류셀이 3번째로 ‘첨단 재생의학 치료제’에 지정된 것은 알로비어가 보유한 다중 바이러스 플랫폼의 강점을 방증하는 것”이라고 강조했다.

현재까지 치료제가 부재한 면역계 약화 환자들을 위해서나 동종이계 조혈모세포 이식수룰을 받은 환자들을 관리하기 위한 다중 바이러스 예방대안으로나 포소류셀이 중요한 치료제가 될 것임을 방증한다고 덧붙이기도 했다.

실제로 포소류셀은 위험도가 높은 환자들을 위한 예방요법제나 포소류셀이 표적으로 겨냥하는 6개 바이러스 가운데 한가지 이상이 재활성화된 환자들을 위한 선제적 치료제로 생명을 위협하는 바이러스 감염증을 예방하면서 동종이계 조혈모세포 이식수술을 받은 환자들에 대한 치료양상을 근본적으로 바꿔놓을 수 있으리라는 가능성에 무게를 싣게 하고 있다.

동종이계 조혈모세포 이식수술을 받은 환자들 가운데 90% 정도에서 최소한 한가지 이상의 바이러스가 재활성되고 있는 것이 현실이어서 이처럼 파괴적인 바이러스 감염증을 예방하기 위한 치료대안은 커다란 잠재력을 내포한 시장으로 주목받고 있다.

연간 40,000여명의 환자들이 동종이계 조혈모세포 이식수술을 받고 있기 때문이다.

이번에 FDA는 개방표지 임상 2상 시험에서 확보된 최초자료를 근거로 ‘첨단 재생의학 치료제’ 지정을 결정한 것이다.

이 시험은 동종이계 조혈모세포 이식수술을 받은 후 6개 다빈도 바이러스에 의한 치명적인 감염증을 예방하는 데 포소류셀이 나타낼 수 있는 효과를 평가하기 위해 설계됐다.

시험에서 도출된 최초자료는 지난달 19~23일 디지털 공간에서 열린 제 48회 유럽 혈액골수이식수술학회(EBMT) 연례 학술회의에서 발표됐다.

자료를 보면 현재 진행 중인 임상 2상 시험에서 최소한 한차례 이상 포소류셀을 투여받은 26명의 피험자들 가운데 시험참여를 마쳤거나, 중단했거나, 현재도 포소류셀을 계속 투여받고 있는 환자들에서 자료분석을 위한 컷-오프 시점이었던 14주차까지 임상적으로 유의할 만한 감염증 발생이 관찰된 사례는 3명에 그쳤다.

일차적 분석을 위한 14주차에 도달한 24명의 환자들 가운데 21명은 임상적으로 유의할 만한 감염증에 감염되지 않은 것으로 나타났다.

이와 함께 반복투여하더라도 일반적으로 양호한 내약성이 나타났다.

임상 2상 시험의 최종결과는 올해 말경 도출될 수 있을 전망이다.